Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van herhaalde neoGAA-dosering bij patiënten met de late aanvang van de ziekte van Pompe.

22 maart 2023 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een open-label, multicenter, multinationaal, oplopend dosisonderzoek naar de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en verkennende werkzaamheid van herhaalde tweewekelijkse infusies van neoGAA bij naïeve en met alglucosidase-alfa behandelde patiënten met late aanvang van de ziekte van Pompe.

Hoofddoel:

Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van neoGAA bij niet eerder behandelde en met alglucosidase alfa behandelde patiënten met de late ziekte van Pompe.

Secundaire doelstelling:

Om de farmacokinetiek en farmacodynamiek van neoGAA te evalueren bij niet eerder behandelde en met alglucosidase alfa behandelde patiënten met de late ziekte van Pompe.

Evalueren van het effect van neoGAA op verkennende werkzaamheidseindpunten bij niet eerder behandelde en met alglucosidase alfa behandelde patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Screening: binnen 90 dagen Behandelingsperiode: 24 weken (inclusief 13 tweewekelijkse infusies) Evaluatiebezoek na de behandeling: 2 weken na de laatste neoGAA-infusie (in week 27) Einde van het studiebezoek: 4 weken na de laatste neoGAA-infusie (in week 29 ) Totale duur: circa 41 weken

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Denemarken
      • København Ø, Denemarken, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Duitsland
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Duitsland, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Duitsland, 48149
        • Investigational Site Number 276002
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Investigational Site Number 250001
      • Nice, Frankrijk, 06012
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Verenigd Koninkrijk
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • Investigational Site Number 840003

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria :

Voor zowel Groep 1 als Groep 2:

  • Mannelijke of vrouwelijke patiënten met bevestigde zure α-glucosidase (GAA)-enzymdeficiëntie uit elke weefselbron en/of bevestigde GAA-genmutatie en zonder bekende cardiale hypertrofie.
  • Patiënt bereid en in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven
  • Patiënt kan 50 meter (ongeveer 160 voet) lopen zonder te stoppen en zonder hulpmiddel. Het gebruik van hulpmiddelen voor gemeenschapsambulance is gepast.
  • Patiënt heeft een geforceerde vitale capaciteit (FVC) in rechtopstaande positie van ≥50% voorspeld.
  • De patiënt, indien vrouw en in de vruchtbare leeftijd, moet een negatieve zwangerschapstest hebben [urine beta-humaan choriongonadotrofine (β-hCG)] bij baseline.

Alleen patiënten van groep 2:

- De patiënt is eerder gedurende ten minste 9 maanden behandeld met alglucosidase alfa.

Uitsluitingscriteria:

Voor zowel Groep 1 als Groep 2:

  • Patiënt is rolstoelafhankelijk.
  • Patiënt heeft invasieve beademing nodig (niet-invasieve beademing is toegestaan).
  • Patiënt neemt deel aan een ander klinisch onderzoek met gebruikmaking van een onderzoeksbehandeling.
  • De patiënt kan naar de mening van de onderzoeker niet voldoen aan de vereisten van het onderzoek.
  • Patiënt heeft een klinisch significante organische ziekte (met uitzondering van symptomen die verband houden met de ziekte van Pompe), waaronder klinisch significante cardiovasculaire, lever-, long-, neurologische of nierziekte, of een andere medische aandoening, ernstige bijkomende ziekte of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan het onderzoek uitsluit of mogelijk de overleving vermindert.
  • Patiënt kan zich niet onderwerpen aan MRI-onderzoek vanwege een formele contra-indicatie zoals een pacemaker, geïmplanteerde ferromagnetische metalen, angststoornis, etc.

Alleen groep 1:

- Patiënt is eerder behandeld met alglucosidase alfa of een andere enzymvervangende therapie (ERT) voor de ziekte van Pompe.

Alleen groep 2:

- Patiënt heeft een hoog risico op een ernstige allergische reactie op neoGAA (d.w.z. eerdere matige tot ernstige anafylactische reactie op alglucosidase alfa en/of de patiënt heeft immunoglobuline (Ig) E-antilichamen tegen alglucosidase alfa, en/of een voorgeschiedenis van aanhoudend hoge immunoglobuline G (IgG)-antilichaamtiters tegen alglucosidase alfa die naar de mening van de onderzoeker suggereren een hoog risico op een allergische reactie op neoGAA).

