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Avaliação da segurança e eficácia da dosagem repetida de neoGAA em pacientes com doença de Pompe de início tardio.

22 de março de 2023 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um Estudo Aberto, Multicêntrico, Multinacional, de Dose Ascendente da Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética, Farmacodinâmica e Eficácia Exploratória de Infusões Repetidas Quinzenais de neoGAA em Pacientes com Doença de Pompe de Início Tardio Tratados com Alglucosidase Alfa.

Objetivo primário:

Avaliar a segurança e a tolerabilidade de neoGAA em pacientes com doença de Pompe de início tardio tratados com alglucosidase alfa e virgens de tratamento.

Objetivo Secundário:

Avaliar a farmacocinética e a farmacodinâmica de neoGAA em pacientes com doença de Pompe de início tardio tratados com alglucosidase alfa e virgens de tratamento.

Avaliar o efeito do neoGAA nos desfechos de eficácia exploratória em pacientes com doença de Pompe de início tardio tratados com alglucosidase alfa e virgens de tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Triagem: dentro de 90 dias Período de tratamento: 24 semanas (incluindo 13 infusões quinzenais) Visita de avaliação pós-tratamento: 2 semanas após a última infusão de neoGAA (na Semana 27) Visita de fim do estudo: 4 semanas após a última infusão de neoGAA (na Semana 29 ) Duração total: aproximadamente 41 semanas

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Alemanha, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Investigational Site Number 276002
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Dinamarca
      • København Ø, Dinamarca, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • França
      • Marseille, França, 13385
        • Investigational Site Number 250001
      • Nice, França, 06012
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, França, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão :

Tanto para o Grupo 1 quanto para o Grupo 2:

  • Pacientes do sexo masculino ou feminino com deficiência confirmada da enzima α-glucosidase ácida (GAA) de qualquer fonte tecidual e/ou mutação confirmada do gene GAA e sem hipertrofia cardíaca conhecida.
  • Paciente disposto e capaz de fornecer consentimento informado assinado
  • O paciente é capaz de caminhar 50 metros (aproximadamente 160 pés) sem parar e sem um dispositivo auxiliar. O uso de dispositivo auxiliar para deambulação comunitária é apropriado.
  • O paciente tem uma capacidade vital forçada (FVC) na posição vertical de ≥50% do previsto.
  • A paciente, se for do sexo feminino e com potencial para engravidar, deve ter um teste de gravidez negativo [beta-gonadotrofina coriônica humana (β-hCG)] no início do estudo.

Apenas pacientes do grupo 2:

- O doente foi previamente tratado com alglucosidase alfa durante pelo menos 9 meses.

Critério de exclusão:

Tanto para o Grupo 1 quanto para o Grupo 2:

  • O paciente é dependente de cadeira de rodas.
  • O paciente requer ventilação invasiva (ventilação não invasiva é permitida).
  • O paciente está participando de outro estudo clínico usando tratamento experimental.
  • O paciente, na opinião do investigador, é incapaz de aderir aos requisitos do estudo.
  • O paciente tem doença orgânica clinicamente significativa (com exceção dos sintomas relacionados à doença de Pompe), incluindo doença cardiovascular, hepática, pulmonar, neurológica ou renal clinicamente significativa, ou outra condição médica, doença grave intercorrente ou circunstância atenuante que, na opinião do Investigador, impede a participação no estudo ou diminui potencialmente a sobrevida.
  • O paciente não pode se submeter ao exame de ressonância magnética devido a uma contraindicação formal, como marca-passo, metais ferromagnéticos implantados, transtorno de ansiedade, etc.

Grupo 1 apenas:

- O paciente teve tratamento anterior com alglucosidase alfa ou qualquer outra terapia de reposição enzimática (TRE) para a doença de Pompe.

Grupo 2 apenas:

- O paciente apresenta alto risco de reação alérgica grave ao neoGAA (ou seja, reação anafilática prévia moderada a grave à alglucosidase alfa e/ou o paciente tem anticorpos de imunoglobulina (Ig) E para a alglucosidase alfa e/ou história de títulos elevados sustentados de anticorpos de imunoglobulina G (IgG) à alglucosidase alfa que, na opinião do investigador, sugerem alto risco de reação alérgica ao neoGAA).

