이전 치료에 실패한 골수이형성증후군 환자 치료에서의 CPI-613

포함 기준:

• 이전 치료에 실패한 모든 위험 그룹의 조직학적 또는 세포학적으로 문서화된 MDS(치료 실패는 치료 의사의 의견에 반응 없이 이전 약제로 충분히 치료받았거나 저메틸화 상태에서 질병이 진행 또는 재발한 환자로 정의됨) 대리인)
• 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 =< 3
• 예상 생존 > 2개월
• 가임 여성(즉, 폐경 전이거나 외과적으로 불임이 아닌 여성)은 연구 중에 승인된 피임 방법(금욕, 자궁 내 장치[IUD], 경구 피임 또는 이중 장벽 장치)을 사용해야 하며 음성 결과를 가져야 합니다. 치료 시작 전 1주 이내의 혈청 또는 소변 임신 검사
• 가임 남성은 불임에 대한 문서가 존재하지 않는 한 연구 기간 동안 효과적인 피임법을 시행해야 합니다.
• 환자는 이전에 세포독성 약물, 방사선 요법 또는 기타 항암 방식으로 치료한 급성, 비혈액, 비감염 독성에서 완전히 회복되어야 합니다. 이전 치료 =< 등급 2에서 지속되는 비혈액학적, 비감염성 독성이 있는 환자가 자격이 있지만 그렇게 문서화되어야 합니다.
• Aspartate aminotransferase(AST/serum glutamic oxaloacetic transaminase[SGOT]) = < 3 x 정상 상한(UNL)
• ALT(Alanine aminotransferase)/SGPT(serum glutamate pyruvate transaminase) =< 3 x UNL(=간 전이가 있는 경우 < 5x ULN)
• 빌리루빈 =< 1.5 x UNL
• 혈청 크레아티닌 =< 1.5 mg/dL 또는 133 umol/L
• 국제 정규화 비율(또는 INR)은 1.5 미만이어야 합니다.
• 알부민 >= 2.0g/dL 또는 >= 20g/L
• IRB(Institutional Review Board) 승인 서면 동의서에 서명할 정신적 능력, 이해 능력 및 의지
• 중앙 회선(예: portacath)을 통해 액세스할 수 있습니다.

제외 기준:

• 중대한 심장 질환(예: 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 관상동맥질환, 지난 3개월 이내의 심근경색, 조절되지 않는 심장 부정맥, 심장막 질환 또는 뉴욕심장협회 등급 III 또는 IV) 또는 중증의 쇠약하게 만드는 폐질환 독성 위험
• 활동성 중추신경계(CNS) 또는 경막외 종양이 있는 환자
• 조절되지 않는 활동성 출혈 또는 출혈 체질(예: 활동성 소화성 궤양 질환)
• 조사자의 의견에 따라 그의 안전을 위협할 수 있는 모든 상태 또는 이상
• 신뢰할 수 있는 피임 수단을 사용하지 않는 임산부 또는 가임 여성
• 연구 기간 동안 피임 방법을 실천하지 않으려는 가임 남성
• 수유 암컷
• 기대 수명 2개월 미만
• 프로토콜 요구 사항을 따르지 않거나 따르지 않음
• torsades de pointes에 대한 추가적인 위험 인자의 병력(예: 심부전, 저칼륨혈증, 긴 QT 증후군의 가족력 등)
• 지난 한 달 이내에 활동성 감염 또는 심각한 감염의 증거
• 수술을 포함한 모든 종류의 즉각적인 완화 치료에 대한 요구 사항
• 과거 불법 약물 중독
• 빈번한 배액을 필요로 하는 크고 재발성 흉수 또는 복막 삼출액이 있는 환자(예: 주간)
• 임의의 양의 임상적으로 유의한 심낭 삼출액이 있는 환자
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염이 알려진 환자 (참고: HIV 감염이 알려진 환자는 면역결핍 환자가 골수억제 요법으로 치료할 때 치명적인 감염 위험이 증가하고 CPI-613과 항레트로바이러스제 사이에 알려지지 않았거나 위험한 약물 상호작용이 있을 수 있기 때문에 제외됩니다. HIV 감염 치료에 사용됨)
• 방사선 요법, 수술, 세포 독성 제제(CPI-613 제외)로 치료, 생물학적 제제로 치료, 면역 요법 또는 모든 종류의 기타 항암 요법 또는 암에 대한 기타 표준 또는 조사 치료를 받은 환자, 또는 CPI-613 치료를 시작하기 전 지난 2주 이내에 모든 적응증에 대한 다른 연구용 제제
• 지난 6개월 동안 줄기 세포 지원이 포함된 화학 요법을 받은 환자