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GZ402666 (neoGAA) Groep 1 - 5 mg
Intraveneus infuus van 5 mg neoGAA bij therapienaïeve patiënten met de late ziekte van Pompe eenmaal per twee weken gedurende in totaal 24 weken
Geneesmiddel: GZ402666
Farmaceutische vorm: gevriesdroogd poeder gereconstitueerd voor infusie. Toedieningsweg: intraveneus
Experimenteel: GZ402666 (neoGAA) Groep 1 - 10 mg
Intraveneus infuus van 10 mg neoGAA bij niet eerder behandelde patiënten met de late ziekte van Pompe eenmaal per twee weken gedurende in totaal 24 weken.
Geneesmiddel: GZ402666
Farmaceutische vorm: gevriesdroogd poeder gereconstitueerd voor infusie. Toedieningsweg: intraveneus
Experimenteel: GZ402666 (neoGAA) Groep 1 - 20 mg
Intraveneus infuus van 20 mg neoGAA bij niet eerder behandelde patiënten met de late ziekte van Pompe eenmaal per twee weken gedurende in totaal 24 weken.
Geneesmiddel: GZ402666
Farmaceutische vorm: gevriesdroogd poeder gereconstitueerd voor infusie. Toedieningsweg: intraveneus
Experimenteel: GZ402666 (neoGAA) Groep 2 - 5 mg
Intraveneuze infusie van 5 mg neoGAA eenmaal per twee weken gedurende in totaal 24 weken bij patiënten met de late ziekte van Pompe die eerder werden behandeld met alglucoside alfa.
Geneesmiddel: GZ402666
Farmaceutische vorm: gevriesdroogd poeder gereconstitueerd voor infusie. Toedieningsweg: intraveneus
Experimenteel: GZ402666 (neoGAA) Groep 2 - 10 mg
Intraveneus infuus van 10 mg neoGAA eenmaal per twee weken gedurende in totaal 24 weken bij patiënten met de late ziekte van Pompe die eerder werden behandeld met alglucoside alfa.
Geneesmiddel: GZ402666
Farmaceutische vorm: gevriesdroogd poeder gereconstitueerd voor infusie. Toedieningsweg: intraveneus
Experimenteel: GZ402666 (neoGAA) Groep 2 - 20 mg
Intraveneus infuus van 20 mg neoGAA eenmaal per twee weken gedurende in totaal 24 weken bij patiënten met de late ziekte van Pompe die eerder werden behandeld met alglucoside alfa.
Geneesmiddel: GZ402666
Farmaceutische vorm: gevriesdroogd poeder gereconstitueerd voor infusie. Toedieningsweg: intraveneus

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: screening/baseline tot week 25
screening/baseline tot week 25
Laboratoriumbeoordelingen, waaronder hematologie, biochemie en urineonderzoek
Tijdsspanne: screening/baseline tot week 25
screening/baseline tot week 25
Vitale functies
Tijdsspanne: screening/baseline tot week 25
screening/baseline tot week 25

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Elektrocardiogram
Tijdsspanne: screening/baseline, week 1, week 13, week 25
screening/baseline, week 1, week 13, week 25
Immunogeniciteitsbeoordelingen
Tijdsspanne: screening/baseline tot week 29
screening/baseline tot week 29
Cmax
Tijdsspanne: Week 1, week 13, week 25
Week 1, week 13, week 25
AUC
Tijdsspanne: Week 1, week 13, week 25
Week 1, week 13, week 25
t1/2
Tijdsspanne: Week 1, week 13, week 25
Week 1, week 13, week 25
Het glycogeengehalte van de skeletspieren
Tijdsspanne: screening/baseline, week 27
screening/baseline, week 27
Skeletspier magnetische resonantiebeelden voor kwalitatieve en kwantitatieve spierdegeneratieve beoordelingen.
Tijdsspanne: screening/baseline, week 27
screening/baseline, week 27
Urinaire Hex4
Tijdsspanne: screening/baseline tot week 25
screening/baseline tot week 25
Functionele beoordelingen inclusief 6 Minute Walk Test (6MWT)
Tijdsspanne: screening/baseline, week 13, week 25
Functionele beoordeling omvat - longfunctietest (PFT) eindpunten, gang, trap, Gower's manoeuvre, stoel (GSGC), Gross Motor Function Measure-88 (GMFM-88), Quick Motor Function Test (QMFT), hand-held dynamometer testing, Pediatric Quality of Life Inventory Multidimensional Fatigue Scale (PedsQL)
screening/baseline, week 13, week 25
Kwaliteit van leven assessments
Tijdsspanne: screening/baseline, week 13, week 25
screening/baseline, week 13, week 25

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 augustus 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 februari 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 februari 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 juli 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juli 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

12 juli 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TDR12857
  • 2012-004167-42 (EudraCT-nummer)
  • U1111-1144-7725 (Andere identificatie: (UTN))

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren