후기 발병 폼페병 환자에서 neoGAA 반복 투여의 안전성 및 유효성 평가.
2023년 3월 22일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
후기 발병 폼페병 환자를 치료한 나이브 및 알글루코시다제 알파에서 neoGAA의 격주 반복 주입의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 탐색적 효능에 대한 공개 라벨, 다기관, 다국적, 용량 상승 연구.
주요 목표:
치료 경험이 없는 알글루코시다아제 알파 치료 후기 발병 폼페병 환자에서 neoGAA의 안전성과 내약성을 평가합니다.
보조 목표:
약동학을 평가하기 위해 치료 경험이 없는 경우 neoGAA의 약력학 및 알글루코시다제 알파 치료 후기 발병 폼페병 환자를 대상으로 약력학을 평가했습니다.
치료 경험이 없고 알글루코시다제 알파로 치료된 후기 발병 폼페병 환자의 탐색적 효능 종점에 대한 neoGAA의 효과를 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
스크리닝: 90일 이내 치료 기간: 24주(격주 주입 13회 포함) 치료 후 평가 방문: 마지막 neoGAA 주입 후 2주(27주) 연구 종료 방문: 마지막 neoGAA 주입 후 4주(29주) ) 총 기간: 약 41주
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 GJ
- Investigational Site Number 528001
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København Ø, 덴마크, 2100
- Investigational Site Number 208001
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Mainz, 독일, 55131
- Investigational Site Number 276003
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München, 독일, 80336
- Investigational Site Number 276001
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Münster, 독일, 48149
- Investigational Site Number 276002
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- Investigational Site Number 840006
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32209
- Investigational Site Number 840010
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160-7321
- Investigational Site Number 840001
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Investigational Site Number 840008
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Investigational Site Number 840002
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- Investigational Site Number 840009
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Virginia
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Fairfax, Virginia, 미국, 22030
- Investigational Site Number 840003
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Leuven, 벨기에, 3000
- Investigational Site Number 056001
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Newcastle Upon Tyne, 영국, NE1 4LP
- Investigational Site Number 826003
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Marseille, 프랑스, 13385
- Investigational Site Number 250001
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Nice, 프랑스, 06012
- Investigational Site Number 250003
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Paris, 프랑스, 75013
- Investigational Site Number 250002
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준 :
그룹 1과 그룹 2 모두:
- 알려진 심장 비대가 없고 모든 조직 공급원에서 확인된 산성 α-글루코시다아제(GAA) 효소 결핍 및/또는 확인된 GAA 유전자 돌연변이가 있는 남성 또는 여성 환자.
- 서명된 사전 동의를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있는 환자
- 환자는 멈추지 않고 보조 장치 없이 50미터(약 160피트)를 걸을 수 있습니다. 지역사회 보행을 위한 보조 장치의 사용이 적절합니다.
- 환자는 직립 자세에서 강제 폐활량(FVC)이 ≥50%로 예상됩니다.
- 여성이고 가임 가능성이 있는 환자는 기준선에서 음성 임신 테스트[소변 베타-인간 융모성 성선자극호르몬(β-hCG)]를 받아야 합니다.
그룹 2 환자만 해당:
- 환자는 이전에 최소 9개월 동안 알글루코시다아제 알파로 치료를 받았습니다.
제외 기준:
그룹 1과 그룹 2 모두:
- 환자는 휠체어에 의존합니다.
- 환자에게 침습적 인공호흡이 필요합니다(비침습적 인공호흡이 허용됨).
- 환자는 조사 치료를 사용하는 다른 임상 연구에 참여하고 있습니다.
- 연구자의 의견으로는 환자가 연구 요건을 준수할 수 없습니다.
- 환자가 임상적으로 유의한 심혈관, 간, 폐, 신경계, 신장 질환 또는 기타 의학적 상태, 심각한 병발 질환 또는 참작할 수 있는 상황을 포함하여 임상적으로 유의한 기질적 질병(폼페병과 관련된 증상은 제외)이 있는 경우 연구자의 연구 참여를 배제하거나 잠재적으로 생존을 감소시킵니다.
- 심박조율기, 강자성 금속 이식, 불안 장애 등의 형식적 금기 사유로 MRI 검사에 응할 수 없는 환자
그룹 1만:
- 이전에 폼페병에 대해 알글루코시다제 알파 또는 기타 효소 대체 요법(ERT)으로 치료를 받은 적이 있는 환자.
그룹 2만 해당:
- 환자는 neoGAA(즉, 알글루코시다아제 알파에 대한 이전의 중등도 내지 중증 아나필락시스 반응 및/또는 환자는 알글루코시다아제 알파에 대한 면역글로불린(Ig) E 항체를 가지고 있고/또는 연구자의 의견으로는 알글루코시다아제 알파에 대한 지속적으로 높은 면역글로불린 G(IgG) 항체 역가의 병력이 있는 환자 neoGAA에 대한 알레르기 반응의 위험이 높습니다).
