Badanie bezpieczeństwa jednostek krwi pępowinowej do przeszczepów komórek macierzystych

Tło

• Wymóg licencjonowania ludzkich komórek i produktów krwiopochodnych stał się częścią ostatecznych zasad FDA dotyczących ludzkich komórek, tkanek i produktów tkankowych (HCT/Ps) (29 marca 2004 i 25 maja 2005) w celu zapobiegania przenoszeniu chorób zakaźnych, zminimalizować zanieczyszczenie i zachować integralność i funkcję podczas przetwarzania, określić wymagania dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności dla komórek od niespokrewnionych dawców lub gdy HCT/P są manipulowane w stopniu większym niż minimalny, zapewnić, że etykietowanie jest jasne, dokładne i niewprowadzające w błąd oraz monitorować i komunikować się z przemysłem za pośrednictwem rejestracja zakładu. Od 20 października 2011 r. te jednostki krwi pępowinowej, które nie spełniają wymagań produkcyjnych dotyczących licencji, mogą być dystrybuowane do przeszczepów tylko wtedy, gdy przeszczep odbędzie się zgodnie z protokołem badawczym IND. Oprócz wytycznych dotyczących licencji, FDA opublikowała w sierpniu 2011 r. wytyczne zatytułowane Investigational New Drug Applications (IND) dla minimalnie manipulowanej, niepowiązanej allogenicznej krwi łożyskowej/pępowinowej przeznaczonej do odtwarzania układu krwiotwórczego w określonych wskazaniach.
• Jest to wieloośrodkowe badanie nielicencjonowanych, eksperymentalnych kriokonserwowanych jednostek krwi pępowinowej (CBU) wyprodukowanych przez National Cord Blood Program (NCBP), które zapewnia dostęp i dystrybucję na podstawie wniosku Investigational New Drug (IND) nr 6637 do miejsc z lokalnie IRB- zatwierdzone protokoły przeszczepiania niespokrewnionych hematopoetycznych komórek macierzystych u dzieci i dorosłych pacjentów.

Cele

-Głównym celem tego badania jest zbadanie bezpieczeństwa podawania nielicencjonowanych eksperymentalnych produktów krwiopochodnych NCBP HPC-CORD, prospektywna ocena częstości występowania poważnych działań niepożądanych, jak również częstości występowania wszystkich reakcji związanych z infuzją po podaniu nielicencjonowanych, eksperymentalnych produktów NCBP CBU.

Cele drugorzędne:

U pacjentów otrzymujących nielicencjonowaną CBU NCBP (HPC-CORD BLOOD):

• Oceń częstość przenoszenia infekcji
• Ocenić częstość odrzucania przeszczepu
• Ocenić częstość wszczepienia neutrofili >500 /ul
• Określ 1 rok przeżycia po przeszczepieniu krwi pępowinowej
• Ocena skumulowanej częstości występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) stopnia II do IV oraz stopnia III do IV
• Oceń łączną częstość występowania przewlekłej GVHD
• Określenie wszczepienia płytek >20 000/ul i >50 000/ul
• Określ wszczepienie pochodzące z CBU

Kryteria kwalifikacji

Kryteria przyjęcia

• Pacjenci w każdym wieku i dowolnej płci ze wskazaniami do otrzymania badanej krwi pępowinowej HPC, którzy uczestniczą w zatwierdzonym przez NIH-IRB badaniu klinicznym dotyczącym przeszczepu niespokrewnionych hematopoetycznych komórek macierzystych.
• Podpisana świadoma zgoda (i zgoda, jeśli dotyczy).

Kryteria wyłączenia

• Pacjenci otrzymujący licencjonowane produkty CB (tylko)
• Pacjenci, którzy otrzymują nielicencjonowane produkty CB z innych banków CB (tj. NMDP)

Projekt

To badanie jest przedsięwzięciem wielu instytutów NIH, mającym na celu umożliwienie badaczom NHLBI, NCI i NIAID dostępu do eksperymentalnej krwi HPC-CORD dla pacjentów uczestniczących w zatwierdzonych przez NIH-IRB badaniach klinicznych dotyczących przeszczepu niepowiązanych hematopoetycznych komórek macierzystych. Leczenie, w tym kondycjonowanie przed leczeniem i profilaktyka GVHD, będzie prowadzone zgodnie z zatwierdzonym przez instytut badaniem klinicznym NIH-IRB lub specyfikacjami ośrodka transplantacyjnego.