Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Toistuvan neoGAA-annostelun turvallisuuden ja tehon arviointi myöhään alkaneilla Pompen taudin potilailla.

keskiviikko 22. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Avoin, monikeskus, monikansallinen nousevan annoksen tutkimus neoGAA:n turvallisuudesta, siedettävyydestä, farmakokinetiikasta, farmakodynamiikasta ja tutkivasta tehosta toistuvien kahdesti viikossa annettujen infuusioiden hoidossa naiiveissa ja Alglucosidase Alfa -hoidetuissa myöhään alkaneissa Pompe-taudissa.

Ensisijainen tavoite:

Arvioida neoGAA:n turvallisuutta ja siedettävyyttä aiemmin hoitamattomilla ja alglukosidaasi alfalla hoidetuilla potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti.

Toissijainen tavoite:

Arvioida neoGAA:n farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa aiemmin hoitamattomilla ja alglukosidaasi alfalla hoidetuilla potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti.

Arvioida neoGAA:n vaikutusta tutkivan tehon päätepisteisiin potilailla, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa ja alglukosidaasi alfaa hoidettuja myöhään alkaneita Pompen tautia sairastavia potilaita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Seulonta: 90 päivän sisällä Hoitojakso: 24 viikkoa (mukaan lukien 13 infuusiota joka toinen viikko) Hoidon jälkeinen arviointikäynti: 2 viikkoa viimeisen neoGAA-infuusion jälkeen (viikolla 27) Tutkimuskäynnin loppu: 4 viikkoa viimeisen neoGAA-infuusion jälkeen (viikolla 29) ) Kokonaiskesto: noin 41 viikkoa

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Ranska
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Investigational Site Number 250001
      • Nice, Ranska, 06012
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Ranska, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Saksa
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Saksa, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Saksa, 48149
        • Investigational Site Number 276002
  • Tanska
      • København Ø, Tanska, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • Investigational Site Number 840003

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

Sekä ryhmälle 1 että ryhmälle 2:

  • Mies- tai naispotilaat, joilla on vahvistettu happaman α-glukosidaasi (GAA) -entsyymin puutos mistä tahansa kudoslähteestä ja/tai vahvistettu GAA-geenimutaatio ja joilla ei ole tunnettua sydämen hypertrofiaa.
  • Potilas, joka haluaa ja pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen
  • Potilas pystyy liikkumaan 50 metriä (noin 160 jalkaa) pysähtymättä ja ilman apuvälinettä. Apuvälineiden käyttö paikkakunnalla liikkumiseen on tarkoituksenmukaista.
  • Potilaan pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) pystyasennossa on ennustettu ≥ 50 %.
  • Jos potilas on nainen ja hedelmällisessä iässä, hänen on oltava negatiivinen raskaustesti [virtsan beeta-ihmisen koriongonadotropiini (β-hCG)] lähtötilanteessa.

Vain ryhmän 2 potilaat:

- Potilasta on aiemmin hoidettu alglukosidaasi alfalla vähintään 9 kuukauden ajan.

Poissulkemiskriteerit:

Sekä ryhmälle 1 että ryhmälle 2:

  • Potilas on riippuvainen pyörätuolista.
  • Potilas tarvitsee invasiivista ilmanvaihtoa (ei-invasiivinen ventilaatio on sallittu).
  • Potilas osallistuu toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa käytetään tutkimushoitoa.
  • Potilas ei tutkijan näkemyksen mukaan pysty noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.
  • Potilaalla on kliinisesti merkittävä orgaaninen sairaus (pompen tautiin liittyviä oireita lukuun ottamatta), mukaan lukien kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, maksa-, keuhkosairaus, neurologinen tai munuaissairaus, tai muu sairaus, vakava rinnakkaissairaus tai lieventävä seikka, joka lausunnon mukaan tutkimukseen osallistumisen tai mahdollisesti heikentää eloonjäämistä.
  • Potilas ei voi joutua MRI-tutkimukseen muodollisen vasta-aiheen, kuten sydämentahdistimen, implantoitujen ferromagneettisten metallien, ahdistuneisuushäiriön jne., vuoksi.

Vain ryhmä 1:

- Pompen taudin hoitoon on aiemmin annettu alglukosidaasi alfaa tai jotakin muuta entsyymikorvaushoitoa (ERT).

Vain ryhmä 2:

- Potilaalla on suuri riski saada vakava allerginen reaktio neoGAA:lle (esim. aiempi kohtalainen tai vaikea anafylaktinen reaktio alglukosidaasi alfalle ja/tai potilaalla on immunoglobuliini (Ig) E -vasta-aineita alglukosidaasi alfalle ja/tai anamneesissa korkeat immunoglobuliini G (IgG) -vasta-ainetiitterit alglukosidaasi alfalle, mikä tutkijan mielestä viittaa suuri riski saada allerginen reaktio neoGAA:lle).

