Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności powtórnego dawkowania neoGAA u pacjentów z późną postacią choroby Pompego.

22 marca 2023 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Otwarte, wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie z rosnącą dawką bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki i eksploracyjnej skuteczności powtarzanych co dwa tygodnie infuzji neoGAA u pacjentów z późnym początkiem choroby Pompego leczonych alglukozydazą alfa.

Podstawowy cel:

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji neoGAA u pacjentów z późną postacią choroby Pompego, którzy nie byli wcześniej leczeni i leczeni alglukozydazą alfa.

Cel drugorzędny:

Ocena farmakokinetyki i farmakodynamiki neoGAA u pacjentów z późną postacią choroby Pompego, którzy nie byli wcześniej leczeni i leczeni alglukozydazą alfa.

Ocena wpływu neoGAA na eksploracyjne punkty końcowe skuteczności u pacjentów z późną postacią choroby Pompego, którzy nie byli wcześniej leczeni i leczeni alglukozydazą alfa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie przesiewowe: w ciągu 90 dni Okres leczenia: 24 tygodnie (w tym 13 wlewów co dwa tygodnie) Wizyta oceniająca po leczeniu: 2 tygodnie po ostatnim wlewie neoGAA (w 27. tygodniu) Wizyta na zakończenie badania: 4 tygodnie po ostatnim wlewie neoGAA (w 29. tygodniu) ) Całkowity czas trwania: około 41 tygodni

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Dania
      • København Ø, Dania, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13385
        • Investigational Site Number 250001
      • Nice, Francja, 06012
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Francja, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Niemcy, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Investigational Site Number 276002
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia :

Zarówno dla grupy 1, jak i grupy 2:

  • Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej z potwierdzonym niedoborem enzymu kwaśnej α-glukozydazy (GAA) z dowolnej tkanki i/lub potwierdzoną mutacją genu GAA oraz bez znanego przerostu mięśnia sercowego.
  • Pacjent chętny i zdolny do wyrażenia świadomej, podpisanej zgody
  • Pacjent jest w stanie przejść 50 metrów (około 160 stóp) bez zatrzymywania się i bez urządzenia wspomagającego. Stosowanie urządzeń wspomagających poruszanie się po społeczności jest właściwe.
  • Natężona pojemność życiowa pacjenta (FVC) w pozycji pionowej wynosi ≥50% wartości należnej.
  • Pacjentka, jeśli jest kobietą i może zajść w ciążę, musi mieć ujemny wynik testu ciążowego [beta-ludzka gonadotropina kosmówkowa w moczu (β-hCG)] na początku badania.

Tylko pacjenci z grupy 2:

- Pacjent był wcześniej leczony alglukozydazą alfa przez co najmniej 9 miesięcy.

Kryteria wyłączenia:

Zarówno dla grupy 1, jak i grupy 2:

  • Pacjent porusza się na wózku inwalidzkim.
  • Pacjent wymaga wentylacji inwazyjnej (dozwolona jest wentylacja nieinwazyjna).
  • Pacjent uczestniczy w innym badaniu klinicznym z zastosowaniem leczenia eksperymentalnego.
  • Pacjent w ocenie Badacza nie jest w stanie zastosować się do wymagań badania.
  • Pacjent ma klinicznie istotną chorobę organiczną (z wyjątkiem objawów związanych z chorobą Pompego), w tym klinicznie istotną chorobę układu krążenia, wątroby, płuc, neurologiczną lub nerek, lub inny stan chorobowy, poważną współistniejącą chorobę lub okoliczność łagodzącą, która w opinii Badacza, wyklucza udział w badaniu lub potencjalnie zmniejsza przeżywalność.
  • Pacjent nie może zgłosić się na badanie MRI z powodu formalnych przeciwwskazań, takich jak rozrusznik serca, wszczepione metale ferromagnetyczne, zaburzenia lękowe itp.

Tylko grupa 1:

- Pacjent był wcześniej leczony alglukozydazą alfa lub jakąkolwiek inną enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) choroby Pompego.

Tylko grupa 2:

- U pacjenta występuje duże ryzyko wystąpienia ciężkiej reakcji alergicznej na neoGAA (tj. poprzednia reakcja anafilaktyczna o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego na alglukozydazę alfa i (lub) pacjent ma przeciwciała immunoglobuliny (Ig) E przeciwko alglukozydazie alfa i (lub) utrzymujące się wysokie miana przeciwciał immunoglobuliny G (IgG) przeciwko alglukozydazie alfa w wywiadzie, które w opinii badacza sugerują wysokie ryzyko reakcji alergicznej na neoGAA).

