Behandling af jernoverbelastning, der kræver chelationsterapi

Inklusionskriterier:

Disse kriterier skal opfyldes ved screeningsbesøget (besøg 1), udvaskningsbesøget (besøg 2) og baselinebesøget (besøg 3), hvis de vurderes på ny.

• En forståelse, evne og vilje til fuldt ud at overholde studieprocedurer og restriktioner.
• Evne til frivilligt at give skriftligt, underskrevet og dateret (personligt eller via en juridisk autoriseret repræsentant) informeret samtykke, alt efter hvad der er relevant for at deltage i undersøgelsen, før du gennemfører undersøgelsesrelaterede procedurer.
• Forsøgspersoner 18 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelse af samtykke.

• Kvindelige emner bør være et af følgende:

  1. Postmenopausal (12 på hinanden følgende måneder med spontan amenoré)
  2. Kirurgisk steril, eller
  3. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serum Beta-HCG-graviditetstest ved screeningsbesøget (besøg 1) og en negativ uringraviditetstest ved baselinebesøget (besøg 3). Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at afholde sig fra seksuel aktivitet, der kan resultere i graviditet, eller acceptere at bruge acceptable præventionsmetoder.
• Personer med beta-thalassæmi, som har modtaget mindst 100 ml/kg pakkede røde blodlegemer (eller >20 transfusionsenheder), og som har jernoverskud (transfusionshæmosiderose), som kræver kronisk behandling med en jernchelator.
• Serumferritin >500 µg/L ved screeningsbesøget (besøg 1).

• Baseline LIC (sidste MR-vurdering før dag 1) større end eller lig med 2,0 mg og mindre end 30,0 mg jern pr. g (ækvivalent tørvægt, lever) bestemt ved FerriScan® R2 MRI.

  8. Gennemsnit af de foregående 3 præ-transfusion hæmoglobinkoncentrationer større end eller lig med 7,5 g/dL vurderet ved screeningsbesøget (besøg 1) (1 værdi fra kliniske laboratorietest taget ved screeningsbesøget [besøg 1] og de foregående 2 historiske værdier til rådighed).

Ekskluderingskriterier:

• Alvorlig jernoverbelastning, herunder: (a) hjerte T2* MRI mindre end 10,0 ms; eller (b) LIC ved FerriScan® R2 MRI større end eller lig med 30,0 mg/g lever (dw) som vurderet ved screeningbesøget (besøg 1).
• Jernoverbelastning af andre årsager end transfusionssiderose.
• Forsøgspersoner med thalassæmi intermedia
• Ude af stand til at gennemgå MR-vurdering.
• Hjerte-LVEF mindre end 50 % ved baseline-test ved MR.
• Personer med dokumenteret leversvigt (tilstedeværelse af portal hypertension, hepatisk ødem, ascites, cirrose), Child-Pugh C leverinsufficiens eller galdesygdom.
• Blodpladeantal <100 x 109/L ved screeningsbesøget (besøg 1).
• Absolutte neutrofiltal på <1500 mm3 ved screeningsbesøget (besøg 1).
• Tegn på nyreinsufficiens, f.eks. kreatininclearance <60 ml/min eller serumkreatinin >1,5x ULN ved screeningsbesøget (besøg 1).
• Klinisk signifikante laboratorievurderinger ved screeningsbesøget (besøg 1).
• Signifikant proteinuri: urinprotein/kreatinin-forhold >1,0 i en ikke-første tom urinprøve ved screeningsbesøget (besøg 1).
• Aktuel eller tilbagevendende sygdom, der kan påvirke virkningen, absorptionen eller dispositionen af ​​forsøgsproduktet eller kliniske eller laboratoriemæssige vurderinger.
• Aktuel eller relevant historie med fysisk eller psykiatrisk sygdom, enhver medicinsk lidelse, der kan kræve behandling eller gøre forsøgspersonen usandsynligt at fuldføre undersøgelsen, eller enhver tilstand, herunder graviditet, der udgør en unødig risiko fra undersøgelsesproduktet eller -procedurerne.
• Nuværende brug af enhver medicin kontraindiceret i deferasirox ordinationsinformation/SmPC.
• Kendt eller mistænkt intolerance eller overfølsomhed over for SSP-004184AQ, deferasirox, nært beslægtede forbindelser eller nogen af ​​de angivne ingredienser i begge lægemidler.
• Kendt historie med alkohol eller andet stofmisbrug inden for det sidste år.

• Inden for 30 dage før baselinebesøget (besøg 3):

  1. Har brugt et undersøgelsesprodukt
  2. Er blevet tilmeldt en klinisk undersøgelse (herunder vaccineundersøgelser), som efter investigatorens mening kan påvirke denne undersøgelse.
• Anamnese med malignitet inden for de seneste 5 år, med undtagelse af basalcelle- eller pladecellehudcarcinom eller cervikal carcinom in situ eller fuldstændig resekeret coloncarcinom in situ.
• Utilstrækkelig venøs adgang, der udelukker ordineret blodudtagning til sikkerhedslaboratorievurderinger.
• Drægtige eller ammende hunner.