需要螯合疗法的铁过载治疗

纳入标准：

如果重新评估，这些标准将在筛选访视（访视 1）、洗脱访视（访视 2）和基线访视（访视 3）时得到满足。

• 完全遵守学习程序和限制的理解、能力和意愿。
• 在完成任何与研究相关的程序之前，能够自愿提供书面、签名并注明日期（亲自或通过合法授权代表）的知情同意书以参与研究。
• 受试者在签署同意书时年满 18 岁。

• 女性受试者应为以下之一：

  1. 绝经后（连续 12 个月自发性闭经）
  2. 手术无菌，或
  3. 有生育能力的女性在筛选访视（访视 1）时必须具有阴性血清 β-HCG 妊娠试验，在基线访视（访视 3）时必须具有阴性尿液妊娠试验。 有生育能力的女性必须同意避免可能导致怀孕的性活动或同意使用可接受的避孕方法。
• 已接受至少 100mL/kg 浓缩红细胞（或 >20 个输血单位）且铁过载（输血性含铁血黄素沉着症）需要使用铁螯合剂进行长期治疗的 β-地中海贫血受试者。
• 筛选访视（访视 1）时血清铁蛋白 >500µg/L。

• 基线 LIC（第 1 天之前的最后一次 MRI 评估）大于或等于 2.0mg 且小于 30.0mg 通过 FerriScan® R2 MRI 确定的每克铁（等效干重，肝脏）。

  8. 在筛选访视（访视 1）时评估的前 3 次输血前血红蛋白浓度大于或等于 7.5g/dL 的平均值（1 个值来自筛选访视 [访视 1] 和前 2 次临床实验室测试可用的历史值）。

排除标准：

• 严重的铁过载包括： (a) 心脏 T2* MRI 小于 10.0ms； (b) FerriScan® R2 MRI 的 LIC 大于或等于 30.0mg/g 肝脏 (dw)，如在筛选访问（访问 1）时评估的那样。
• 输血性铁质沉着症以外的原因引起的铁过载。
• 中间型地中海贫血受试者
• 无法进行 MRI 评估。
• 通过 MRI 进行基线测试时，心脏 LVEF 低于 50%。
• 记录有肝功能衰竭（存在门脉高压、肝水肿、腹水、肝硬化）、Child-Pugh C 肝功能损害或胆道疾病的受试者。
• 筛选访视（访视 1）时血小板计数 <100 x 109/L。
• 筛选访视（访视 1）时绝对中性粒细胞计数 <1500mm3。
• 肾功能不全的证据，例如，在筛选访视（访视 1）时肌酐清除率 <60mL/min 或血清肌酐 >1.5x ULN。
• 筛选访视（访视 1）时具有临床意义的实验室评估。
• 显着蛋白尿：筛选访视（访视 1）时非首次排空尿样的尿蛋白/肌酐比 >1.0。
• 当前或复发的疾病可能影响研究产品的作用、吸收或处置，或临床或实验室评估。
• 身体或精神疾病的当前或相关病史，可能需要治疗或使受试者不太可能完全完成研究的任何医学障碍，或任何情况，包括怀孕，对研究产品或程序造成过度风险。
• 当前使用地拉罗司处方信息/SmPC 中禁忌的任何药物。
• 已知或怀疑对 SSP-004184AQ、地拉罗司、密切相关的化合物或任一药物中所述的任何成分不耐受或过敏。
• 过去一年内已知的酒精或其他药物滥用史。

• 在基线访问（访问 3）之前的 30 天内：

  1. 使用过研究产品
  2. 已参加研究者认为可能影响本研究的临床研究（包括疫苗研究）。
• 过去 5 年内有恶性肿瘤史，基底细胞或鳞状细胞皮肤癌或宫颈原位癌或完全切除的结肠原位癌除外。
• 静脉通路不足，无法进行规定的抽血以进行安全实验室评估。
• 怀孕或哺乳期的女性。