PRX-102 の 60 か月までの延長試験
2023年9月10日 更新者：Protalix
成人のファブリー病患者に最大 60 か月間、2 週間ごとに静脈内注入によって投与された PRX-102 の多施設延長研究
研究PB-102-F01およびPB-102-F02でPRX-102による治療を成功裏に完了した成人ファブリー病患者におけるPRX-102の進行中の安全性、忍容性、および有効性パラメータを評価すること。
調査の概要
詳細な説明
成人のファブリー病患者（18 歳以上）における PRX-102 の進行中の安全性、忍容性、有効性パラメーターを評価する非盲検試験。
登録された患者は、静脈内注入として 1.0 mg/kg の PRX-102 を 2 週間ごと (+/- 3 日)、最大 60 か月間、少なくとも 36 か月間投与されました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32611
- University of Florida
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins University School Of Medicine
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75226
- Institute of Metabolic Disease
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Virginia
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Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- O & O Alpan
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London、イギリス、NW3 2QG
- The Royal Free Hospital
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Zaragoza、スペイン、50012
- Hospital de Dia Quiron Zaragoza
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Asunción、パラグアイ
- Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 研究PB-102-F02の完了
- 患者はインフォームドコンセントに署名します
- 共同パートナーが出産の可能性がある女性患者および男性患者は、リズム法を含まない、医学的に許容される避妊方法を使用することに同意します。 許容される避妊方法には、ホルモン製品、子宮内避妊器具、または男性用または女性用のコンドームが含まれます。 避妊は、研究期間中および治療終了後3か月間使用する必要があります。
除外基準:
- -治験責任医師および/または医療責任者の判断で、研究の要件に対する患者の遵守を妨げる、医学的、感情的、行動的、または心理的状態の存在
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PRX-102 (ペグニガルシダーゼ アルファ)
PRX-102 (ペグニガルシダーゼ アルファ) 1.0 mg/kg IV 2 週間ごと (+/- 3 日)
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PRX-102 1mg/kg 2週間毎
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CTCAE v4.03によって評価された治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：2 週間ごとに最大 60 か月
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結果は、試験治療に確実に、おそらく、またはおそらく関連すると考えられた、治療に起因する有害事象 (TEAE) の数を表しています。
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2 週間ごとに最大 60 か月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血漿 Lyso-Gb3 濃度
時間枠：ベースラインと月 60
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Globotriaosylsphingosine (Lyso-Gb3) はファブリー病に固有のバイオマーカーであり、ベースラインで 3 か月ごとに最大 24 か月、その後は 6 か月ごとに研究の終わりまで測定されました。
ベースラインと 60 か月目、およびベースラインからの変化が報告されました。
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ベースラインと月 60
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推定糸球体濾過率（eGFR）
時間枠：ベースラインと月 60
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eGFR は、CKD-EPI 式に従って血清クレアチニン値に基づいて計算されました。
訪問 1 から 60 か月までのベースライン測定からの eGFR の絶対変化は、記述統計を使用して要約されました。
ベースラインと 60 か月が報告されました。
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ベースラインと月 60
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年1月16日
一次修了 (実際)
2020年8月26日
研究の完了 (実際)
2021年11月9日
試験登録日
最初に提出
2013年11月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年11月5日
最初の投稿 (推定)
2013年11月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年9月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月10日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PB-102-F03
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。