Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1/2 avoin annoskorotustutkimus intraserebroventrikulaarisen BMN 190:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on myöhäinen infantiili neuronaalinen seroidilipofuskinoosi (CLN2)

keskiviikko 6. maaliskuuta 2019 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaiheen 1/2 avoin annoskorotustutkimus intraserebroventrikulaarisen BMN 190:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on myöhäinen infantiili neuronaalinen seroidilipofuskinoosi tyyppi 2 (CLN2)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko BMN 190 turvallinen ja tehokas hoidettaessa potilaita, joilla on tyypin 2 neuronaalinen seroidilipofuskinoosi (CLN2).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko BMN 190 turvallinen ja tehokas hoidettaessa potilaita, joilla on tyypin 2 neuronaalinen seroidilipofuskinoosi (CLN2). Tämä on avoin vaiheen 1/2 tutkimus, joka suoritettiin potilailla, joilla on CLN2-sairaus. Tehokkuusmittauksia (sairauden arviointiasteikko ja magneettikuvaus) verrataan luonnolliseen kontrolliin.

Tutkimus suoritetaan cGCP:n alla ja potilaita seurataan tarkasti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Rome, Italia, 00165
        • Bambino Gesù Children's Hospital
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • University Hamburg-Eppendorf
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Guy's & St. Thomas NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • TPP1-entsyymiaktiivisuuden perusteella määritetty CLN2-diagnoosi (kuivattu veripiste) on saatavilla tutkimukseen tullessa. Jos genotyyppitietoja ei ole saatavilla, verta kerätään CLN2-geenianalyysiä varten lähtötilanteessa. Lisäksi verta kerätään lähtötilanteessa TPP1-entsyymiaktiivisuuden varalta (kuivattu veripiste) analysoitavaksi keskitetysti.
  • Hänellä on lievä tai keskivaikea sairaus, joka on dokumentoitu Hampurin asteikon motorisilla ja kielellisillä aloilla kahden alueen pistemäärällä 3–6, vähintään 1 kummallakin näistä kahdesta alueesta
  • Vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja tarvittaessa tutkittavan suostumus
  • Hänellä on kyky noudattaa protokollavaatimuksia tutkijan mielestä
  • Kohtaukset ovat tutkijan arvion mukaan vakaita

Poissulkemiskriteerit:

  • On alle 3-vuotias ilmoittautumisen yhteydessä
  • On 16-vuotias tai vanhempi ilmoittautuessaan
  • Onko sinulla jokin muu perinnöllinen neurologinen sairaus, esim. muut CLN:n muodot tai kohtaukset, jotka eivät liity CLN2:een (potilaat, joilla on kuumekohtauksia, voivat olla kelvollisia)
  • Hänellä on toinen neurologinen sairaus, joka on saattanut aiheuttaa kognitiivisen heikkenemisen (esim. trauma, aivokalvontulehdus, verenvuoto) ennen tutkimukseen tuloa
  • Vaatii hengitystuen, paitsi ei-invasiivista tukea yöllä
  • Hän on saanut kantasolu-, geeniterapia- tai ERT-hoitoa CLN2:n vuoksi
  • On vasta-aiheita neurokirurgiaan (esim. synnynnäinen sydänsairaus, vakava hengitysvajaus tai hyytymishäiriöt)
  • Onko sinulla vasta-aiheita MRI-skannauksille (esim. sydämentahdistin, metallifragmentti tai siru silmässä, aneurysmaklipsi aivoissa)
  • Hänellä on yleistynyt motorinen status epilepticus 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä annoskäyntiä, huolehtien siitä, että status epilepticus on kliinisessä tutkimuksessa eikä vain elektroenkefalografiassa (EEG) (ilmoittautuminen voidaan lykätä)
  • Hänellä on vakava infektio (esim. keuhkokuume, pyelonefriitti tai aivokalvontulehdus) 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä annoskäyntiä (ilmoittautuminen voidaan lykätä)
  • On alttiina suonensisäisen lääkkeen annon komplikaatioille, mukaan lukien potilaat, joilla on vesipää tai kammioiden shuntti
  • On tunnettu yliherkkyys jollekin BMN 190:n aineosalle
  • on saanut tutkimuslääkitystä 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen infuusiota tai hänen on määrä saada mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä kuin BMN 190 tutkimuksen aikana
  • jolla on lääketieteellinen tila tai lieventävä seikka, joka tutkijan mielestä saattaa vaarantaa tutkittavan kyvyn noudattaa protokollan edellyttämiä testejä tai toimenpiteitä tai vaarantaa tutkittavan hyvinvoinnin, turvallisuuden tai kliinisen tulkittavuuden
  • Raskaus milloin tahansa tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BMN 190
rekombinantti ihmisen tripeptidyylipeptidaasi-1 (rhTPP1/serliponaasi alfa)
Biologinen: 190 BMN
30-300 mg ICV-infuusio joka toinen viikko vähintään 48 viikon ajan.
Muut nimet:
  • rekombinantti ihmisen tripeptidyylipeptidaasi-1 (rhTPP1)
  • serliponaasi alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Motor-Language (ML) -asteikon pisteet 300 mg:n annostelujakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 49/viimeinen arviointi
Seroidilipofuskinoosin (CLN2) eteneminen arvioitiin käyttämällä Hampurin arviointiasteikon mukautettuja motorisia ja kielialueita (ML-asteikon pisteet). Moottori ja kieli ovat kumpikin 0–3 pisteen alaasteikko, jossa 3 edustaa parasta toimintaa ja 0 toiminnan menetystä. Motorisen ja kielen pisteiden summaa (ML-pisteet, 0-6 pistettä) käytettiin arvioitaessa toiminnan menetystä.
Lähtötilanne, viikko 49/viimeinen arviointi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos magneettikuvauksen (MRI) lähtötasosta viikolla 49 300 mg:n annostelujakson aikana: Koko aivojen tilavuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
Koko aivojen tilavuuden prosentuaalinen muutos ITT-populaatiosta 300 mg:n annostelujakson aikana
Perustaso, viikko 49
Prosenttimuutos magneettikuvauksen (MRI) lähtötasosta viikolla 49 300 mg:n annostelujakson aikana: Harmaan aineen kokonaismäärä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
Harmaan kokonaismäärän tilavuuden prosentuaalinen muutos ITT-populaatiosta 300 mg:n annostelujaksolla
Perustaso, viikko 49
Prosenttimuutos magneettikuvauksen (MRI) perustasosta viikolla 49 300 mg:n annostelujakson aikana: Valkoisen aineen kokonaistilavuus
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
Valko-aineen kokonaistilavuuden prosentuaalinen muutos ITT-populaatiosta 300 mg:n annostelujakson aikana
Perustaso, viikko 49
Prosentuaalinen muutos magneettikuvauksen (MRI) perustasosta viikolla 49 300 mg:n annostelujakson aikana: Aivo-selkäydinnesteen määrä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
Aivo-selkäydinnesteen tilavuuden prosentuaalinen muutos ITT-populaatiosta 300 mg:n annostelujakson aikana
Perustaso, viikko 49
Prosenttimuutos magneettikuvauksen (MRI) perustasosta viikolla 49 300 mg:n annostelujakson aikana: Koko aivojen näennäinen diffuusiokerroin
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
Kokoaivojen näennäisen diffuusiokertoimen prosentuaaliset muutokset ITT-populaatiosta 300 mg:n annostelujaksolla
Perustaso, viikko 49

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: David Jacoby, BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. syyskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 19. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 24. heinäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 8. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 190-201

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Battenin tauti

Kliiniset tutkimukset 190 BMN

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Argentina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa