Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung der wiederholten neoGAA-Dosierung bei Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch.

22. März 2023 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine Open-Label-, multizentrische, multinationale Studie mit aufsteigender Dosis zur Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und explorativen Wirksamkeit von wiederholten zweiwöchentlichen Infusionen von neoGAA bei naiven und mit Alglucosidase Alfa behandelten Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Beginn.

Hauptziel:

Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von neoGAA bei nicht vorbehandelten und mit Alglucosidase alfa behandelten Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch.

Sekundäres Ziel:

Bewertung der Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von neoGAA bei nicht vorbehandelten und mit Alglucosidase alfa behandelten Morbus-Pompe-Patienten mit spätem Ausbruch.

Bewertung der Wirkung von neoGAA auf explorative Wirksamkeitsendpunkte bei nicht vorbehandelten und mit Alglucosidase alfa behandelten Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Screening: innerhalb von 90 Tagen Behandlungsdauer: 24 Wochen (einschließlich 13 zweiwöchentlicher Infusionen) Untersuchungsbesuch nach der Behandlung: 2 Wochen nach der letzten neoGAA-Infusion (in Woche 27) Ende des Studienbesuchs: 4 Wochen nach der letzten neoGAA-Infusion (in Woche 29 ) Gesamtdauer: ca. 41 Wochen

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Investigational Site Number 056001
  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Investigational Site Number 276003
      • München, Deutschland, 80336
        • Investigational Site Number 276001
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Investigational Site Number 276002
  • Dänemark
      • København Ø, Dänemark, 2100
        • Investigational Site Number 208001
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Investigational Site Number 250001
      • Nice, Frankreich, 06012
        • Investigational Site Number 250003
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Investigational Site Number 250002
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GJ
        • Investigational Site Number 528001
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Investigational Site Number 840006
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32209
        • Investigational Site Number 840010
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160-7321
        • Investigational Site Number 840001
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Investigational Site Number 840008
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Investigational Site Number 840002
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Investigational Site Number 840009
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Investigational Site Number 840003
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Investigational Site Number 826003

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien :

Sowohl für Gruppe 1 als auch für Gruppe 2:

  • Männliche oder weibliche Patienten mit bestätigtem Enzymmangel der sauren α-Glucosidase (GAA) aus beliebigen Gewebequellen und/oder bestätigter GAA-Genmutation und ohne bekannte Herzhypertrophie.
  • Der Patient ist bereit und in der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben
  • Der Patient ist in der Lage, 50 Meter (ungefähr 160 Fuß) zu gehen, ohne anzuhalten und ohne Hilfsmittel. Die Verwendung von Hilfsmitteln für die Fortbewegung in der Gemeinschaft ist angemessen.
  • Der Patient hat eine forcierte Vitalkapazität (FVC) in aufrechter Position von ≥50 % des Sollwerts.
  • Die Patientin, sofern weiblich und im gebärfähigen Alter, muss zu Studienbeginn einen negativen Schwangerschaftstest [beta-humanes Choriongonadotropin (β-hCG) im Urin] aufweisen.

Nur Patienten der Gruppe 2:

- Der Patient wurde zuvor mindestens 9 Monate lang mit Alglucosidase alfa behandelt.

Ausschlusskriterien:

Sowohl für Gruppe 1 als auch für Gruppe 2:

  • Der Patient ist rollstuhlabhängig.
  • Der Patient benötigt eine invasive Beatmung (nicht-invasive Beatmung ist erlaubt).
  • Der Patient nimmt an einer anderen klinischen Studie mit einer Prüfbehandlung teil.
  • Der Patient ist nach Meinung des Prüfarztes nicht in der Lage, die Anforderungen der Studie einzuhalten.
  • Der Patient hat eine klinisch signifikante organische Erkrankung (mit Ausnahme von Symptomen im Zusammenhang mit der Pompe-Krankheit), einschließlich klinisch signifikanter kardiovaskulärer, hepatischer, pulmonaler, neurologischer oder renaler Erkrankungen, oder eine andere Erkrankung, eine schwere interkurrente Erkrankung oder mildernde Umstände, die der Meinung sind des Prüfarztes, die Teilnahme an der Studie ausschließt oder möglicherweise die Überlebenszeit verkürzt.
  • Der Patient kann sich wegen einer formellen Kontraindikation wie einem Herzschrittmacher, implantierten ferromagnetischen Metallen, Angststörungen usw. nicht zur MRT-Untersuchung einreichen.

Nur Gruppe 1:

- Der Patient hatte eine vorherige Behandlung mit Alglucosidase alfa oder einer anderen Enzymersatztherapie (ERT) für Morbus Pompe.

Nur Gruppe 2:

- Der Patient hat ein hohes Risiko für eine schwere allergische Reaktion auf neoGAA (d. h. frühere mittelschwere bis schwere anaphylaktische Reaktion auf Alglucosidase alfa und/oder Patient hat Immunglobulin (Ig) E-Antikörper gegen Alglucosidase alfa und/oder eine Vorgeschichte mit anhaltend hohen Titern von Immunglobulin G (IgG)-Antikörpern gegen Alglucosidase alfa, die nach Ansicht des Prüfarztes nahe legen ein hohes Risiko für eine allergische Reaktion auf neoGAA).