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GZ402666 (neoGAA) Grupa 1 - 5 mg
Dożylna infuzja 5 mg neoGAA pacjentom z późną postacią choroby Pompego, którzy nie byli wcześniej leczeni raz na dwa tygodnie przez łącznie 24 tygodnie
Lek: GZ402666
Postać farmaceutyczna: liofilizowany proszek do sporządzania infuzji Droga podania: dożylna
Eksperymentalny: GZ402666 (neoGAA) Grupa 1 - 10 mg
Dożylny wlew 10 mg neoGAA pacjentom z późnym początkiem choroby Pompego, którzy nie byli wcześniej leczeni, raz na dwa tygodnie przez łącznie 24 tygodnie.
Lek: GZ402666
Postać farmaceutyczna: liofilizowany proszek do sporządzania infuzji Droga podania: dożylna
Eksperymentalny: GZ402666 (neoGAA) Grupa 1 - 20 mg
Dożylna infuzja 20 mg neoGAA pacjentom z późną postacią choroby Pompego, którzy nie byli wcześniej leczeni, raz na dwa tygodnie przez łącznie 24 tygodnie.
Lek: GZ402666
Postać farmaceutyczna: liofilizowany proszek do sporządzania infuzji Droga podania: dożylna
Eksperymentalny: GZ402666 (neoGAA) Grupa 2 - 5 mg
Dożylna infuzja 5 mg neoGAA raz na dwa tygodnie przez łącznie 24 tygodnie u pacjentów z późną postacią choroby Pompego leczonych wcześniej alglukozydem alfa.
Lek: GZ402666
Postać farmaceutyczna: liofilizowany proszek do sporządzania infuzji Droga podania: dożylna
Eksperymentalny: GZ402666 (neoGAA) Grupa 2 - 10 mg
Dożylna infuzja 10 mg neoGAA raz na dwa tygodnie przez łącznie 24 tygodnie u pacjentów z późną postacią choroby Pompego leczonych wcześniej alglukozydem alfa.
Lek: GZ402666
Postać farmaceutyczna: liofilizowany proszek do sporządzania infuzji Droga podania: dożylna
Eksperymentalny: GZ402666 (neoGAA) Grupa 2 - 20 mg
Dożylna infuzja 20 mg neoGAA raz na dwa tygodnie przez łącznie 24 tygodnie u pacjentów z późną postacią choroby Pompego leczonych wcześniej alglukozydem alfa.
Lek: GZ402666
Postać farmaceutyczna: liofilizowany proszek do sporządzania infuzji Droga podania: dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: badanie przesiewowe/linia wyjściowa do tygodnia 25
badanie przesiewowe/linia wyjściowa do tygodnia 25
Oceny laboratoryjne, w tym hematologia, biochemia i analiza moczu
Ramy czasowe: badanie przesiewowe/linia wyjściowa do tygodnia 25
badanie przesiewowe/linia wyjściowa do tygodnia 25
Oznaki życia
Ramy czasowe: badanie przesiewowe/linia wyjściowa do tygodnia 25
badanie przesiewowe/linia wyjściowa do tygodnia 25

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Elektrokardiogram
Ramy czasowe: badanie przesiewowe/linia wyjściowa, tydzień 1, tydzień 13, tydzień 25
badanie przesiewowe/linia wyjściowa, tydzień 1, tydzień 13, tydzień 25
Oceny immunogenności
Ramy czasowe: badanie przesiewowe/linia wyjściowa do tygodnia 29
badanie przesiewowe/linia wyjściowa do tygodnia 29
Cmax
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 13, Tydzień 25
Tydzień 1, Tydzień 13, Tydzień 25
AUC
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 13, Tydzień 25
Tydzień 1, Tydzień 13, Tydzień 25
t1/2
Ramy czasowe: Tydzień 1, Tydzień 13, Tydzień 25
Tydzień 1, Tydzień 13, Tydzień 25
Zawartość glikogenu w mięśniach szkieletowych
Ramy czasowe: badanie przesiewowe/linia wyjściowa, tydzień 27
badanie przesiewowe/linia wyjściowa, tydzień 27
Obrazy rezonansu magnetycznego mięśni szkieletowych do jakościowej i ilościowej oceny zwyrodnienia mięśni.
Ramy czasowe: badanie przesiewowe/linia wyjściowa, tydzień 27
badanie przesiewowe/linia wyjściowa, tydzień 27
Mocz Hex4
Ramy czasowe: badanie przesiewowe/linia wyjściowa do tygodnia 25
badanie przesiewowe/linia wyjściowa do tygodnia 25
Ocena funkcjonalna, w tym 6-minutowy test marszu (6MWT)
Ramy czasowe: badanie przesiewowe/linia wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Ocena funkcjonalna obejmuje - punkty końcowe badania funkcji płuc (PFT), chód, schody, manewr Gowera, krzesło (GSGC), pomiar funkcji motoryki dużej-88 (GMFM-88), szybki test funkcji motorycznych (QMFT), test dynamometru ręcznego, Wielowymiarowa Skala Zmęczenia Pediatrii Jakości Życia (PedsQL)
badanie przesiewowe/linia wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
Oceny jakości życia
Ramy czasowe: badanie przesiewowe/linia wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25
badanie przesiewowe/linia wyjściowa, tydzień 13, tydzień 25

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 lutego 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 lutego 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 lipca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TDR12857
  • 2012-004167-42 (Numer EudraCT)
  • U1111-1144-7725 (Inny identyfikator: (UTN))

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj