Лечение перегрузки железом, требующее хелатной терапии

Критерии включения:

Эти критерии должны быть соблюдены при скрининговом посещении (посещение 1), посещении для вымывания (посещение 2) и при исходном посещении (посещение 3) при повторной оценке.

• Понимание, способность и готовность полностью соблюдать процедуры и ограничения обучения.
• Возможность добровольно предоставить письменное, подписанное и датированное (лично или через законного представителя) информированное согласие, если применимо, на участие в исследовании до завершения любых процедур, связанных с исследованием.
• Субъекты в возрасте 18 лет и старше на момент подписания согласия.

• Женские предметы должны быть одним из следующих:

  1. Постменопауза (12 месяцев подряд спонтанная аменорея)
  2. Хирургически стерильный или
  3. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность на бета-ХГЧ в сыворотке во время скринингового визита (визит 1) и отрицательный тест мочи на беременность во время исходного визита (визит 3). Женщины детородного возраста должны согласиться воздерживаться от сексуальной активности, которая может привести к беременности, или согласиться использовать приемлемые методы контрацепции.
• Субъекты с бета-талассемией, получившие не менее 100 мл/кг эритроцитарной массы (или >20 единиц переливания) и имеющие перегрузку железом (трансфузионный гемосидероз), требующие длительного лечения хелаторами железа.
• Ферритин сыворотки >500 мкг/л во время скринингового посещения (посещение 1).

• Исходный уровень LIC (последняя оценка МРТ до 1-го дня) больше или равен 2,0 мг и меньше 30,0 мг железа на г (эквивалент сухой массы печени), определяемый с помощью МРТ FerriScan® R2.

  8. Среднее значение из трех предыдущих концентраций гемоглобина перед трансфузией, превышающих или равных 7,5 г/дл, оцененных во время скринингового визита (визит 1) (1 значение из клинических лабораторных тестов, полученных во время скринингового визита [визит 1] и 2 предыдущих). доступные исторические значения).

Критерий исключения:

• Тяжелая перегрузка железом, включая: (а) Т2* МРТ сердца менее 10,0 мс; или (b) LIC по данным МРТ FerriScan® R2, превышающий или равный 30,0 мг/г печени (dw), по оценке во время скринингового визита (визит 1).
• Перегрузка железом по причинам, отличным от трансфузионного сидероза.
• Субъекты с промежуточной талассемией
• Невозможно пройти обследование МРТ.
• Сердечная ФВ ЛЖ менее 50% при исходном тестировании с помощью МРТ.
• Субъекты с документально подтвержденной печеночной недостаточностью (наличие портальной гипертензии, отека печени, асцита, цирроза), печеночной недостаточностью Чайлд-Пью С или нарушением желчевыводящих путей.
• Количество тромбоцитов <100 x 109/л во время скринингового визита (посещение 1).
• Абсолютное количество нейтрофилов <1500 мм3 во время скринингового визита (визит 1).
• Признаки почечной недостаточности, например, клиренс креатинина <60 мл/мин или креатинин сыворотки >1,5x ВГН на скрининговом визите (посещение 1).
• Клинически значимые лабораторные оценки во время скринингового визита (визит 1).
• Значительная протеинурия: соотношение белок/креатинин в моче > 1,0 в образце мочи, не связанном с первым мочеиспусканием, во время скринингового визита (посещение 1).
• Текущее или рецидивирующее заболевание, которое может повлиять на действие, абсорбцию или утилизацию исследуемого продукта, а также на клинические или лабораторные оценки.
• Текущая или соответствующая история физического или психического заболевания, любое медицинское расстройство, которое может потребовать лечения или сделать субъект маловероятным для полного завершения исследования, или любое состояние, включая беременность, которое представляет неоправданный риск, связанный с исследуемым продуктом или процедурами.
• Текущее использование любого лекарства, противопоказанного в информации о назначении деферасирокса/SmPC.
• Известная или предполагаемая непереносимость или гиперчувствительность к SSP-004184AQ, деферасироксу, близкородственным соединениям или любому из указанных ингредиентов любого лекарства.
• Известная история злоупотребления алкоголем или другими психоактивными веществами в течение последнего года.

• В течение 30 дней до базового посещения (посещение 3):

  1. Использовали исследуемый продукт
  2. Были включены в клиническое исследование (включая исследования вакцин), которое, по мнению исследователя, может повлиять на это исследование.
• История злокачественных новообразований в течение последних 5 лет, за исключением базально-клеточного или плоскоклеточного рака кожи или рака шейки матки in situ или полностью резецированного рака толстой кишки in situ.
• Недостаточный венозный доступ, препятствующий назначенным заборам крови для лабораторных оценок безопасности.
• Беременные или кормящие самки.