キレート療法を必要とする鉄過剰症の治療

包含基準:

これらの基準は、再評価された場合、スクリーニング訪問 (訪問 1)、ウォッシュアウト訪問 (訪問 2)、およびベースライン訪問 (訪問 3) で満たされます。

• 研究手順と制限を完全に順守する理解、能力、および意欲。
• -任意の研究関連手順を完了する前に、研究に参加するために、必要に応じて書面、署名、および日付を記入した（個人的にまたは法的に権限を与えられた代理人を介して）インフォームドコンセントを自発的に提供する能力。
• -同意に署名した時点で18歳以上の被験者。

• 女性の被験者は、次のいずれかである必要があります。

  1. 閉経後（12ヶ月連続の自然無月経）
  2. 外科的に無菌、または
  3. -出産の可能性のある女性は、スクリーニング訪問（訪問1）で血清ベータ-HCG妊娠検査が陰性であり、ベースライン訪問（訪問3）で尿妊娠検査が陰性でなければなりません。 出産の可能性のある女性は、妊娠につながる可能性のある性行為を控えることに同意するか、許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。
• -少なくとも100mL / kgのパック赤血球（または> 20輸血単位）を受け取り、鉄キレート剤による慢性治療を必要とする鉄過剰（輸血ヘモジデローシス）を有するベータサラセミアの被験者。
• -スクリーニング訪問時の血清フェリチン> 500μg/ L（訪問1）。

• -ベースラインLIC（1日目前の最後のMRI評価）が2.0mg以上30.0mg未満 FerriScan® R2 MRI で測定した 1 g あたりの鉄分 (同等の乾燥重量、肝臓)。

  8.スクリーニング訪問（訪問1）で評価された7.5g / dL以上の過去3回の輸血前ヘモグロビン濃度の平均（スクリーニング訪問[訪問1]および前の2回で行われた臨床検査からの1つの値履歴値が利用可能)。

除外基準:

• 以下を含む重度の鉄過剰：（a）心臓T2 * MRIが10.0ms未満。または（b）FerriScan® R2 MRIによるLICが30.0mg/g肝臓（dw）以上で、スクリーニング訪問（訪問1）で評価。
• 輸血性鉄沈着症以外の原因による鉄過剰。
• サラセミア中間体の被験者
• MRI評価を受けることができません。
• -MRIによるベースラインテストで心臓LVEFが50％未満。
• -記録された肝不全（門脈圧亢進症、肝浮腫、腹水、肝硬変の存在）、Child-Pugh C肝障害、または胆道障害のある被験者。
• スクリーニング来院時（来院1）の血小板数が100×109/L未満。
• -スクリーニング訪問時の絶対好中球数が1500mm3未満（訪問1）。
• -腎不全の証拠、例えば、クレアチニンクリアランス<60mL /分または血清クレアチニン>スクリーニング来院時のULNの1.5倍（来院1）。
• -スクリーニング訪問（訪問1）での臨床的に重要な検査室評価。
• -有意なタンパク尿：尿タンパク/クレアチニン比> 1.0 スクリーニング来院時の初回排尿サンプル以外（来院1）。
• -治験薬の作用、吸収、または処分、または臨床的または実験的評価に影響を与える可能性のある現在または再発する疾患。
• -身体的または精神的疾患の現在または関連する病歴、治療を必要とする可能性のある、または被験者が研究を完全に完了する可能性を低くする可能性のある医学的障害、または妊娠を含む、治験薬または手順からの過度のリスクを示す状態。
• -デフェラシロクス処方情報/ SmPCで禁忌とされている薬物の現在の使用。
• -SSP-004184AQ、デフェラシロクス、密接に関連する化合物、またはいずれかの薬の記載された成分に対する不耐性または過敏症の既知または疑い。
• -過去1年以内のアルコールまたはその他の薬物乱用の既知の履歴。

• ベースライン来院（来院3）の30日前まで：

  1. 治験薬を使用したことがある
  2. -研究者の意見では、この研究に影響を与える可能性のある臨床研究（ワクチン研究を含む）に登録されています。
• -過去5年以内の悪性腫瘍の病歴。例外は、基底細胞または扁平上皮皮膚癌または上皮内子宮頸癌または上皮内結腸癌を完全に切除したもの。
• 安全検査室評価のための処方された採血を妨げる不十分な静脈アクセス。
• 妊娠中または授乳中の女性。