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GZ402666 (neoGAA) Grupo 1 - 5 mg
Infusão intravenosa de 5 mg de neoGAA para pacientes com doença de Pompe de início tardio virgens de tratamento uma vez a cada duas semanas por um total de 24 semanas
Medicamento: GZ402666
Forma farmacêutica: pó liofilizado reconstituído para infusão Via de administração: intravenosa
Experimental: GZ402666 (neoGAA) Grupo 1 - 10 mg
Infusão intravenosa de 10 mg de neoGAA para pacientes com doença de Pompe de início tardio virgens de tratamento uma vez a cada duas semanas por um total de 24 semanas.
Medicamento: GZ402666
Forma farmacêutica: pó liofilizado reconstituído para infusão Via de administração: intravenosa
Experimental: GZ402666 (neoGAA) Grupo 1 - 20 mg
Infusão intravenosa de 20 mg de neoGAA para pacientes com doença de Pompe de início tardio virgens de tratamento uma vez a cada duas semanas por um total de 24 semanas.
Medicamento: GZ402666
Forma farmacêutica: pó liofilizado reconstituído para infusão Via de administração: intravenosa
Experimental: GZ402666 (neoGAA) Grupo 2 - 5 mg
Infusão intravenosa de 5 mg de neoGAA uma vez a cada duas semanas por um total de 24 semanas para pacientes com doença de Pompe de início tardio previamente tratados com alglicosídeo alfa.
Medicamento: GZ402666
Forma farmacêutica: pó liofilizado reconstituído para infusão Via de administração: intravenosa
Experimental: GZ402666 (neoGAA) Grupo 2 - 10 mg
Infusão intravenosa de 10 mg de neoGAA uma vez a cada duas semanas por um total de 24 semanas para pacientes com doença de Pompe de início tardio previamente tratados com alglicosídeo alfa.
Medicamento: GZ402666
Forma farmacêutica: pó liofilizado reconstituído para infusão Via de administração: intravenosa
Experimental: GZ402666 (neoGAA) Grupo 2 - 20 mg
Infusão intravenosa de 20 mg de neoGAA uma vez a cada duas semanas por um total de 24 semanas para pacientes com doença de Pompe de início tardio previamente tratados com alglicosídeo alfa.
Medicamento: GZ402666
Forma farmacêutica: pó liofilizado reconstituído para infusão Via de administração: intravenosa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Eventos adversos
Prazo: triagem/linha de base até a Semana 25
triagem/linha de base até a Semana 25
Avaliações laboratoriais, incluindo hematologia, bioquímica e urinálise
Prazo: triagem/linha de base até a Semana 25
triagem/linha de base até a Semana 25
Sinais vitais
Prazo: triagem/linha de base até a Semana 25
triagem/linha de base até a Semana 25

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eletrocardiograma
Prazo: triagem/linha de base, Semana 1, Semana 13, Semana 25
triagem/linha de base, Semana 1, Semana 13, Semana 25
Avaliações de imunogenicidade
Prazo: triagem/linha de base até a Semana 29
triagem/linha de base até a Semana 29
Cmax
Prazo: Semana 1, Semana 13, Semana 25
Semana 1, Semana 13, Semana 25
AUC
Prazo: Semana 1, Semana 13, Semana 25
Semana 1, Semana 13, Semana 25
t1/2
Prazo: Semana 1, Semana 13, Semana 25
Semana 1, Semana 13, Semana 25
Conteúdo de glicogênio muscular esquelético
Prazo: triagem/linha de base, Semana 27
triagem/linha de base, Semana 27
Imagens de ressonância magnética do músculo esquelético para avaliações qualitativas e quantitativas da degeneração muscular.
Prazo: triagem/linha de base, Semana 27
triagem/linha de base, Semana 27
Urinário Hex4
Prazo: triagem/linha de base até a Semana 25
triagem/linha de base até a Semana 25
Avaliações funcionais, incluindo Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT)
Prazo: triagem/linha de base, Semana 13, Semana 25
A avaliação funcional inclui - pontos finais do teste de função pulmonar (PFT), marcha, escada, manobra de Gower, cadeira (GSGC), medida de função motora grossa-88 (GMFM-88), teste de função motora rápida (QMFT), teste de dinamômetro portátil, Escala Multidimensional de Fadiga do Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida (PedsQL)
triagem/linha de base, Semana 13, Semana 25
Avaliação de qualidade de vida
Prazo: triagem/linha de base, Semana 13, Semana 25
triagem/linha de base, Semana 13, Semana 25

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de agosto de 2013

Conclusão Primária (Real)

25 de fevereiro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

25 de fevereiro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de julho de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de julho de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

12 de julho de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TDR12857
  • 2012-004167-42 (Número EudraCT)
  • U1111-1144-7725 (Outro identificador: (UTN))

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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