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GZ402666 (neoGAA) Gruppe 1 - 5 mg
Intravenöse Infusion von 5 mg neoGAA an nicht vorbehandelte Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch einmal alle zwei Wochen für insgesamt 24 Wochen
Arzneimittel: GZ402666
Darreichungsform: lyophilisiertes Pulver, rekonstituiert zur Infusion. Verabreichungsform: intravenös
Experimental: GZ402666 (neoGAA) Gruppe 1 - 10 mg
Intravenöse Infusion von 10 mg neoGAA an nicht vorbehandelte Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch einmal alle zwei Wochen für insgesamt 24 Wochen.
Arzneimittel: GZ402666
Darreichungsform: lyophilisiertes Pulver, rekonstituiert zur Infusion. Verabreichungsform: intravenös
Experimental: GZ402666 (neoGAA) Gruppe 1 - 20 mg
Intravenöse Infusion von 20 mg neoGAA an nicht vorbehandelte Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch einmal alle zwei Wochen für insgesamt 24 Wochen.
Arzneimittel: GZ402666
Darreichungsform: lyophilisiertes Pulver, rekonstituiert zur Infusion. Verabreichungsform: intravenös
Experimental: GZ402666 (neoGAA) Gruppe 2 - 5 mg
Intravenöse Infusion von 5 mg neoGAA einmal alle zwei Wochen für insgesamt 24 Wochen bei Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch, die zuvor mit Alglucosid alfa behandelt wurden.
Arzneimittel: GZ402666
Darreichungsform: lyophilisiertes Pulver, rekonstituiert zur Infusion. Verabreichungsform: intravenös
Experimental: GZ402666 (neoGAA) Gruppe 2 - 10 mg
Intravenöse Infusion von 10 mg neoGAA einmal alle zwei Wochen für insgesamt 24 Wochen bei Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch, die zuvor mit Alglucosid alfa behandelt wurden.
Arzneimittel: GZ402666
Darreichungsform: lyophilisiertes Pulver, rekonstituiert zur Infusion. Verabreichungsform: intravenös
Experimental: GZ402666 (neoGAA) Gruppe 2 - 20 mg
Intravenöse Infusion von 20 mg neoGAA einmal alle zwei Wochen für insgesamt 24 Wochen bei Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch, die zuvor mit Alglucosid alfa behandelt wurden.
Arzneimittel: GZ402666
Darreichungsform: lyophilisiertes Pulver, rekonstituiert zur Infusion. Verabreichungsform: intravenös

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Screening/Baseline bis Woche 25
Screening/Baseline bis Woche 25
Laboruntersuchungen einschließlich Hämatologie, Biochemie und Urinanalyse
Zeitfenster: Screening/Baseline bis Woche 25
Screening/Baseline bis Woche 25
Vitalfunktionen
Zeitfenster: Screening/Baseline bis Woche 25
Screening/Baseline bis Woche 25

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Elektrokardiogramm
Zeitfenster: Screening/Baseline, Woche 1, Woche 13, Woche 25
Screening/Baseline, Woche 1, Woche 13, Woche 25
Immunogenitätsbewertungen
Zeitfenster: Screening/Baseline bis Woche 29
Screening/Baseline bis Woche 29
Cmax
Zeitfenster: Woche 1, Woche 13, Woche 25
Woche 1, Woche 13, Woche 25
AUC
Zeitfenster: Woche 1, Woche 13, Woche 25
Woche 1, Woche 13, Woche 25
t1/2
Zeitfenster: Woche 1, Woche 13, Woche 25
Woche 1, Woche 13, Woche 25
Glykogengehalt der Skelettmuskulatur
Zeitfenster: Screening/Baseline, Woche 27
Screening/Baseline, Woche 27
Magnetresonanzbilder von Skelettmuskeln zur qualitativen und quantitativen Beurteilung von Muskeldegenerationen.
Zeitfenster: Screening/Baseline, Woche 27
Screening/Baseline, Woche 27
Harn-Hex4
Zeitfenster: Screening/Baseline bis Woche 25
Screening/Baseline bis Woche 25
Funktionstests einschließlich 6-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Screening/Baseline, Woche 13, Woche 25
Die Funktionsbeurteilung umfasst - Endpunkte für Lungenfunktionstests (PFT), Gang, Treppe, Gower-Manöver, Stuhl (GSGC), Grobmotorische Funktionsmessung-88 (GMFM-88), Motorischer Schnelltest (QMFT), Handdynamometertests, Pediatric Quality of Life Inventory Multidimensional Fatigue Scale (PedsQL)
Screening/Baseline, Woche 13, Woche 25
Bewertung der Lebensqualität
Zeitfenster: Screening/Baseline, Woche 13, Woche 25
Screening/Baseline, Woche 13, Woche 25

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. August 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. Februar 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Februar 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Juli 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juli 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

12. Juli 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TDR12857
  • 2012-004167-42 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1144-7725 (Andere Kennung: (UTN))

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren