Studio sulla sicurezza delle unità di sangue del cordone ombelicale per i trapianti di cellule staminali

Sfondo

• Il requisito per l'autorizzazione di cellule umane e prodotti sanguigni è diventato parte delle regole finali della FDA per cellule umane, tessuti e prodotti a base di tessuti (HCT/Ps) (29 marzo 2004 e 25 maggio 2005) nel tentativo di prevenire la trasmissione di malattie trasmissibili, ridurre al minimo la contaminazione e preservare l'integrità e la funzione durante la lavorazione, delineare i requisiti di sicurezza ed efficacia per le cellule provenienti da donatori non consanguinei o quando gli HCT/P sono manipolati più che minimamente, assicurarsi che l'etichettatura sia chiara, accurata e non fuorviante e monitorare e comunicare con l'industria tramite registrazione dello stabilimento. A partire dal 20 ottobre 2011, quelle unità di sangue del cordone ombelicale che non soddisfano i requisiti di produzione per l'autorizzazione possono essere distribuite per il trapianto solo se il trapianto avverrà nell'ambito di un protocollo di ricerca IND. Oltre alla guida alla licenza, la FDA ha pubblicato una guida nell'agosto 2011 intitolata Investigational New Drug Applications (INDs) for Minimally Manipulated, Unrelated Allogenic Placental/Umbilical Cord Blood Intended for Hematopoietic Reconstitution for Specified Indicas.
• Questo è uno studio multicentrico di unità di sangue del cordone ombelicale (CBU) criopreservate sperimentali senza licenza prodotte dal National Cord Blood Program (NCBP) che fornisce l'accesso e la distribuzione su un'applicazione Investigational New Drug (IND) n. 6637 a siti con IRB locale protocolli approvati per il trapianto di cellule staminali emopoietiche non correlate di pazienti pediatrici e adulti.

Obiettivi

-L'obiettivo principale di questo studio è esaminare la sicurezza della somministrazione dei prodotti ematici sperimentali NCBP HPC-CORD senza licenza, valutando in modo prospettico l'incidenza di reazioni avverse gravi e l'incidenza di tutte le reazioni correlate all'infusione dopo la somministrazione di NCBP sperimentale senza licenza CBU.

Obiettivi secondari:

Nei pazienti che ricevono un NCBP CBU senza licenza (HPC-CORD BLOOD):

• Valutare l'incidenza della trasmissione delle infezioni
• Valutare l'incidenza del rigetto del trapianto
• Valutare l'incidenza dell'attecchimento dei neutrofili >500/ul
• Determinare la sopravvivenza a 1 anno dopo il trapianto di sangue cordonale
• Valutare l'incidenza cumulativa della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) di grado da II a IV e di grado da III a IV
• Valutare l'incidenza cumulativa di GVHD cronica
• Determinare l'attecchimento piastrinico di >20.000/ul e >50.000/ul
• Determinare l'attecchimento derivato da CBU

Criteri di ammissibilità

Criterio di inclusione

• Pazienti di qualsiasi età o sesso con indicazioni per la ricezione di HPC-CORD BLOOD sperimentale che stanno partecipando a uno studio clinico approvato da NIH-IRB per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche non correlate.
• Consenso informato firmato (e consenso quando applicabile).

Criteri di esclusione

• Pazienti che ricevono prodotti per SCO autorizzati (solo)
• Pazienti che ricevono prodotti di SCO senza licenza da altre banche di SCO (es. NMDP)

Progetto

Questo studio è uno sforzo multi-istituto NIH progettato per consentire ai ricercatori NHLBI, NCI e NIAID di accedere al SANGUE HPC-CORD sperimentale per i pazienti che partecipano a studi clinici approvati da NIH-IRB per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche non correlate. Il trattamento, compreso il condizionamento pre-trattamento e la profilassi GVHD, avverrà in base alla sperimentazione clinica approvata dall'NIH-IRB dell'istituto o alle specifiche del centro trapianti.