iC9-GD2-CAR-VZV-CTLs/難治性または転移性 GD2 陽性の肉腫および神経芽腫 (VEGAS)

患者は、増殖および凍結されるGD2-T細胞を作るために血液を与えます。 GD2-CAR を T 細胞の表面に付着させるには、遺伝子を T 細胞に挿入します。 概要で説明したように、遺伝子には GD2-CAR が含まれています。 これは、この研究用に作られたベクターに入れられ、抗体遺伝子を T 細胞に運ぶウイルス (レトロウイルスとして知られている) の一部を使用して行われます。 このレトロウイルスベクターは、注射後の患者の血液中の T 細胞を識別するのにも役立ちます。 患者は新しい遺伝子を含む細胞を受け取っているため、遺伝子導入の長期的な副作用があるかどうかを確認するために、合計 15 年間追跡されます。

この研究に登録すると、患者は異なる用量の GD2-T 細胞の 3 つのグループのいずれかに割り当てられます。 患者の最初のグループは、GD2-T 細胞の低用量を受け取ります。 その投与スケジュールが安全であることが証明されると、次の患者グループはより高い用量で開始されます. 患者は、シクロホスファミド（サイトキサン）とフルダラビンによる治療を受けます T細胞注入を受ける前に3日間。 これらの薬は、GD2-T 細胞を注入する前に、あなた自身の T 細胞の数を減らします。

患者は、静脈ラインによって GD2-T 細胞を受け取ります。 患者は注射を受ける前に、ベナドリルとタイレノールを投与されることがあります。 注入には 1 ～ 25 分かかります。 研究チームは、注射後 1 ～ 4 時間、診療所で患者を追跡します。 GD2-T細胞の投与を受けてから2週間後、患者はVZVワクチンの投与を受けます。 これは、1分もかからない皮下注射として投与されます。 この治療は、テキサス小児病院またはヒューストン メソジスト病院の細胞および遺伝子治療センターによって行われます。 研究チームが患者の副作用を監視できるように、患者は注入後最大 4 週間ヒューストンに滞在する必要がある場合があります。 研究チームは、GD2-T細胞注射後、診療所で、または主治医とのコミュニケーションを通じて患者を追跡します。

治療前の医学的検査--

治療を受ける前に、患者は一連の標準的な医療検査を受けます。

• 身体検査と病歴
• 血球、腎臓、肝機能を測定する血液検査
• 尿妊娠検査。 患者が妊娠している場合、患者とその両親の両方に妊娠が通知されます
• 定期的な画像検査による腫瘍の測定。 患者の腫瘍を追跡するために以前に使用された画像検査を使用します (コンピューター断層撮影 (CT)、磁気共鳴画像 (MRI)、または陽電子放出断層撮影 (PET/CT))

治療中および治療後の医学的検査 -

患者は、輸液を受けているときとその後に標準的な医療検査を受けます。

• 身体検査
• 血球、腎臓、肝機能を測定する血液検査
• 注入後6週間での定期的な画像検査による腫瘍の測定

GD2-T 細胞がどのように機能し、体内でどのくらい持続するかについて詳しく知るために、患者の体重に基づいて、最大 60 ml (小さじ 12 杯) までの追加の血液が採取されます。 GD2-T細胞注入の日（T細胞注入の前および終了時）、GD2-T細胞注入の1、2、4、および6週間後（ s) 1 年間は 3 か月ごと、15 か月と 18 か月は 6 か月ごと、4 年間は 1 年ごと、合計 15 年間は 1 年ごと。 GD2-T 細胞注入の 3 ～ 4 日後に、追加の血液サンプルを 1 回採取することがあります。これはオプションです。 治療に対する患者の反応に基づいて、追加の時点で採血することができます。

上記の時点で、患者の血液中に T 細胞が一定量検出された場合、追加の検査のために 5ml の追加の血液を採取する必要がある場合があります。

子供の場合、1 日あたりの総採血量は、体重 2.2 ポンドあたり 3 ml (小さじ 1 杯未満) を超えません。 この量は安全と考えられていますが、患者が貧血の場合 (赤血球数が少ない場合) は減らすことができます。