위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GZ402666(neoGAA) 그룹 1 - 5mg
치료 경험이 없는 후기 발병 폼페병 환자에게 총 24주 동안 격주로 5mg neoGAA 정맥 주사
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제약 형태:주입을 위해 재구성된 동결건조 분말 투여 경로: 정맥내
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실험적: GZ402666(neoGAA) 그룹 1 - 10mg
치료 경험이 없는 후기 발병 폼페병 환자에게 총 24주 동안 격주로 10mg neoGAA 정맥 주사.
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제약 형태:주입을 위해 재구성된 동결건조 분말 투여 경로: 정맥내
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실험적: GZ402666(neoGAA) 그룹 1 - 20mg
치료 경험이 없는 후기 발병 폼페병 환자에게 20mg neoGAA를 총 24주 동안 격주로 정맥 주사합니다.
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제약 형태:주입을 위해 재구성된 동결건조 분말 투여 경로: 정맥내
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실험적: GZ402666(neoGAA) 그룹 2 - 5mg
이전에 알글루코사이드 알파로 치료받은 후기 발병 폼페병 환자에게 총 24주 동안 격주로 5mg neoGAA를 정맥 주사합니다.
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제약 형태:주입을 위해 재구성된 동결건조 분말 투여 경로: 정맥내
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실험적: GZ402666(neoGAA) 그룹 2 - 10mg
이전에 알글루코사이드 알파로 치료받은 후기 발병 폼페병 환자에게 총 24주 동안 격주로 10mg neoGAA를 정맥 주사합니다.
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제약 형태:주입을 위해 재구성된 동결건조 분말 투여 경로: 정맥내
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실험적: GZ402666(neoGAA) 그룹 2 - 20mg
이전에 알글루코사이드 알파로 치료받은 후기 발병 폼페병 환자에게 총 24주 동안 격주로 20mg neoGAA를 정맥 주사합니다.
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제약 형태:주입을 위해 재구성된 동결건조 분말 투여 경로: 정맥내
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용
기간: 스크리닝/기준선부터 25주까지
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스크리닝/기준선부터 25주까지
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혈액학, 생화학 및 소변 검사를 포함한 검사실 평가
기간: 스크리닝/기준선부터 25주까지
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스크리닝/기준선부터 25주까지
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활력징후
기간: 스크리닝/기준선부터 25주까지
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스크리닝/기준선부터 25주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심전도
기간: 스크리닝/기준선, 1주차, 13주차, 25주차
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스크리닝/기준선, 1주차, 13주차, 25주차
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면역원성 평가
기간: 29주까지 스크리닝/기준선
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29주까지 스크리닝/기준선
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시맥스
기간: 1주차, 13주차, 25주차
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1주차, 13주차, 25주차
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AUC
기간: 1주차, 13주차, 25주차
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1주차, 13주차, 25주차
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t1/2
기간: 1주차, 13주차, 25주차
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1주차, 13주차, 25주차
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골격근 글리코겐 함량
기간: 스크리닝/기준선, 27주차
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스크리닝/기준선, 27주차
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정성적 및 정량적 근육 퇴행성 평가를 위한 골격근 자기 공명 영상.
기간: 스크리닝/기준선, 27주차
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스크리닝/기준선, 27주차
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요로 Hex4
기간: 스크리닝/기준선부터 25주까지
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스크리닝/기준선부터 25주까지
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6분 도보 테스트(6MWT)를 포함한 기능 평가
기간: 스크리닝/기준선, 13주차, 25주차
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기능 평가에는 다음이 포함됩니다 - 폐 기능 검사(PFT) 종료점, 보행, 계단, Gower의 기동, 의자(GSGC), 총 운동 기능 측정-88(GMFM-88), 빠른 운동 기능 검사(QMFT), 휴대용 동력계 검사, 소아 삶의 질 인벤토리 다차원 피로 척도(PedsQL)
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스크리닝/기준선, 13주차, 25주차
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삶의 질 평가
기간: 스크리닝/기준선, 13주차, 25주차
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스크리닝/기준선, 13주차, 25주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 8월 19일
기본 완료 (실제)
2015년 2월 25일
연구 완료 (실제)
2015년 2월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 7월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 7월 9일
처음 게시됨 (추정)
2013년 7월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 3월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 3월 22일
마지막으로 확인됨
2023년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TDR12857
- 2012-004167-42 (EudraCT 번호)
- U1111-1144-7725 (기타 식별자: (UTN))
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