Kelaattihoitoa vaativan raudan ylikuormituksen hoito

Sisällyttämiskriteerit:

Nämä kriteerit on täytettävä seulontakäynnillä (käynti 1), poistokäynnillä (käynti 2) ja lähtötilanteessa (käynti 3), jos niitä arvioidaan uudelleen.

• Ymmärrys, kyky ja halu noudattaa täysin opiskelumenettelyjä ja rajoituksia.
• Kyky antaa vapaaehtoisesti kirjallinen, allekirjoitettu ja päivätty (henkilökohtaisesti tai laillisesti valtuutetun edustajan kautta) tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiseen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
• Koehenkilöt, jotka ovat suostumuksen allekirjoitushetkellä 18-vuotiaita tai vanhempia.

• Naispuolisten aiheiden tulee olla jokin seuraavista:

  1. Postmenopausaalinen (12 peräkkäistä kuukautta spontaania amenorreaa)
  2. Kirurgisesti steriili tai
  3. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin Beta-HCG-raskaustesti seulontakäynnillä (käynti 1) ja negatiivinen virtsaraskaustesti peruskäynnillä (käynti 3). Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava pidättymään seksuaalisesta toiminnasta, joka voi johtaa raskauteen, tai suostuttava käyttämään hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.
• Potilaat, joilla on beetatalassemia ja jotka ovat saaneet vähintään 100 ml/kg pakattuja punasoluja (tai >20 verensiirtoyksikköä) ja joilla on raudan ylikuormitus (transfuusiohemosideroosi), joka tarvitsee kroonista hoitoa rautakelaattorilla.
• Seerumin ferritiini >500 µg/L seulontakäynnillä (käynti 1).

• Lähtötason LIC (viimeinen MRI-arviointi ennen päivää 1) suurempi tai yhtä suuri kuin 2,0 mg ja vähemmän kuin 30,0 mg rautaa per g (ekvivalentti kuivapaino, maksa) määritetty FerriScan® R2 MRI:llä.

  8. Kolmen edellisen verensiirtoa edeltävän hemoglobiinipitoisuuden keskiarvo, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 7,5 g/dl, arvioituna seulontakäynnillä (käynti 1) (1 arvo kliinisistä laboratoriotesteistä, jotka on otettu seulontakäynnillä [käynti 1] ja edellisellä 2 historialliset arvot saatavilla).

Poissulkemiskriteerit:

• Vakava raudan ylikuormitus, mukaan lukien: (a) sydämen T2* MRI alle 10,0 ms; tai (b) FerriScan® R2 MRI:n LIC on suurempi tai yhtä suuri kuin 30,0 mg/g maksa (dw) seulontakäynnillä (käynti 1) arvioituna.
• Raudan ylikuormitus muista syistä kuin verensiirron sideroosista.
• Koehenkilöt, joilla on intermedia talassemia
• Ei voida tehdä MRI-arviointia.
• Sydämen LVEF alle 50 % lähtötilanteessa magneettikuvauksella.
• Potilaat, joilla on dokumentoitu maksan vajaatoiminta (portaaliverenpainetauti, maksan turvotus, askites, kirroosi), Child-Pugh C maksan vajaatoiminta tai sappitiehäiriö.
• Verihiutalemäärä <100 x 109/l seulontakäynnillä (käynti 1).
• Absoluuttiset neutrofiilien määrät <1500 mm3 seulontakäynnillä (käynti 1).
• Todisteet munuaisten vajaatoiminnasta, esim. kreatiniinipuhdistuma < 60 ml/min tai seerumin kreatiniini > 1,5 x ULN seulontakäynnillä (käynti 1).
• Kliinisesti merkittävät laboratorioarviot seulontakäynnillä (käynti 1).
• Merkittävä proteinuria: virtsan proteiini/kreatiniini-suhde >1,0 ei-ensimmäisessä tyhjässä virtsanäytteessä seulontakäynnillä (käynti 1).
• Nykyinen tai uusiutuva sairaus, joka voi vaikuttaa tutkimustuotteen toimintaan, imeytymiseen tai jakautumiseen tai kliinisiin tai laboratorioarvioihin.
• Nykyinen tai asiaankuuluva fyysinen tai psyykkinen sairaus, mikä tahansa lääketieteellinen häiriö, joka saattaa vaatia hoitoa tai estää tutkittavan suorittamasta tutkimusta kokonaan, tai mikä tahansa tila, mukaan lukien raskaus, joka aiheuttaa kohtuuttoman riskin tutkimustuotteesta tai toimenpiteistä.
• Sellaisten lääkkeiden nykyinen käyttö, jotka ovat vasta-aiheisia deferasiroxin ohjetiedoissa/valmisteyhteenvedossa.
• Tunnettu tai epäilty intoleranssi tai yliherkkyys SSP-004184AQ:lle, deferasiroksille, läheisille sukulaisille yhdisteille tai jollekin jommankumman lääkkeen mainituista ainesosista.
• Tunnettu alkoholin tai muiden päihteiden väärinkäyttö viimeisen vuoden aikana.

• 30 päivän sisällä ennen peruskäyntiä (käynti 3):

  1. Olen käyttänyt tutkimustuotetta
  2. Ollut mukana kliinisessä tutkimuksessa (mukaan lukien rokotetutkimukset), joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa tähän tutkimukseen.
• Pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta tyvisolu- tai levyepiteelisyöpää tai kohdunkaulan karsinoomaa in situ tai kokonaan resektoitua paksusuolen karsinoomaa in situ.
• Riittämätön laskimopääsy, joka estää määrätyn veren oton turvallisuuslaboratorioarviointia varten.
• Raskaana olevat tai imettävät naiset.