CPI-613 以前の治療が失敗した骨髄異形成症候群患者の治療における
これまでの治療が失敗した骨髄異形成症候群患者におけるCPI-613のパイロット研究
調査の概要
詳細な説明
主な目的:
I. 以前の薬剤（デシタビン [Dacogen]、アザシチジン [Vidaza]、成長因子、レナリドマイドなど）で効果がなかった骨髄異形成症候群 (MDS) 患者における CPI-613 の安全性と抗がん活性を評価する。
概要：
患者は、第 1 ～ 3 週の 1 日目と 4 日目に 2 時間かけて 6,8-ビス (ベンジルチオ) オクタン酸を静脈内 (IV) 投与されます。 病気の進行や許容できない毒性がない場合、コースは 4 週間ごとに繰り返されます。
研究治療の完了後、患者は5年間追跡調査されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Comprehensive Cancer Center of Wake Forest University
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -以前の治療が失敗したリスクグループのMDSが組織学的または細胞学的に記録されている（治療失敗とは、以前の薬剤で十分な治療を受けたが治療医師の見解では反応がなかった患者、または低メチル化治療中に疾患が進行または再発した患者と定義される）エージェント）
- Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) のパフォーマンス ステータス =< 3
- 予想生存期間 > 2 か月
- 妊娠の可能性のある女性（閉経前または外科的に不妊でない女性）は、研究期間中、認められた避妊法（禁欲、子宮内避妊具（IUD）、経口避妊薬、またはダブルバリアデバイス）を使用しなければならず、陰性の診断を受けていなければなりません。治療開始前1週間以内の血清または尿による妊娠検査
- 不妊症の証拠が存在しない限り、妊娠可能な男性は研究中に効果的な避妊法を実践しなければならない
- 患者は、細胞毒性薬、放射線療法、またはその他の抗がん療法による以前の治療による急性、非血液学的、非感染性の毒性から完全に回復していなければなりません。以前の治療による非血液毒性、非感染性毒性が持続している患者 =< グレード 2 は対象となりますが、その旨を文書化する必要があります
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST/血清グルタミン酸オキサロ酢酸トランスアミナーゼ [SGOT]) =< 3 x 正常上限 (UNL)
- アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT)/血清グルタミン酸ピルビン酸トランスアミナーゼ (SGPT) =< 3 x UNL (肝転移がある場合は =< 5x ULN)
- ビリルビン =< 1.5 x UNL
- 血清クレアチニン =< 1.5 mg/dL または 133 umol/L
- 国際正規化比率 (INR) は 1.5 未満でなければなりません
- アルブミン >= 2.0 g/dL または >= 20 g/L
- 精神的に能力があり、理解する能力があり、治験審査委員会（IRB）が承認した書面によるインフォームドコンセントフォームに署名する意欲がある
- 中央回線経由でアクセスできる (例: portacath)
除外基準:
- 重大な心疾患（例：心臓病）などの重篤な医学的疾患。 症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、冠動脈疾患、過去 3 か月以内の心筋梗塞、制御不能な不整脈、心膜疾患、またはニューヨーク心臓協会クラス III または IV）、または重度の衰弱性肺疾患があり、患者の死亡率が増加する可能性があります。毒性のリスク
- 活動性中枢神経系 (CNS) または硬膜外腫瘍を患っている患者
- 活動性の制御不能な出血または出血性素因（活動性の消化性潰瘍疾患など）
- 研究者の安全を脅かす可能性があると研究者が判断した状態または異常
- 妊娠中の女性、または信頼できる避妊手段を使用していない妊娠の可能性のある女性
- 研究期間中に避妊方法を実践することに消極的な妊娠可能な男性
- 授乳中の女性
- 余命は2ヶ月未満
- プロトコル要件に従う気がない、または従うことができない
- トルサード・ド・ポワントの追加危険因子の病歴（例：心不全、低カリウム血症、QT延長症候群の家族歴など）
- 過去1ヶ月以内に活動性の感染症または重篤な感染症の証拠がある
- 手術を含むあらゆる種類の即時緩和治療の必要性
- 以前の違法薬物中毒
- 大量かつ再発性の胸水または腹水があり、頻繁なドレナージが必要な患者（例： 毎週）
- 臨床的に重大な量の心嚢液貯留がある患者
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV) 感染が既知の患者。 (注: 免疫不全患者は骨髄抑制療法で治療すると致死的感染症のリスクが高く、CPI-613 と抗レトロウイルス薬の間に未知または危険な薬物相互作用がある可能性があるため、HIV 感染が既知の患者は除外されます。 HIV感染症の治療に使用されます）
- 放射線療法、手術、細胞傷害性薬剤による治療（CPI-613を除く）、生物学的製剤による治療、免疫療法、またはその他のあらゆる種類の抗がん療法、あるいはがんに対するその他の標準治療または治験治療を受けている患者。 -CPI-613治療開始前の過去2週間以内に、適応症を問わず他の治験薬を投与された患者
- 過去6か月以内に幹細胞サポートを伴う化学療法を受けた患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療法（6,8-ビス(ベンジルチオ)オクタン酸）
患者は、第 1 週から第 3 週の 1 日目と 4 日目に 2 時間かけて 6,8-ビス(ベンジルチオ)オクタン酸 IV による治療を受けます。
病気の進行や許容できない毒性がない場合、コースは 4 週間ごとに繰り返されます。
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与えられた IV
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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奏効率（RR）は、Chesonらにより記載された完全寛解（CR）、骨髄CR、部分寛解（PR）、または安定病変（SD）の複合率として定義されます。 (2006)
時間枠：最長5年
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奏効率（RR）は、Chesonらによって記載されているように、完全寛解（CR）、骨髄CR、部分寛解（PR）、または病状安定（SD）の組み合わせとして定義されます。 （2006年）。 RR を達成した患者の数が表示されます。 完全寛解 - 骨髄: 骨髄芽球が 5% 以下で、すべての細胞株が正常に成熟している。骨髄 CR - 骨髄: 骨髄芽球が 5% 以下、治療前と比べて 50% 以上減少 部分寛解 - 治療前に異常があった場合のすべての CR 基準。ただし、以下を除く: 骨髄芽球は治療前と比べて 50% 以上減少したが、依然として 5% 以上、細胞性と形態は変化していない関連する安定した疾患 - 少なくとも PR を達成できないが、8 週間を超えて進行の証拠がない |
最長5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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症状、バイタルサイン、ECOG パフォーマンスステータスと生存、臨床化学、血液学、凝固の評価に基づく CPI-613 の安全性プロファイル、国立がん研究所の有害事象に関する共通用語基準 v 4.0 によって評価
時間枠：治療期間は中央値4か月、最長40か月
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CPI-613 の安全性プロファイルは、国立がん研究所の有害事象に関する共通用語基準 v 4.0 によって評価された、症状、バイタルサイン、ECOG パフォーマンスステータスと生存、臨床化学、血液学、および凝固の評価に基づいています。
治療に関連する毒性は、グレード別に特定された各毒性を調べることによって検査されます（特定の毒性について各患者に起因すると考えられる事象は 1 つだけとなるように、患者ごとの各毒性の最高グレード）。
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治療期間は中央値4か月、最長40か月
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無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：治療開始から6か月後と12か月後
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カプラン・マイヤー技術を使用した PFS の生存曲線が推定されます。 さらに、これらの参加者の 6 か月および 1 年の PFS 率が推定されます。 病気の進行: 以下の患者の場合: 5% 未満の芽球: ≧ 50% の芽球増加から 5% を超える芽球 5%-10% の芽球: ≧ 50% の芽球増加から 10% を超える芽球 10%-20% の芽球: ≧ 50% の増加から > 20% 芽球 20 %-30% ブラスト: ≥ 50% 増加から > 30% ブラストまで 次のいずれか: 顆粒球または血小板の最大寛解/応答から少なくとも 50% 減少 Hgb が 2 g/dL 以上減少 輸血依存性 生存エンドポイント: 全体的：あらゆる原因による死亡 イベントフリー：あらゆる原因による失敗または死亡 PFS：病気の進行またはMDSによる死亡 DFS：再発までの時間 原因別死亡：MDSに関連した死亡 |
治療開始から6か月後と12か月後
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全体的な生存 (OS)
時間枠：治療開始から6か月後と12か月後
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カプラン・マイヤー技術を使用した OS の生存曲線が推定されます。
さらに、これらの参加者の 6 か月および 1 年の OS 率が推定されます。
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治療開始から6か月後と12か月後
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輸血必要量の減少を達成した患者数
時間枠：最長5年
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輸血必要量の減少を達成した患者の数。
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最長5年
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Chesonらの定義による血液学的改善（HI）を達成した患者の数。 (2006)
時間枠：最長5年
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Cheson らによって定義された血液学的改善 (HI) を達成した患者の数。 （2006年）。 基準： 赤血球反応（治療前、< 11 g/dL） - Hgb が 1.5 g/dL 以上増加。 血小板反応（治療前、< 100 × 109/L） - 血小板数が 20 × 109/L を超えて開始した患者では、絶対増加が 30 × 109/L 以上。 < 20 × 109/L から > 20 × 109/L まで、少なくとも 100% 増加 好中球反応 (処理前、< 1.0 × 109/L) - 少なくとも 100% 増加、絶対増加 > 0.5 × 109/L HI後の進行または再発 - 以下の少なくとも1つ： 顆粒球または血小板の最大反応レベルから少なくとも 50% 減少 Hgb が 1.5 g/dL 以上減少 |
最長5年
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Timothy Pardee、Wake Forest University Health Sciences
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IRB00024007
- P30CA012197 (米国 NIH グラント/契約)
- NCI-2013-01312 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- CCCWFU 29113 (その他の識別子：Wake Forest University Health Sciences)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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