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Uno studio di dose-escalation in aperto di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia del BMN 190 intracerebroventricolare in pazienti con malattia della ceroidolipofuscinosi neuronale tardo-infantile (CLN2)

6 marzo 2019 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di dose-escalation in aperto di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia del BMN 190 intracerebroventricolare in pazienti con ceroidolipofuscinosi neuronale tardo-infantile di tipo 2 (CLN2)

Lo scopo di questo studio è determinare se BMN 190 è sicuro ed efficace nel trattamento di pazienti con malattia di ceroidolipofuscinosi neuronale tardo-infantile di tipo 2 (CLN2).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è determinare se BMN 190 è sicuro ed efficace nel trattamento di pazienti con malattia di ceroidolipofuscinosi neuronale tardo-infantile di tipo 2 (CLN2). Questo è uno studio di fase 1/2 in aperto condotto su pazienti con malattia CLN2. Le misure di efficacia (scala di valutazione della malattia e risonanza magnetica) saranno confrontate con un controllo della storia naturale.

Lo studio sarà condotto sotto cGCP e i pazienti saranno attentamente monitorati.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • University Hamburg-Eppendorf
  • Italia
      • Rome, Italia, 00165
        • Bambino Gesù Children's Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Guy's & St. Thomas NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Ha una diagnosi di CLN2 determinata dall'attività dell'enzima TPP1 (macchia di sangue essiccato) disponibile all'ingresso nello studio. Se non sono disponibili informazioni sul genotipo, il sangue verrà raccolto per l'analisi del gene CLN2 al basale. Inoltre, il sangue per l'attività dell'enzima TPP1 (macchia di sangue essiccato) verrà raccolto al basale per essere analizzato centralmente
  • Ha una malattia da lieve a moderata documentata da un punteggio a due domini di 3-6 sui domini motori e del linguaggio della scala di Amburgo, con un punteggio di almeno 1 in ciascuno di questi due domini
  • Consenso informato scritto del genitore o del tutore legale e assenso del soggetto, se appropriato
  • Ha la capacità di rispettare i requisiti del protocollo, secondo l'opinione dello sperimentatore
  • I sequestri sono stabili a giudizio dell'investigatore

Criteri di esclusione:

  • Ha meno di 3 anni al momento dell'iscrizione
  • Ha 16 anni o più al momento dell'iscrizione
  • Ha un'altra malattia neurologica ereditaria, ad es. altre forme di CLN o convulsioni non correlate a CLN2 (i pazienti con convulsioni febbrili possono essere idonei)
  • Ha un'altra malattia neurologica che potrebbe aver causato il declino cognitivo (ad es. trauma, meningite, emorragia) prima dell'ingresso nello studio
  • Richiede il supporto della ventilazione, ad eccezione del supporto non invasivo durante la notte
  • Ha ricevuto cellule staminali, terapia genica o ERT per CLN2
  • Ha controindicazioni per la neurochirurgia (ad esempio, cardiopatie congenite, grave insufficienza respiratoria o anomalie della coagulazione)
  • Ha controindicazioni per le scansioni MRI (ad esempio, pacemaker cardiaco, frammento di metallo o chip nell'occhio, clip di aneurisma nel cervello)
  • Ha uno stato epilettico motorio generalizzato entro 4 settimane prima della visita della prima dose, avendo cura che lo stato epilettico sia all'esame clinico e non solo all'elettroencefalogramma (EEG) (l'arruolamento può essere posticipato)
  • Ha un'infezione grave (ad es. Polmonite, pielonefrite o meningite) entro 4 settimane prima della visita per la prima dose (l'arruolamento può essere posticipato)
  • È soggetto a complicazioni dovute alla somministrazione di farmaci intraventricolari, compresi i pazienti con idrocefalo o shunt ventricolari
  • Ha nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti di BMN 190
  • Ha ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni prima della prima infusione del farmaco in studio o è programmato per ricevere qualsiasi farmaco sperimentale diverso da BMN 190 durante il corso dello studio
  • Ha una condizione medica o una circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del soggetto di rispettare i test o le procedure richieste dal protocollo o compromettere il benessere, la sicurezza o l'interpretazione clinica del soggetto
  • Gravidanza in qualsiasi momento durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BMN190
tripeptidil peptidasi-1 umana ricombinante (rhTPP1/cerliponase alfa)
Biologico: BMN 190
Infusione di ICV da 30-300 mg somministrata a settimane alterne per almeno 48 settimane.
Altri nomi:
  • tripeptidil peptidasi-1 umana ricombinante (rhTPP1)
  • cerliponasi alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio della scala del linguaggio motorio (ML) durante il periodo di somministrazione di 300 mg
Lasso di tempo: Basale, settimana 49/ultima valutazione
La progressione della malattia ceroidolipofuscinosi (CLN2) è stata valutata utilizzando domini motori e linguistici adattati della scala di valutazione di Amburgo (punteggio della scala ML). Motore e Linguaggio sono ciascuna sottoscala da 0 a 3 punti in cui 3 rappresenta la migliore funzione e 0 rappresenta la perdita di funzione. La somma dei punteggi motori e del linguaggio (punteggio ML, 0-6 punti) è stata utilizzata per valutare la perdita della funzione.
Basale, settimana 49/ultima valutazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della risonanza magnetica (MRI) alla settimana 49 durante il periodo di somministrazione di 300 mg: volume dell'intero cervello
Lasso di tempo: Basale, settimana 49
Variazioni percentuali nel volume del cervello intero dalla popolazione ITT per il periodo di somministrazione di 300 mg
Basale, settimana 49
Variazione percentuale rispetto al basale della risonanza magnetica (MRI) alla settimana 49 durante il periodo di somministrazione di 300 mg: volume della materia grigia totale
Lasso di tempo: Basale, settimana 49
Variazioni percentuali nel volume della materia grigia totale dalla popolazione ITT per il periodo di somministrazione di 300 mg
Basale, settimana 49
Variazione percentuale rispetto al basale della risonanza magnetica (MRI) alla settimana 49 durante il periodo di somministrazione di 300 mg: volume totale della sostanza bianca
Lasso di tempo: Basale, settimana 49
Variazioni percentuali nel volume totale della sostanza bianca dalla popolazione ITT per il periodo di somministrazione di 300 mg
Basale, settimana 49
Variazione percentuale rispetto al basale della risonanza magnetica (MRI) alla settimana 49 durante il periodo di somministrazione di 300 mg: volume del liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Basale, settimana 49
Variazioni percentuali nel volume del liquido cerebrospinale dalla popolazione ITT per il periodo di somministrazione di 300 mg
Basale, settimana 49
Variazione percentuale rispetto al basale della risonanza magnetica (MRI) alla settimana 49 durante il periodo di somministrazione di 300 mg: coefficiente di diffusione apparente dell'intero cervello
Lasso di tempo: Basale, settimana 49
Variazioni percentuali nel coefficiente di diffusione apparente dell'intero cervello dalla popolazione ITT per il periodo di somministrazione di 300 mg
Basale, settimana 49

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: David Jacoby, BioMarin Pharmaceutical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 luglio 2013

Primo Inserito (Stima)

24 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 190-201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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