Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie fazy 1/2 z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności BMN 190 dokomorowo-mózgowego u pacjentów z późną niemowlęcą chorobą neuronalnej lipofuscynozy ceroidowej (CLN2)

6 marca 2019 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Otwarte badanie fazy 1/2 z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i skuteczności BMN 190 dokomorowo-mózgowych u pacjentów z późnodziecięcą neuronalną lipofuscynozą ceroidową typu 2 (CLN2)

Celem tego badania jest ustalenie, czy BMN 190 jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu pacjentów z chorobą późnodziecięcą neuronalnej lipofuscynozy ceroidalnej typu 2 (CLN2).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest ustalenie, czy BMN 190 jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu pacjentów z chorobą późnodziecięcą neuronalnej lipofuscynozy ceroidalnej typu 2 (CLN2). Jest to otwarte badanie fazy 1/2 przeprowadzone u pacjentów z chorobą CLN2. Miary skuteczności (skala oceny choroby i MRI) zostaną porównane z kontrolą historii naturalnej.

Badanie zostanie przeprowadzone w ramach cGCP, a pacjenci będą ściśle monitorowani.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • University Hamburg-Eppendorf
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
  • Włochy
      • Rome, Włochy, 00165
        • Bambino Gesù Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Guy's & St. Thomas NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma diagnozę CLN2 ustaloną na podstawie aktywności enzymu TPP1 (wyschnięta plamka krwi) dostępną przy wejściu do badania. Jeśli informacje o genotypie nie są dostępne, na początku badania zostanie pobrana krew do analizy genu CLN2. Ponadto krew na aktywność enzymatyczną TPP1 (wysuszony punkt krwi) zostanie pobrana na początku badania w celu przeprowadzenia centralnej analizy
  • Ma łagodną lub umiarkowaną chorobę udokumentowaną wynikiem 3-6 w dwóch domenach w domenach ruchowych i językowych skali hamburskiej, z wynikiem co najmniej 1 w każdej z tych dwóch domen
  • Pisemna świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego oraz zgoda uczestnika, jeśli dotyczy
  • Posiada zdolność do przestrzegania wymagań protokołu, w ocenie badacza
  • W ocenie badacza napady są stabilne

Kryteria wyłączenia:

  • Ma mniej niż 3 lata w momencie rejestracji
  • Ma ukończone 16 lat w momencie rejestracji
  • Ma inną dziedziczną chorobę neurologiczną, np. inne formy CLN lub napady niezwiązane z CLN2 (pacjenci z drgawkami gorączkowymi mogą się kwalifikować)
  • Ma inną chorobę neurologiczną, która mogła spowodować pogorszenie funkcji poznawczych (np. uraz, zapalenie opon mózgowych, krwotok) przed przystąpieniem do badania
  • Wymaga wspomagania wentylacji, z wyjątkiem nieinwazyjnego wspomagania w nocy
  • Otrzymał komórkę macierzystą, terapię genową lub ERT dla CLN2
  • Ma przeciwwskazania do neurochirurgii (np. wrodzona wada serca, ciężka niewydolność oddechowa lub zaburzenia krzepnięcia)
  • Ma przeciwwskazania do rezonansu magnetycznego (np. rozrusznik serca, fragment metalu lub chipa w oku, zaciśnięcie tętniaka w mózgu)
  • Ma uogólniony ruchowy stan padaczkowy w ciągu 4 tygodni przed wizytą z pierwszą dawką, dbając o to, aby stan padaczkowy był w badaniu klinicznym, a nie tylko w elektroencefalogramie (EEG) (rejestracja może zostać przełożona)
  • Ma ciężką infekcję (np. zapalenie płuc, odmiedniczkowe zapalenie nerek lub zapalenie opon mózgowych) w ciągu 4 tygodni przed wizytą z pierwszą dawką (rejestracja może zostać przełożona)
  • Jest podatny na powikłania po dokomorowym podaniu leków, w tym u pacjentów z wodogłowiem lub zastawkami komorowymi
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników BMN 190
  • Otrzymał jakikolwiek badany lek w ciągu 30 dni przed pierwszym wlewem badanego leku lub ma otrzymać dowolny badany lek inny niż BMN 190 w trakcie badania
  • Ma stan medyczny lub okoliczności łagodzące, które w opinii badacza mogą zagrozić zdolności uczestnika do przestrzegania wymaganych w protokole testów lub procedur lub zagrozić dobremu samopoczuciu, bezpieczeństwu lub interpretacji klinicznej uczestnika
  • Ciąża w dowolnym momencie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: BMN190
rekombinowana ludzka peptydaza tripeptydylowa-1 (rhTPP1/cerliponaza alfa)
Biologiczny: BM 190
Wlew 30-300 mg ICV podawany co drugi tydzień przez co najmniej 48 tygodni.
Inne nazwy:
  • rekombinowana ludzka tripeptydylopeptydaza-1 (rhTPP1)
  • cerliponaza alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik w skali języka motorycznego (ML) podczas okresu dawkowania 300 mg
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 49/ostatnia ocena
Postęp choroby lipofuscynozy ceroidowej (CLN2) oceniano za pomocą dostosowanych domen motorycznych i językowych hamburskiej skali oceny (wynik w skali ML). Motoryka i Język to podskale od 0 do 3 punktów, w których 3 oznacza najlepszą funkcję, a 0 oznacza utratę funkcji. Suma wyników motorycznych i językowych (wynik ML, 0-6 punktów) została wykorzystana do oceny utraty funkcji.
Linia bazowa, tydzień 49/ostatnia ocena

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od linii podstawowej obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) w 49. tygodniu podczas okresu dawkowania 300 mg: objętość całego mózgu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
Procentowe zmiany objętości całego mózgu z populacji ITT dla okresu dawkowania 300 mg
Wartość wyjściowa, tydzień 49
Procentowa zmiana od linii podstawowej obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) w 49. tygodniu podczas okresu dawkowania 300 mg: objętość całkowitej istoty szarej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
Procentowe zmiany objętości całkowitej istoty szarej z populacji ITT dla okresu dawkowania 300 mg
Wartość wyjściowa, tydzień 49
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) w 49. tygodniu w okresie dawkowania 300 mg: całkowita objętość istoty białej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
Procentowe zmiany całkowitej objętości istoty białej z populacji ITT dla okresu dawkowania 300 mg
Wartość wyjściowa, tydzień 49
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) w 49. tygodniu podczas okresu dawkowania 300 mg: Objętość płynu mózgowo-rdzeniowego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
Procentowe zmiany objętości płynu mózgowo-rdzeniowego z populacji ITT dla okresu dawkowania 300 mg
Wartość wyjściowa, tydzień 49
Procentowa zmiana od linii podstawowej obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) w 49. tygodniu podczas okresu dawkowania 300 mg: współczynnik pozornej dyfuzji całego mózgu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 49
Procentowe zmiany pozornego współczynnika dyfuzji całego mózgu z populacji ITT dla okresu dawkowania 300 mg
Wartość wyjściowa, tydzień 49

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: David Jacoby, BioMarin Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lipca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 190-201

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Battena

Badania kliniczne na BM 190

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Liberia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj