iC9-GD2-CAR-VZV-CTLs/불응성 또는 전이성 GD2 양성 육종 및 신경모세포종 (VEGAS)

환자는 성장하고 동결된 GD2-T 세포를 만들기 위해 혈액을 제공합니다. GD2-CAR이 T 세포 표면에 부착되도록 하기 위해 유전자가 T 세포에 삽입됩니다. 간략한 요약에 설명된 대로 유전자에는 GD2-CAR이 포함되어 있습니다. 이것은 이 연구를 위해 만들어진 벡터에 넣어지고 항체 유전자를 T 세포로 운반할 바이러스(레트로바이러스로 알려짐)의 일부를 사용하여 수행됩니다. 이 레트로바이러스 벡터는 또한 주입된 후 환자의 혈액에서 T 세포를 식별하는 데 도움이 됩니다. 환자들은 새로운 유전자가 있는 세포를 받았기 때문에 유전자 전달의 장기적인 부작용이 있는지 확인하기 위해 총 15년 동안 추적될 것입니다.

이 연구에 등록하면 환자는 GD2-T 세포의 용량이 다른 세 그룹 중 하나에 배정됩니다. 첫 번째 환자 그룹은 더 낮은 용량의 GD2-T 세포를 투여받게 됩니다. 해당 투여 일정이 안전하다고 입증되면 다음 환자 그룹이 더 높은 투여량으로 시작됩니다. 환자는 T 세포 주입을 받기 전에 3일 동안 시클로포스파마이드(cytoxan)와 플루다라빈으로 치료를 받게 됩니다. 이 약물은 GD2-T 세포를 주입하기 전에 자신의 T 세포 수를 감소시킵니다.

환자는 정맥 주사선을 통해 GD2-T 세포를 받게 됩니다. 환자가 주사를 맞기 전에 Benadryl과 Tylenol을 투여할 수 있습니다. 주입 시간은 1분에서 25분 사이입니다. 연구팀은 주사 후 1~4시간 동안 진료실에서 환자를 추적할 예정이다. GD2-T 세포 투여 2주 후 환자는 VZV 백신 투여를 받게 됩니다. 이것은 1분도 채 걸리지 않는 피부 아래 주사로 주어질 것입니다. 치료는 텍사스 어린이 병원 또는 휴스턴 감리교 병원의 세포 및 유전자 치료 센터에서 제공됩니다. 연구팀이 환자의 부작용을 모니터링할 수 있도록 환자는 주입 후 최대 4주 동안 휴스턴에 머물러야 할 수 있습니다. 연구팀은 GD2-T 세포 주입 후 병원에서 또는 주치의와의 소통을 통해 환자를 추적할 예정이다.

치료 전 의료 검사--

치료를 받기 전에 환자는 일련의 표준 의료 검사를 받게 됩니다.

• 신체 검사 및 병력
• 혈액 세포, 신장 및 간 기능을 측정하기 위한 혈액 검사
• 소변 임신 테스트. 환자가 임신한 경우 환자와 부모 모두에게 임신 사실을 알립니다.
• 일상적인 영상 연구를 통한 종양 측정. 환자의 종양을 추적하기 위해 이전에 사용되었던 영상 연구(컴퓨터 단층 촬영(CT), 자기 공명 영상(MRI) 또는 양전자 방출 단층 촬영(PET/CT)를 사용합니다.

치료 중 및 치료 후 의료 검사--

환자는 주입을 받을 때와 그 후에 표준 의료 검사를 받게 됩니다.

• 신체 검사
• 혈액 세포, 신장 및 간 기능을 측정하기 위한 혈액 검사
• 주입 후 6주에 일상적인 영상 연구를 통해 종양 측정

GD2-T 세포가 작동하는 방식과 체내에서 지속되는 기간에 대해 자세히 알아보기 위해 환자의 체중을 기준으로 최대 60ml(12티스푼)의 추가 혈액을 채취합니다. GD2-T-세포 주입 당일, (T-세포 주입 전과 종료 시), GD2-T-세포 주입 후 1, 2, 4, 6주( s) 그리고 1년 동안 3개월마다, 15개월 및 18개월에, 그 ​​다음 4년 동안 6개월마다, 그리고 총 15년 동안 매년. GD2-T 세포 주입 후 3~4일에 추가 혈액 샘플을 채취할 수 있습니다. 이것은 선택 사항입니다. 치료에 대한 환자의 반응에 따라 추가 시점에서 혈액을 채취할 수 있습니다.

위에 나열된 시점 동안 환자의 혈액에서 T 세포가 일정량 발견되면 추가 검사를 위해 추가로 5ml의 혈액을 채취해야 할 수 있습니다.

어린이의 경우 하루에 채혈하는 총 혈액량은 체중 2.2파운드당 3ml(1티스푼 미만)를 넘지 않아야 합니다. 이 용량은 안전한 것으로 간주되지만 환자가 빈혈(적혈구 수가 적음)이면 감소할 수 있습니다.