Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ismételt neoGAA-adagolás biztonságosságának és hatékonyságának értékelése késői Pompe-kóros betegeknél.

2023. március 22. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

Nyílt elrendezésű, többközpontú, multinacionális, növekvő dózisú tanulmány a neoGAA ismételt kéthetes infúziójának biztonságosságáról, tolerálhatóságáról, farmakokinetikájáról, farmakodinámiájáról és feltáró hatékonyságáról naiv és Alglucosidase Alfával kezelt késői Pompe-betegségben szenvedőkben.

Az elsődleges célkítűzés:

A neoGAA biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése korábban még nem kezelt és alfa-alglükozidázzal kezelt, késői megjelenésű Pompe-kóros betegeknél.

Másodlagos cél:

A neoGAA farmakokinetikájának és farmakodinamikájának értékelése korábban még nem kezelt és alfa-alglükozidázzal kezelt, késői megjelenésű Pompe-kóros betegekben.

A neoGAA hatásának értékelése a feltáró hatásossági végpontokra korábban még nem kezelt és alfa-alglükozidázzal kezelt késői megjelenésű Pompe-kóros betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Szűrés: 90 napon belül Kezelés időtartama: 24 hét (beleértve a 13 kétheti infúziót) A kezelés utáni értékelő látogatás: 2 héttel az utolsó neoGAA infúzió után (a 27. héten) A vizsgálati látogatás vége: 4 héttel az utolsó neoGAA infúzió után (a 29. héten) ) Teljes időtartam: körülbelül 41 hét

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

24

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Dánia
      • København Ø, Dánia, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Egyesült Királyság
      • Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Franciaország
      • Marseille, Franciaország, 13385
        • Investigational Site Number 250001
      • Nice, Franciaország, 06012
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Németország
      • Mainz, Németország, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Németország, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Németország, 48149
        • Investigational Site Number 276002

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

Mind az 1., mind a 2. csoport esetében:

  • Férfi vagy nőbetegek, akiknél bármilyen szöveti forrásból származó savas α-glükozidáz (GAA) enzimhiány és/vagy GAA génmutáció igazolódott, szívhipertrófia nélkül.
  • A beteg hajlandó és képes aláírt, tájékozott beleegyezését adni
  • A páciens megállás és segédeszköz nélkül 50 métert (kb. 160 láb) tud megtenni. A közösségi mozgáshoz segédeszköz használata célszerű.
  • A páciens forszírozott vitálkapacitása (FVC) függőleges helyzetben ≥50% várható.
  • A betegnek, ha nő és fogamzóképes korú, negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie [vizelet béta-humán koriongonadotropin (β-hCG)] a kiinduláskor.

Csak a 2. csoportba tartozó betegek:

- A beteget előzőleg legalább 9 hónapig alfa-alglükozidázzal kezelték.

Kizárási kritériumok:

Mind az 1., mind a 2. csoport esetében:

  • A beteg tolószékfüggő.
  • A beteg invazív lélegeztetést igényel (nem invazív lélegeztetés megengedett).
  • A beteg egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, vizsgálati kezelést alkalmazva.
  • A páciens a vizsgálatot végző véleménye szerint nem képes betartani a vizsgálat követelményeit.
  • A betegnek klinikailag jelentős szervi betegsége van (a Pompe-kórhoz kapcsolódó tünetek kivételével), ideértve a klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, máj-, tüdő-, neurológiai vagy vesebetegséget, vagy egyéb egészségügyi állapotot, súlyos interkurrens betegséget vagy enyhítő körülményt, amely a vélemény szerint kizárja a vizsgálatban való részvételt, vagy potenciálisan csökkenti a túlélést.
  • A beteg nem vethető alá MRI-vizsgálatnak olyan formális ellenjavallatok miatt, mint pacemaker, beültetett ferromágneses fémek, szorongásos rendellenesség stb.

Csak az 1. csoport:

- A beteg korábban alfa-alglükozidázzal vagy bármely más enzimpótló terápiával (ERT) részesült Pompe-kór miatt.

Csak a 2. csoport:

- A betegnél nagy a kockázata a neoGAA-val szembeni súlyos allergiás reakciónak (pl. korábban mérsékelt vagy súlyos anafilaxiás reakciója volt alfa-alglükozidázzal szemben, és/vagy a betegnek immunglobulin (Ig) E antitestjei vannak az alfa-alglükozidáz ellen, és/vagy az anamnézisében tartósan magas immunglobulin G (IgG) antitest-titer szerepel az alfa-alglükozidázzal szemben, ami a vizsgáló véleménye szerint arra utal, nagy a kockázata a neoGAA-val szembeni allergiás reakciónak).

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely releváns a páciens klinikai vizsgálatban való potenciális részvételével kapcsolatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: GZ402666 (neoGAA) 1. csoport - 5 mg
5 mg-os neoGAA intravénás infúzió a kezelésben korábban még nem későn kifejlődött Pompe-kórban szenvedő betegeknek kéthetente egyszer, összesen 24 héten keresztül
Drog: GZ402666
Gyógyszerforma: liofilizált por, infúzióhoz feloldva. Alkalmazási mód: intravénás
Kísérleti: GZ402666 (neoGAA) 1. csoport - 10 mg
10 mg-os neoGAA intravénás infúzió a kezelésben korábban nem részesült, későn kifejlődött Pompe-kórban szenvedő betegeknek kéthetente egyszer, összesen 24 héten keresztül.
Drog: GZ402666
Gyógyszerforma: liofilizált por, infúzióhoz feloldva. Alkalmazási mód: intravénás
Kísérleti: GZ402666 (neoGAA) 1. csoport - 20 mg
20 mg neoGAA intravénás infúziója a kezelésben korábban nem részesült, későn kifejlődött Pompe-kórban szenvedő betegeknek kéthetente egyszer, összesen 24 héten keresztül.
Drog: GZ402666
Gyógyszerforma: liofilizált por, infúzióhoz feloldva. Alkalmazási mód: intravénás
Kísérleti: GZ402666 (neoGAA) 2. csoport - 5 mg
5 mg neoGAA intravénás infúzió kéthetente egyszer, összesen 24 héten keresztül a korábban alfa-alglükoziddal kezelt Pompe-kór késői kezdetéig.
Drog: GZ402666
Gyógyszerforma: liofilizált por, infúzióhoz feloldva. Alkalmazási mód: intravénás
Kísérleti: GZ402666 (neoGAA) 2. csoport - 10 mg
10 mg neoGAA intravénás infúziója kéthetente egyszer, összesen 24 héten keresztül a korábban alfa-alglükoziddal kezelt Pompe-kór késői kezdetéig.
Drog: GZ402666
Gyógyszerforma: liofilizált por, infúzióhoz feloldva. Alkalmazási mód: intravénás
Kísérleti: GZ402666 (neoGAA) 2. csoport - 20 mg
20 mg neoGAA intravénás infúziója kéthetente egyszer, összesen 24 héten keresztül a korábban alfa-alglükoziddal kezelt Pompe-kór késői kezdetéig.
Drog: GZ402666
Gyógyszerforma: liofilizált por, infúzióhoz feloldva. Alkalmazási mód: intravénás

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Mellékhatások
Időkeret: szűrés/alapállapot a 25. hétig
szűrés/alapállapot a 25. hétig
Laboratóriumi vizsgálatok, beleértve a hematológiát, a biokémiát és a vizeletvizsgálatot
Időkeret: szűrés/alapállapot a 25. hétig
szűrés/alapállapot a 25. hétig
Életjelek
Időkeret: szűrés/alapállapot a 25. hétig
szűrés/alapállapot a 25. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Elektrokardiogram
Időkeret: szűrés/alapállapot, 1. hét, 13. hét, 25. hét
szűrés/alapállapot, 1. hét, 13. hét, 25. hét
Immunogenitási értékelések
Időkeret: szűrés/alaphelyzet a 29. hétig
szűrés/alaphelyzet a 29. hétig
Cmax
Időkeret: 1. hét, 13. hét, 25. hét
1. hét, 13. hét, 25. hét
AUC
Időkeret: 1. hét, 13. hét, 25. hét
1. hét, 13. hét, 25. hét
t1/2
Időkeret: 1. hét, 13. hét, 25. hét
1. hét, 13. hét, 25. hét
A vázizom glikogén tartalma
Időkeret: szűrés/alapállapot, 27. hét
szűrés/alapállapot, 27. hét
Vázizom mágneses rezonancia képek kvalitatív és kvantitatív izomdegeneratív értékelésekhez.
Időkeret: szűrés/alapállapot, 27. hét
szűrés/alapállapot, 27. hét
Vizelet Hex4
Időkeret: szűrés/alapállapot a 25. hétig
szűrés/alapállapot a 25. hétig
Funkcionális felmérések, beleértve a 6 perces séta tesztet (6MWT)
Időkeret: szűrés/alapállapot, 13. hét, 25. hét
A funkcionális értékelés a következőket tartalmazza: - pulmonalis funkcióteszt (PFT) végpontok, járás, lépcső, Gower-manőver, szék (GSGC), bruttó motorfunkció mérése-88 (GMFM-88), gyors motorfunkció teszt (QMFT), kézi dinamométeres vizsgálat, Gyermekgyógyászati ​​életminőség-leltár többdimenziós fáradtsági skála (PedsQL)
szűrés/alapállapot, 13. hét, 25. hét
Életminőség felmérések
Időkeret: szűrés/alapállapot, 13. hét, 25. hét
szűrés/alapállapot, 13. hét, 25. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2013. augusztus 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. február 25.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. február 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. július 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. július 9.

Első közzététel (Becslés)

2013. július 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. március 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 22.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TDR12857
  • 2012-004167-42 (EudraCT szám)
  • U1111-1144-7725 (Egyéb azonosító: (UTN))

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a GZ402666

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Estonia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel