Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка безопасности и эффективности повторного дозирования неоГАА у пациентов с болезнью Помпе с поздним началом.

22 марта 2023 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Открытое, многоцентровое, многонациональное исследование с возрастающей дозой безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и исследовательской эффективности повторных двухнедельных инфузий neoGAA у наивных и получавших алглюкозидазу альфа пациентов с поздним началом болезни Помпе.

Основная цель:

Оценить безопасность и переносимость неоГАА у пациентов, ранее не получавших лечения, и пациентов, получавших алглюкозидазу альфа, с поздним началом болезни Помпе.

Второстепенная цель:

Оценить фармакокинетику, фармакодинамику неоГАА у пациентов, ранее не получавших лечения, и у пациентов с поздним началом болезни Помпе, получавших алглюкозидазу альфа.

Оценить влияние неоГАА на исследовательские конечные точки эффективности у пациентов, ранее не получавших лечения, и пациентов, получавших алглюкозидазу альфа, с поздним началом болезни Помпе.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Скрининг: в течение 90 дней Период лечения: 24 недели (включая 13 инфузий каждые две недели) Визит для оценки после лечения: через 2 недели после последней инфузии неоГАА (на 27-й неделе) Визит в конце исследования: через 4 недели после последней инфузии неоГАА (на 29-й неделе) ) Общая продолжительность: примерно 41 неделя

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

24

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Германия
      • Mainz, Германия, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Германия, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Германия, 48149
        • Investigational Site Number 276002
  • Дания
      • København Ø, Дания, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Соединенное Королевство
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13385
        • Investigational Site Number 250001
      • Nice, Франция, 06012
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Франция, 75013
        • Investigational Site Number 250002

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения :

Для группы 1 и группы 2:

  • Пациенты мужского или женского пола с подтвержденным дефицитом фермента кислой α-глюкозидазы (GAA) из любого источника ткани и/или подтвержденной мутацией гена GAA и без известной сердечной гипертрофии.
  • Пациент желает и может дать подписанное информированное согласие
  • Пациент может пройти 50 метров (приблизительно 160 футов) без остановки и без вспомогательного устройства. Уместно использование вспомогательного устройства для передвижения по месту жительства.
  • У пациента форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ) в вертикальном положении ≥50% от должного.
  • Пациентка, если она женщина и способна к деторождению, должна иметь отрицательный тест на беременность [бета-хорионический гонадотропин человека (β-ХГЧ) в моче] на исходном уровне.

Только пациенты группы 2:

- Пациент ранее лечился алглюкозидазой альфа в течение не менее 9 месяцев.

Критерий исключения:

Для группы 1 и группы 2:

  • Пациент зависим от инвалидной коляски.
  • Больному требуется инвазивная вентиляция легких (допускается неинвазивная вентиляция легких).
  • Пациент участвует в другом клиническом исследовании с использованием экспериментального лечения.
  • Пациент, по мнению исследователя, не в состоянии придерживаться требований исследования.
  • У пациента имеется клинически значимое органическое заболевание (за исключением симптомов, относящихся к болезни Помпе), включая клинически значимое сердечно-сосудистое, печеночное, легочное, неврологическое или почечное заболевание, или другое заболевание, серьезное интеркуррентное заболевание или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению исследователя, исключает участие в исследовании или потенциально снижает выживаемость.
  • Пациент не может пройти МРТ-обследование из-за формальных противопоказаний, таких как кардиостимулятор, имплантированные ферромагнитные металлы, тревожное расстройство и т. д.

Только группа 1:

- Пациент ранее лечился алглюкозидазой альфа или какой-либо другой заместительной ферментной терапией (ФЗТ) по поводу болезни Помпе.

Только группа 2:

- Пациент имеет высокий риск тяжелой аллергической реакции на неоГАА (т.е. анафилактическая реакция средней или тяжелой степени на алглюкозидазу альфа в анамнезе и/или наличие у пациента антител иммуноглобулина (Ig) E к алглюкозидазе альфа и/или наличие в анамнезе устойчивых высоких титров антител иммуноглобулина G (IgG) к алглюкозидазе альфа, что, по мнению исследователя, предполагает высокий риск аллергической реакции на неоГАА).

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: GZ402666 (неоГАА) Группа 1 - 5 мг
Внутривенная инфузия 5 мг neoGAA пациентам с болезнью Помпе с поздним началом, ранее не получавшим лечение, один раз в две недели в течение 24 недель.
Лекарство: ГЗ402666
Лекарственная форма: лиофилизированный порошок, разведенный для инфузий. Способ применения: внутривенно.
Экспериментальный: GZ402666 (неоГАА) Группа 1 - 10 мг
Внутривенная инфузия 10 мг неоГАА пациентам с болезнью Помпе с поздним началом, ранее не получавшим лечения, один раз в две недели в течение 24 недель.
Лекарство: ГЗ402666
Лекарственная форма: лиофилизированный порошок, разведенный для инфузий. Способ применения: внутривенно.
Экспериментальный: GZ402666 (неоГАА) Группа 1 - 20 мг
Внутривенная инфузия 20 мг неоГАА пациентам с болезнью Помпе с поздним началом, ранее не получавшим лечение, один раз в две недели в течение 24 недель.
Лекарство: ГЗ402666
Лекарственная форма: лиофилизированный порошок, разведенный для инфузий. Способ применения: внутривенно.
Экспериментальный: GZ402666 (неоГАА) Группа 2 - 5 мг
Внутривенная инфузия 5 мг неоГАА один раз в две недели в течение 24 недель у пациентов с поздним началом болезни Помпе, ранее получавших алглюкозид альфа.
Лекарство: ГЗ402666
Лекарственная форма: лиофилизированный порошок, разведенный для инфузий. Способ применения: внутривенно.
Экспериментальный: GZ402666 (неоГАА) Группа 2 - 10 мг
Внутривенная инфузия 10 мг неоГАА один раз в две недели в течение 24 недель пациентам с поздним началом болезни Помпе, ранее получавшим алглюкозид альфа.
Лекарство: ГЗ402666
Лекарственная форма: лиофилизированный порошок, разведенный для инфузий. Способ применения: внутривенно.
Экспериментальный: GZ402666 (неоГАА) Группа 2 - 20 мг
Внутривенная инфузия 20 мг неоГАА один раз в две недели в течение 24 недель у пациентов с поздним началом болезни Помпе, ранее получавших алглюкозид альфа.
Лекарство: ГЗ402666
Лекарственная форма: лиофилизированный порошок, разведенный для инфузий. Способ применения: внутривенно.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Неблагоприятные события
Временное ограничение: скрининг/базовый уровень до 25 недели
скрининг/базовый уровень до 25 недели
Лабораторные оценки, включая гематологию, биохимию и анализ мочи
Временное ограничение: скрининг/базовый уровень до 25 недели
скрининг/базовый уровень до 25 недели
Жизненно важные признаки
Временное ограничение: скрининг/базовый уровень до 25 недели
скрининг/базовый уровень до 25 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ЭКГ
Временное ограничение: скрининг/базовый уровень, неделя 1, неделя 13, неделя 25
скрининг/базовый уровень, неделя 1, неделя 13, неделя 25
Оценка иммуногенности
Временное ограничение: скрининг/базовый уровень до 29 недели
скрининг/базовый уровень до 29 недели
Cmax
Временное ограничение: Неделя 1, Неделя 13, Неделя 25
Неделя 1, Неделя 13, Неделя 25
AUC
Временное ограничение: Неделя 1, Неделя 13, Неделя 25
Неделя 1, Неделя 13, Неделя 25
т1/2
Временное ограничение: Неделя 1, Неделя 13, Неделя 25
Неделя 1, Неделя 13, Неделя 25
Содержание гликогена в скелетных мышцах
Временное ограничение: скрининг/базовый уровень, неделя 27
скрининг/базовый уровень, неделя 27
Магнитно-резонансные изображения скелетных мышц для качественной и количественной оценки дегенеративных изменений мышц.
Временное ограничение: скрининг/базовый уровень, неделя 27
скрининг/базовый уровень, неделя 27
Мочевой Hex4
Временное ограничение: скрининг/базовый уровень до 25 недели
скрининг/базовый уровень до 25 недели
Функциональные оценки, включая тест 6-минутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: скрининг/базовый уровень, неделя 13, неделя 25
Функциональная оценка включает в себя - конечные точки тестирования функции легких (PFT), походку, ходьбу по лестнице, маневр Гауэра, стул (GSGC), измерение общей двигательной функции-88 (GMFM-88), быстрый тест двигательной функции (QMFT), тестирование ручным динамометром, Педиатрическая многомерная шкала усталости (PedsQL)
скрининг/базовый уровень, неделя 13, неделя 25
Оценки качества жизни
Временное ограничение: скрининг/базовый уровень, неделя 13, неделя 25
скрининг/базовый уровень, неделя 13, неделя 25

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 августа 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 февраля 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 февраля 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 июля 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 июля 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

12 июля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 марта 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 марта 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TDR12857
  • 2012-004167-42 (Номер EudraCT)
  • U1111-1144-7725 (Другой идентификатор: (UTN))

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться