이전 치료에 실패한 골수이형성증후군 환자 치료에서의 CPI-613
이전 치료에 실패한 골수이형성증후군 환자를 대상으로 한 CPI-613의 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
기본 목표:
I. 이전 약제(예: decitabine[Dacogen], azacitidine[Vidaza], 성장 인자 또는 lenalidomide)에 실패한 골수이형성 증후군(MDS) 환자에서 CPI-613의 안전성 및 항암 활성을 평가합니다.
개요:
환자는 6,8-비스(벤질티오)옥탄산을 1-3주의 1일 및 4일에 2시간에 걸쳐 정맥 주사(IV)받습니다. 과정은 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 4주마다 반복됩니다.
연구 치료 완료 후 환자는 5년 동안 추적 관찰됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Comprehensive Cancer Center of Wake Forest University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 이전 치료에 실패한 모든 위험 그룹의 조직학적 또는 세포학적으로 문서화된 MDS(치료 실패는 치료 의사의 의견에 반응 없이 이전 약제로 충분히 치료받았거나 저메틸화 상태에서 질병이 진행 또는 재발한 환자로 정의됨) 대리인)
- 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 =< 3
- 예상 생존 > 2개월
- 가임 여성(즉, 폐경 전이거나 외과적으로 불임이 아닌 여성)은 연구 중에 승인된 피임 방법(금욕, 자궁 내 장치[IUD], 경구 피임 또는 이중 장벽 장치)을 사용해야 하며 음성 결과를 가져야 합니다. 치료 시작 전 1주 이내의 혈청 또는 소변 임신 검사
- 가임 남성은 불임에 대한 문서가 존재하지 않는 한 연구 기간 동안 효과적인 피임법을 시행해야 합니다.
- 환자는 이전에 세포독성 약물, 방사선 요법 또는 기타 항암 방식으로 치료한 급성, 비혈액, 비감염 독성에서 완전히 회복되어야 합니다. 이전 치료 =< 등급 2에서 지속되는 비혈액학적, 비감염성 독성이 있는 환자가 자격이 있지만 그렇게 문서화되어야 합니다.
- Aspartate aminotransferase(AST/serum glutamic oxaloacetic transaminase[SGOT]) = < 3 x 정상 상한(UNL)
- ALT(Alanine aminotransferase)/SGPT(serum glutamate pyruvate transaminase) =< 3 x UNL(=간 전이가 있는 경우 < 5x ULN)
- 빌리루빈 =< 1.5 x UNL
- 혈청 크레아티닌 =< 1.5 mg/dL 또는 133 umol/L
- 국제 정규화 비율(또는 INR)은 1.5 미만이어야 합니다.
- 알부민 >= 2.0g/dL 또는 >= 20g/L
- IRB(Institutional Review Board) 승인 서면 동의서에 서명할 정신적 능력, 이해 능력 및 의지
- 중앙 회선(예: portacath)을 통해 액세스할 수 있습니다.
제외 기준:
- 중대한 심장 질환(예: 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 관상동맥질환, 지난 3개월 이내의 심근경색, 조절되지 않는 심장 부정맥, 심장막 질환 또는 뉴욕심장협회 등급 III 또는 IV) 또는 중증의 쇠약하게 만드는 폐질환 독성 위험
- 활동성 중추신경계(CNS) 또는 경막외 종양이 있는 환자
- 조절되지 않는 활동성 출혈 또는 출혈 체질(예: 활동성 소화성 궤양 질환)
- 조사자의 의견에 따라 그의 안전을 위협할 수 있는 모든 상태 또는 이상
- 신뢰할 수 있는 피임 수단을 사용하지 않는 임산부 또는 가임 여성
- 연구 기간 동안 피임 방법을 실천하지 않으려는 가임 남성
- 수유 암컷
- 기대 수명 2개월 미만
- 프로토콜 요구 사항을 따르지 않거나 따르지 않음
- torsades de pointes에 대한 추가적인 위험 인자의 병력(예: 심부전, 저칼륨혈증, 긴 QT 증후군의 가족력 등)
- 지난 한 달 이내에 활동성 감염 또는 심각한 감염의 증거
- 수술을 포함한 모든 종류의 즉각적인 완화 치료에 대한 요구 사항
- 과거 불법 약물 중독
- 빈번한 배액을 필요로 하는 크고 재발성 흉수 또는 복막 삼출액이 있는 환자(예: 주간)
- 임의의 양의 임상적으로 유의한 심낭 삼출액이 있는 환자
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염이 알려진 환자 (참고: HIV 감염이 알려진 환자는 면역결핍 환자가 골수억제 요법으로 치료할 때 치명적인 감염 위험이 증가하고 CPI-613과 항레트로바이러스제 사이에 알려지지 않았거나 위험한 약물 상호작용이 있을 수 있기 때문에 제외됩니다. HIV 감염 치료에 사용됨)
- 방사선 요법, 수술, 세포 독성 제제(CPI-613 제외)로 치료, 생물학적 제제로 치료, 면역 요법 또는 모든 종류의 기타 항암 요법 또는 암에 대한 기타 표준 또는 조사 치료를 받은 환자, 또는 CPI-613 치료를 시작하기 전 지난 2주 이내에 모든 적응증에 대한 다른 연구용 제제
- 지난 6개월 동안 줄기 세포 지원이 포함된 화학 요법을 받은 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 처리(6,8-비스(벤질티오)옥탄산)
환자는 1-3주의 1일과 4일에 2시간에 걸쳐 6,8-비스(벤질티오)옥탄산 IV 치료를 받습니다.
과정은 질병 진행 또는 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 4주마다 반복됩니다.
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주어진 IV
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Cheson 등이 설명한 완전 관해(CR), 골수 CR, 부분 관해(PR) 또는 안정 질환(SD)의 결합 비율로 정의되는 반응률(RR). (2006)
기간: 최대 5년
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Cheson 등이 설명한 완전 관해(CR), 골수 CR, 부분 관해(PR) 또는 안정 질환(SD)의 조합으로 정의되는 반응률(RR). (2006). RR을 달성한 환자의 수가 제시됩니다. 완전 관해 - 골수: 모든 세포주의 정상적인 성숙을 갖춘 골수모세포 5% 이하; 골수 CR - 골수: 골수모세포가 5% 이하이고 치료 전보다 50% 이상 감소 부분 관해 - 다음을 제외하고 치료 전 비정상인 경우 모든 CR 기준: 골수 모세포가 치료 전보다 50% 이상 감소했지만 여전히 5% 이상 감소, 세포성 및 형태는 그렇지 않음 관련 안정 질환 - 최소한 PR을 달성하지 못했으나 8주 이상 진행의 증거가 없음 |
최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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증상, 활력 징후, ECOG 수행 상태 및 생존, 임상 화학, 혈액학 및 응고 평가를 기반으로 한 CPI-613의 안전성 프로필은 국립 암 연구소(National Cancer Institute)의 부작용에 대한 공통 용어 기준 v 4.0에서 평가되었습니다.
기간: 치료 기간은 평균 4개월, 최대 40개월이다.
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국립암연구소(National Cancer Institute) 공통 용어 기준 v 4.0에 의해 평가된 증상, 활력 징후, ECOG 활동 상태 및 생존, 임상 화학, 혈액학 및 응고 평가를 기반으로 한 CPI-613의 안전성 프로필.
치료와 관련된 독성은 등급(주어진 독성에 대해 각 환자에 기인한 사건이 하나만 있도록 환자당 각 독성의 가장 높은 등급)별로 식별된 각 독성을 살펴봄으로써 검사됩니다.
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치료 기간은 평균 4개월, 최대 40개월이다.
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무진행 생존(PFS)
기간: 치료 시작 후 6개월 및 12개월
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Kaplan-Meier 기술을 사용하여 PFS에 대한 생존 곡선을 추정합니다. 또한, 이러한 참가자에 대한 6개월 및 1년 PFS 비율이 추정됩니다. 질병 진행: 다음 환자의 경우: 5% 미만 폭발: 폭발 횟수가 50% 이상 증가하여 5% 초과 5%-10% 폭발: 폭발 횟수가 50% 이상 증가하여 10% 초과 10%-20% 폭발: 폭발 횟수가 50% 이상 증가하여 20% 초과 20 %-30% 폭발: ≥ 50% 증가 > 30% 폭발 다음 중 하나: 과립구 또는 혈소판의 최대 완화/반응에서 최소 50% 감소 Hgb ≥ 2g/dL 감소 수혈 의존성 생존 종점: 전체: 모든 원인으로 인한 사망 무사건: 모든 원인으로 인한 실패 또는 사망 PFS: 질병 진행 또는 MDS로 인한 사망 DFS: 재발까지의 시간 원인별 사망: MDS와 관련된 사망 |
치료 시작 후 6개월 및 12개월
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전체 생존(OS)
기간: 치료 시작 후 6개월 및 12개월
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Kaplan-Meier 기술을 사용하여 OS의 생존 곡선을 추정합니다.
또한 이러한 참가자에 대한 6개월 및 1년 OS 요율이 추정됩니다.
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치료 시작 후 6개월 및 12개월
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수혈 요구량 감소를 달성한 환자 수
기간: 최대 5년
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수혈 요구량 감소를 달성한 환자 수.
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최대 5년
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Cheson 등이 정의한 혈액학적 개선(HI)을 달성한 환자 수 (2006)
기간: 최대 5년
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Cheson 등이 정의한 혈액학적 개선(HI)을 달성한 환자 수. (2006). 기준: 적혈구 반응(치료 전, < 11g/dL) - Hgb가 ≥ 1.5g/dL 증가합니다. 혈소판 반응(치료 전, < 100 × 109/L) - > 20 × 109/L 혈소판으로 시작하는 환자의 경우 ≥ 30 × 109/L의 절대 증가. < 20 × 109/L에서 > 20 × 109/L로, 최소 100% 증가 호중구 반응(전처리, < 1.0 × 109/L) - 최소 100% 증가 및 절대 증가 > 0.5 × 109/L HI 이후 진행 또는 재발 - 다음 중 최소 1개: 과립구 또는 혈소판의 최대 반응 수준에서 최소 50% 감소 Hgb ≥ 1.5g/dL 감소 |
최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Timothy Pardee, Wake Forest University Health Sciences
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB00024007
- P30CA012197 (미국 NIH 보조금/계약)
- NCI-2013-01312 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- CCCWFU 29113 (기타 식별자: Wake Forest University Health Sciences)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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