Tratamiento de la sobrecarga de hierro que requiere terapia de quelación

Criterios de inclusión:

Estos criterios deben cumplirse en la Visita de selección (Visita 1), la Visita de lavado (Visita 2) y la Visita inicial (Visita 3), si se vuelve a evaluar.

• Comprensión, capacidad y voluntad para cumplir plenamente con los procedimientos y restricciones del estudio.
• Capacidad para proporcionar voluntariamente un consentimiento informado por escrito, firmado y fechado (personalmente o a través de un representante legalmente autorizado) según corresponda para participar en el estudio antes de completar cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
• Sujetos mayores de 18 años en el momento de la firma del consentimiento.

• Los sujetos femeninos deben ser uno de los siguientes:

  1. Posmenopáusicas (12 meses consecutivos de amenorrea espontánea)
  2. quirúrgicamente estéril, o
  3. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo beta-HCG en suero negativa en la visita de selección (visita 1) y una prueba de embarazo en orina negativa en la visita inicial (visita 3). Las mujeres en edad fértil deben aceptar abstenerse de cualquier actividad sexual que pueda resultar en un embarazo o aceptar usar métodos anticonceptivos aceptables.
• Sujetos con beta-talasemia que han recibido al menos 100 ml/kg de concentrado de glóbulos rojos (o >20 unidades de transfusión) y que tienen sobrecarga de hierro (hemosiderosis transfusional) que requieren tratamiento crónico con un quelante de hierro.
• Ferritina sérica >500 µg/l en la visita de selección (visita 1).

• LIC inicial (última evaluación de resonancia magnética antes del día 1) mayor o igual a 2,0 mg y menor a 30,0 mg hierro por g (peso seco equivalente, hígado) determinado por FerriScan® R2 MRI.

  8. Media de las 3 concentraciones de hemoglobina anteriores a la transfusión mayores o iguales a 7,5 g/dl evaluadas en la Visita de selección (Visita 1) (1 valor de las pruebas de laboratorio clínico tomadas en la Visita de selección [Visita 1] y las 2 anteriores valores históricos disponibles).

Criterio de exclusión:

• Sobrecarga severa de hierro que incluye: (a) IRM cardíaca T2* de menos de 10,0 ms; o (b) LIC por FerriScan® R2 MRI superior o igual a 30,0 mg/g de hígado (dw) según lo evaluado en la visita de selección (visita 1).
• Sobrecarga de hierro por causas distintas a la siderosis transfusional.
• Sujetos con talasemia intermedia
• No se puede someter a una evaluación de resonancia magnética.
• FEVI cardiaca inferior al 50 % en la prueba inicial por resonancia magnética.
• Sujetos con insuficiencia hepática documentada (presencia de hipertensión portal, edema hepático, ascitis, cirrosis), insuficiencia hepática Child-Pugh C o trastorno biliar.
• Recuento de plaquetas <100 x 109/l en la visita de selección (visita 1).
• Recuentos absolutos de neutrófilos <1500 mm3 en la visita de selección (visita 1).
• Evidencia de insuficiencia renal, por ejemplo, aclaramiento de creatinina <60 ml/min o creatinina sérica >1,5x LSN en la visita de selección (visita 1).
• Evaluaciones de laboratorio clínicamente significativas en la visita de selección (visita 1).
• Proteinuria significativa: cociente proteína/creatinina urinaria >1,0 en una muestra de orina que no sea de la primera evacuación en la visita de selección (visita 1).
• Enfermedad actual o recurrente que podría afectar la acción, absorción o disposición del producto en investigación, o evaluaciones clínicas o de laboratorio.
• Historial actual o relevante de enfermedad física o psiquiátrica, cualquier trastorno médico que pueda requerir tratamiento o que haga que el sujeto tenga pocas probabilidades de completar completamente el estudio, o cualquier condición, incluido el embarazo, que presente un riesgo indebido del producto o los procedimientos de investigación.
• Uso actual de cualquier medicamento contraindicado en la ficha técnica/ficha técnica de deferasirox.
• Intolerancia conocida o sospechada o hipersensibilidad a SSP-004184AQ, deferasirox, compuestos estrechamente relacionados o cualquiera de los ingredientes indicados en cualquiera de los medicamentos.
• Antecedentes conocidos de abuso de alcohol u otras sustancias en el último año.

• Dentro de los 30 días anteriores a la visita inicial (visita 3):

  1. Han usado un producto en investigación
  2. Haber estado inscrito en un estudio clínico (incluidos estudios de vacunas) que, en opinión del investigador, puede afectar este estudio.
• Antecedentes de malignidad en los últimos 5 años, con la excepción de carcinoma de piel de células basales o de células escamosas o carcinoma de cuello uterino in situ o carcinoma de colon in situ completamente resecado.
• Acceso venoso insuficiente que impide las extracciones de sangre prescritas para evaluaciones de laboratorio de seguridad.
• Hembras gestantes o lactantes.