iC9-GD2-CAR-VZV-CTLs/难治性或转移性 GD2 阳性肉瘤和神经母细胞瘤 (VEGAS)

患者献血以制造生长和冷冻的 GD2-T 细胞。 为了让 GD2-CAR 附着在 T 细胞表面，将一个基因插入 T 细胞。 如简述中所述，该基因包含 GD2-CAR。 这是使用部分病毒（称为逆转录病毒）完成的，该病毒已被放入为该研究制作的载体中，并将​​携带抗体基因进入 T 细胞。 这种逆转录病毒载体还有助于识别注射后患者血液中的 T 细胞。 因为患者接受了带有新基因的细胞，他们将被跟踪总共 15 年，以查看基因转移是否有任何长期副作用。

当参加这项研究时，患者将被分配到三组不同剂量的 GD2-T 细胞中的一组。 第一组患者将接受较低剂量的 GD2-T 细胞。 一旦该剂量方案被证明是安全的，下一组患者将开始接受更高剂量的治疗。 在接受 T 细胞输注之前，患者将接受环磷酰胺（环磷酰胺）和氟达拉滨治疗 3 天。 在我们注入 GD2-T 细胞之前，这些药物会减少您自身 T 细胞的数量。

患者将通过静脉线接受 GD2-T 细胞。 在患者接受注射之前，他们可能会服用一定剂量的苯海拉明和泰诺。 注射需要 1 到 25 分钟。 研究团队将在注射后在诊所对患者进行 1 至 4 小时的跟踪观察。 在接受 GD2-T 细胞剂量两周后，患者将接受一剂 VZV 疫苗。 这将以皮下注射的形式进行，只需不到一分钟的时间。 治疗将由德克萨斯儿童医院或休斯顿卫理公会医院的细胞和基因治疗中心提供。 输注后患者可能需要在休斯顿停留长达 4 周，以便研究团队可以监测患者的副作用。 GD2-T细胞注射后，研究团队将在诊所或通过与他们的主治医生沟通来跟踪患者。

治疗前的医学检查——

在接受治疗之前，患者将接受一系列标准医学检查：

• 身体检查和病史
• 血液测试以测量血细胞、肾脏和肝脏功能
• 尿妊娠试验。 如果你的病人怀孕了，病人和她的父母都会被告知怀孕
• 通过常规影像学研究测量他们的肿瘤。 我们将使用之前使用的成像研究来跟踪患者的肿瘤（计算机断层扫描 (CT)、磁共振成像 (MRI) 或正电子发射断层扫描 (PET/CT)

治疗期间和治疗后的医学检查--

患者在输液时和输液后将接受标准医学检查：

• 身体检查
• 血液测试以测量血细胞、肾脏和肝脏功能
• 输注后 6 周通过常规影像学测量他们的肿瘤

为了更多地了解 GD2-T 细胞的工作方式以及它们在体内的持续时间，将根据患者的体重额外抽取最多 60 毫升（12 茶匙）的血液在 GD2-T 细胞输注当天、（T 细胞输注之前和结束时）、GD2-T 细胞输注后 1、2、4 和 6 周（ s) 在 1 年期间每 3 个月一次，在第 15 个月和 18 个月时，然后每 6 个月一次，持续 4 年，然后每年一次，总共 15 年。 在 GD2-T 细胞输注后 3 至 4 天可能会抽取一份额外的血样；这是可选的。 可以根据患者对治疗的反应在额外的时间点抽血。

在以上列出的时间点，如果在患者血液中发现一定量的T细胞，则可能需要额外采集5ml血液进行额外检测。

对于儿童，任何一天抽取的血液总量不会超过每2.2磅体重3毫升（少于1茶匙）。 该体积被认为是安全的，但如果患者贫血（红细胞计数低）则可能会减少。