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GZ402666 (neoGAA) ryhmä 1 - 5 mg
Laskimonsisäinen 5 mg:n neoGAA-infuusio potilaille, jotka eivät ole saaneet hoitoa myöhään alkaneille Pompen tautia sairastaville potilaille kerran joka toinen viikko yhteensä 24 viikon ajan
Lääke: GZ402666
Lääkemuoto: lyofilisoitu jauhe infuusiota varten. Antoreitti: suonensisäinen
Kokeellinen: GZ402666 (neoGAA) ryhmä 1 - 10 mg
Laskimonsisäinen 10 mg:n neoGAA-infuusio potilaille, jotka eivät ole saaneet hoitoa myöhään alkaneille Pompen tautia sairastaville potilaille kerran joka toinen viikko yhteensä 24 viikon ajan.
Lääke: GZ402666
Lääkemuoto: lyofilisoitu jauhe infuusiota varten. Antoreitti: suonensisäinen
Kokeellinen: GZ402666 (neoGAA) ryhmä 1 - 20 mg
Laskimonsisäinen 20 mg:n neoGAA-infuusio potilaille, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa myöhään alkaneille Pompen tautia sairastaville potilaille kerran joka toinen viikko yhteensä 24 viikon ajan.
Lääke: GZ402666
Lääkemuoto: lyofilisoitu jauhe infuusiota varten. Antoreitti: suonensisäinen
Kokeellinen: GZ402666 (neoGAA) ryhmä 2 - 5 mg
Laskimonsisäinen 5 mg:n neoGAA-infuusio joka toinen viikko yhteensä 24 viikon ajan myöhään alkaneeseen Pompen tautiin, jota on aiemmin hoidettu alglukosidi alfalla.
Lääke: GZ402666
Lääkemuoto: lyofilisoitu jauhe infuusiota varten. Antoreitti: suonensisäinen
Kokeellinen: GZ402666 (neoGAA) ryhmä 2 - 10 mg
Laskimonsisäinen 10 mg:n neoGAA-infuusio joka toinen viikko yhteensä 24 viikon ajan myöhäiseen Pompe-tautiin, jota on aiemmin hoidettu alglukosidi alfalla.
Lääke: GZ402666
Lääkemuoto: lyofilisoitu jauhe infuusiota varten. Antoreitti: suonensisäinen
Kokeellinen: GZ402666 (neoGAA) ryhmä 2 - 20 mg
Laskimonsisäinen 20 mg:n neoGAA-infuusio joka toinen viikko yhteensä 24 viikon ajan myöhäiseen Pompe-tautiin, jota on aiemmin hoidettu alglukosidi alfalla.
Lääke: GZ402666
Lääkemuoto: lyofilisoitu jauhe infuusiota varten. Antoreitti: suonensisäinen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: seulonta/perustilanne viikkoon 25
seulonta/perustilanne viikkoon 25
Laboratoriotutkimukset, mukaan lukien hematologia, biokemia ja virtsaanalyysi
Aikaikkuna: seulonta/perustilanne viikkoon 25
seulonta/perustilanne viikkoon 25
Elonmerkit
Aikaikkuna: seulonta/perustilanne viikkoon 25
seulonta/perustilanne viikkoon 25

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Elektrokardiogrammi
Aikaikkuna: seulonta/perustila, viikko 1, viikko 13, viikko 25
seulonta/perustila, viikko 1, viikko 13, viikko 25
Immunogeenisuusarvioinnit
Aikaikkuna: seulonta/perustilanne viikkoon 29
seulonta/perustilanne viikkoon 29
Cmax
Aikaikkuna: Viikko 1, viikko 13, viikko 25
Viikko 1, viikko 13, viikko 25
AUC
Aikaikkuna: Viikko 1, viikko 13, viikko 25
Viikko 1, viikko 13, viikko 25
t1/2
Aikaikkuna: Viikko 1, viikko 13, viikko 25
Viikko 1, viikko 13, viikko 25
Luuston lihaksen glykogeenipitoisuus
Aikaikkuna: seulonta/perustila, viikko 27
seulonta/perustila, viikko 27
Luustolihasten magneettiresonanssikuvat laadullisiin ja kvantitatiivisiin lihasrappeuman arviointeihin.
Aikaikkuna: seulonta/perustila, viikko 27
seulonta/perustila, viikko 27
Virtsan hex4
Aikaikkuna: seulonta/perustilanne viikkoon 25
seulonta/perustilanne viikkoon 25
Toiminnalliset arvioinnit, mukaan lukien 6 minuutin kävelytesti (6MWT)
Aikaikkuna: seulonta/perustila, viikko 13, viikko 25
Toiminnallinen arviointi sisältää - keuhkotoiminnan testauksen (PFT) päätepisteet, kävelyn, portaat, Gowerin liikkeen, tuolin (GSGC), moottorin kokonaistoiminnan mittauksen 88 (GMFM-88), nopean moottorin toimintatestin (QMFT), kädessä pidettävän dynamometrin testauksen, Pediatric Life Quality Inventory moniulotteinen väsymysasteikko (PedsQL)
seulonta/perustila, viikko 13, viikko 25
Elämänlaadun arvioinnit
Aikaikkuna: seulonta/perustila, viikko 13, viikko 25
seulonta/perustila, viikko 13, viikko 25

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 19. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 25. helmikuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 25. helmikuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 2. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 12. heinäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 23. maaliskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TDR12857
  • 2012-004167-42 (EudraCT-numero)
  • U1111-1144-7725 (Muu tunniste: (UTN))

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset GZ402666

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Indonesia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa