Behandling av jernoverskudd som krever kelasjonsterapi

Inklusjonskriterier:

Disse kriteriene skal oppfylles ved screeningbesøket (besøk 1), utvaskingsbesøket (besøk 2) og baselinebesøket (besøk 3), hvis de vurderes på nytt.

• En forståelse, evne og vilje til fullt ut å følge studieprosedyrer og restriksjoner.
• Evne til frivillig å gi skriftlig, signert og datert (personlig eller via en juridisk autorisert representant) informert samtykke som er aktuelt for å delta i studien før du fullfører noen studierelaterte prosedyrer.
• Forsøkspersoner 18 år eller eldre på tidspunktet for signering av samtykke.

• Kvinnelige emner bør være ett av følgende:

  1. Postmenopausal (12 måneder på rad med spontan amenoré)
  2. Kirurgisk steril, eller
  3. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serum Beta-HCG graviditetstest ved screeningbesøket (besøk 1) og en negativ uringraviditetstest ved baselinebesøket (besøk 3). Kvinner i fertil alder må godta å avstå fra seksuell aktivitet som kan føre til graviditet eller gå med på å bruke akseptable prevensjonsmetoder.
• Personer med beta-thalassemi som har fått minst 100 ml/kg pakkede røde blodlegemer (eller >20 transfusjonsenheter) og som har jernoverskudd (transfusjonell hemosiderose) som krever kronisk behandling med en jernkelator.
• Serumferritin >500 µg/L ved screeningbesøket (besøk 1).

• Baseline LIC (siste MR-vurdering før dag 1) større enn eller lik 2,0 mg og mindre enn 30,0 mg jern per g (ekvivalent tørrvekt, lever) bestemt ved FerriScan® R2 MRI.

  8. Gjennomsnitt av de forrige 3 hemoglobinkonsentrasjonene før transfusjon større enn eller lik 7,5 g/dL vurdert ved screeningbesøket (besøk 1) (1 verdi fra kliniske laboratorietester tatt ved screeningbesøket [besøk 1] og de 2 forrige historiske verdier tilgjengelig).

Ekskluderingskriterier:

• Alvorlig jernoverbelastning inkludert: (a) hjerte T2* MR mindre enn 10,0 ms; eller (b) LIC ved FerriScan® R2 MRI større enn eller lik 30,0 mg/g lever (dw) som vurdert ved screeningbesøket (besøk 1).
• Overbelastning av jern fra andre årsaker enn transfusjonssiderose.
• Personer med thalassemia intermedia
• Kan ikke gjennomgå MR-vurdering.
• Hjerte-LVEF mindre enn 50 % ved baseline-testing ved MR.
• Personer med dokumentert leversvikt (tilstedeværelse av portal hypertensjon, leverødem, ascites, cirrhose), Child-Pugh C leversvikt eller gallesykdom.
• Blodplateantall <100 x 109/L ved screeningbesøket (besøk 1).
• Absolutt antall nøytrofiler på <1500 mm3 ved screeningbesøket (besøk 1).
• Bevis på nyreinsuffisiens, f.eks. kreatininclearance <60 ml/min eller serumkreatinin >1,5x ULN ved screeningbesøket (besøk 1).
• Klinisk signifikante laboratorievurderinger ved screeningbesøket (besøk 1).
• Signifikant proteinuri: urinprotein/kreatinin-forhold >1,0 i en ikke-første tom urinprøve ved screeningbesøket (besøk 1).
• Nåværende eller tilbakevendende sykdom som kan påvirke virkningen, absorpsjonen eller disponeringen av undersøkelsesproduktet, eller kliniske eller laboratoriemessige vurderinger.
• Nåværende eller relevant historie med fysisk eller psykiatrisk sykdom, enhver medisinsk lidelse som kan kreve behandling eller gjøre det usannsynlig at forsøkspersonen vil fullføre studien, eller enhver tilstand, inkludert graviditet, som utgjør en unødig risiko fra undersøkelsesproduktet eller prosedyrene.
• Gjeldende bruk av medisiner kontraindisert i deferasirox forskrivningsinformasjon/SmPC.
• Kjent eller mistenkt intoleranse eller overfølsomhet overfor SSP-004184AQ, deferasirox, nært beslektede forbindelser eller noen av de angitte ingrediensene i begge legemidlene.
• Kjent historie med alkohol eller annet rusmisbruk i løpet av det siste året.

• Innen 30 dager før baseline-besøket (besøk 3):

  1. Har brukt et undersøkelsesprodukt
  2. Har blitt registrert i en klinisk studie (inkludert vaksinestudier) som etter etterforskerens mening kan påvirke denne studien.
• Anamnese med malignitet i løpet av de siste 5 årene, med unntak av basalcelle- eller plateepitelhudkarsinom eller livmorhalskarsinom in situ eller fullstendig resekert kolonkarsinom in situ.
• Utilstrekkelig venøs tilgang som utelukker foreskrevet blodprøvetaking for sikkerhetslaboratorievurderinger.
• Drektige eller ammende kvinner.