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後期乳児神経セロイドリポフスチン症（CLN2）疾患患者における脳室内BMN 190の安全性、忍容性、薬物動態、および有効性を評価するための第1/2相非盲検用量漸増試験

2019年3月6日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

後期乳児神経セロイド リポフスチン症 2 型 (CLN2) 疾患患者における脳室内 BMN 190 の安全性、忍容性、薬物動態、および有効性を評価するための第 1/2 相非盲検用量漸増試験

この研究の目的は、BMN 190 が後期乳児神経セロイド リポフスチン症 2 型 (CLN2) 疾患の患者の治療において安全かつ有効であるかどうかを判断することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の目的は、BMN 190 が後期乳児神経セロイド リポフスチン症 2 型 (CLN2) 疾患の患者の治療において安全かつ有効であるかどうかを判断することです。 これは、CLN2 疾患の患者を対象に実施された非盲検第 1/2 相試験です。 有効性測定 (疾患評価尺度および MRI) は、自然史対照と比較されます。

この研究はcGCPの下で実施され、患者は綿密に監視されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

24

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • イギリス
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • Guy's & St. Thomas NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Rome、イタリア、00165
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • University Hamburg-Eppendorf

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～15年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -TPP1酵素活性（乾燥した血液スポット）によって決定されるCLN2の診断を持っています 研究登録時に利用可能. 遺伝子型情報が利用できない場合は、ベースラインで CLN2 遺伝子分析のために血液を採取します。 さらに、TPP1 酵素活性の血液 (乾燥血液スポット) がベースラインで収集され、一元的に分析されます。
  • -ハンブルクスケールの運動ドメインと言語ドメインで3〜6の2ドメインスコアによって記録された軽度から中等度の疾患があり、これら2つのドメインのそれぞれで少なくとも1のスコアがあります
  • 適切な場合、親または法定後見人からの書面によるインフォームド コンセントおよび被験者からの同意
  • -治験責任医師の意見では、プロトコル要件に準拠する能力があります
  • 治験責任医師の判断では、発作は安定している

除外基準:

  • 入学時3歳未満
  • 入学時16歳以上
  • 別の遺伝性神経疾患を持っています。 -他の形態のCLNまたはCLN2とは関係のない発作（熱性けいれんのある患者は対象となる場合があります）
  • -研究に参加する前に、認知機能低下（外傷、髄膜炎、出血など）を引き起こした可能性のある別の神経疾患がある
  • 夜間の非侵襲的サポートを除いて、換気サポートが必要
  • CLN2 に対して幹細胞、遺伝子治療、または ERT を受けた
  • -脳神経外科の禁忌がある（例：先天性心疾患、重度の呼吸障害、または凝固異常）
  • MRIスキャンの禁忌があります（例：心臓ペースメーカー、眼の金属片またはチップ、脳の動脈瘤クリップ）
  • -最初の投与の訪問の4週間前に全身性てんかん重積症があり、てんかん重積症が脳波（EEG）だけでなく臨床検査にあることに注意してください（登録は延期される場合があります）
  • -最初の投与訪問の4週間前に重度の感染症（肺炎、腎盂腎炎、または髄膜炎など）がある（登録は延期される場合があります）
  • 水頭症または脳室シャントの患者を含む、脳室内薬物投与による合併症を起こしやすい
  • -BMN 190のいずれかの成分に対する既知の過敏症があります
  • -治験薬の最初の注入前30日以内に治験薬を受け取った、または治験中にBMN 190以外の治験薬を受け取る予定がある
  • -治験責任医師の意見では、被験者の能力を損なう可能性のある医学的状態または酌量すべき状況がある
  • -研究中のいつでも妊娠

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BMN190
組換えヒト トリペプチジル ペプチダーゼ-1 (rhTPP1/セルリポナーゼ アルファ)
生物学的：BMN190
少なくとも 48 週間、隔週で 30 ～ 300 mg の ICV 注入。
他の名前：
  • 組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ-1 (rhTPP1)
  • セルリポナーゼアルファ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
300 mg 投与期間中の運動言語 (ML) スケール スコア
時間枠：ベースライン、49週目/最終評価
セロイド リポフスチン症 (CLN2) 疾患の進行は、ハンブルグ評価スケール (ML スケール スコア) の適合した運動および言語ドメインを使用して評価されました。 運動と言語はそれぞれ 0 ～ 3 ポイントのサブスケールで、3 は最良の機能を表し、0 は機能の喪失を表します。 運動および言語スコア (ML スコア、0 ～ 6 ポイント) の合計を使用して、機能の喪失を評価しました。
ベースライン、49週目/最終評価

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
300 mg 投与期間中の 49 週目の磁気共鳴画像法 (MRI) のベースラインからの変化率: 全脳容積
時間枠：ベースライン、49週目
300 mg 投与期間の ITT 集団からの全脳容積の変化率
ベースライン、49週目
300 mg 投与期間中の 49 週目の磁気共鳴画像法 (MRI) のベースラインからの変化率: 総灰白質の量
時間枠：ベースライン、49週目
300 mg 投与期間の ITT 集団からの総灰白質の体積の変化率
ベースライン、49週目
300 mg 投与期間中の 49 週目の磁気共鳴画像法 (MRI) のベースラインからの変化率: 総白質体積
時間枠：ベースライン、49週目
300 mg 投与期間の ITT 集団からの総白質体積の変化率
ベースライン、49週目
300 mg 投与期間中の 49 週目の磁気共鳴画像法 (MRI) のベースラインからの変化率: 脳脊髄液の量
時間枠：ベースライン、49週目
300 mg 投与期間の ITT 集団からの脳脊髄液量の変化率
ベースライン、49週目
300 mg 投与期間中の 49 週目の磁気共鳴画像法 (MRI) のベースラインからの変化率: 全脳の見かけの拡散係数
時間枠：ベースライン、49週目
300 mg 投与期間の ITT 集団からの全脳の見かけの拡散係数の変化率
ベースライン、49週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioMarin Pharmaceutical

捜査官

  • スタディディレクター：David Jacoby、BioMarin Pharmaceutical

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2013年9月1日

一次修了 (実際)

2015年11月1日

研究の完了 (実際)

2015年11月1日

試験登録日

最初に提出

2013年7月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年7月22日

最初の投稿 (見積もり)

2013年7月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年3月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年3月6日

最終確認日

2019年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 190-201

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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