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Étude d'extension du PRX-102 jusqu'à 60 mois

10 septembre 2023 mis à jour par: Protalix

Une étude d'extension multicentrique du PRX-102 administré par perfusion intraveineuse toutes les 2 semaines pendant jusqu'à 60 mois à des patients adultes atteints de Fabry

Évaluer les paramètres d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité continus du PRX-102 chez les patients adultes de Fabry qui ont terminé avec succès le traitement avec le PRX-102 dans les études PB-102-F01 et PB-102-F02.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude en ouvert pour évaluer les paramètres d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité en cours du PRX-102 chez les patients Fabry adultes (≥ 18 ans). Les patients inscrits ont reçu 1,0 mg/kg de PRX-102 en perfusion intraveineuse toutes les 2 semaines (+/- 3 jours) pendant jusqu'à 60 mois et pas moins de 36 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Zaragoza, Espagne, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Paraguay
      • Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • États-Unis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • O & O Alpan

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Achèvement de l'étude PB-102-F02
  • Le patient signe un consentement éclairé
  • Les patientes et les patients masculins dont les co-partenaires étaient en âge de procréer acceptent d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable, à l'exclusion de la méthode du rythme. Les méthodes de contraception acceptables comprennent les produits hormonaux, les dispositifs intra-utérins ou les préservatifs masculins ou féminins. La contraception doit être utilisée pendant toute la durée de l'étude et pendant 3 mois après la fin du traitement.

Critère d'exclusion:

  • Présence de toute condition médicale, émotionnelle, comportementale ou psychologique qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du directeur médical, interférerait avec la conformité du patient aux exigences de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: PRX-102 (pégunigalsidase alfa)
PRX-102 (pegunigalsidase alfa) 1,0 mg/kg IV toutes les 2 semaines (+/- 3 jours)
Biologique: PRX-102 (pegunigalsidase alfa)
PRX-102 1 mg/kg toutes les 2 semaines
Autres noms:
  • pégunigalsidase alfa
  • Alpha galactosidase-A humaine recombinante

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, tel qu'évalué par CTCAE v4.03
Délai: Toutes les deux semaines jusqu'à 60 mois
Les résultats représentent le nombre d'événements indésirables apparus sous traitement (TEAE) qui ont été considérés comme définitivement, probablement ou possiblement liés au traitement à l'étude.
Toutes les deux semaines jusqu'à 60 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration plasmatique de lyso-Gb3
Délai: Base de référence et mois 60
La globotriaosylsphingosine (Lyso-Gb3) est un biomarqueur spécifique de la maladie de Fabry, qui a été mesuré au départ, tous les 3 mois jusqu'à 24 mois, puis tous les 6 mois jusqu'à la fin de l'étude. Référence et mois 60 et changement par rapport à la référence signalé.
Base de référence et mois 60
Taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR)
Délai: Ligne de base et mois 60
L'eGFR a été calculé sur la base des valeurs de créatinine sérique selon l'équation CKD-EPI. Le changement absolu du DFGe entre la mesure initiale lors de la visite 1 et le mois 60 a été résumé à l'aide de statistiques descriptives. Ligne de base et mois 60 rapportés.
Ligne de base et mois 60

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Protalix

Collaborateurs

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 janvier 2014

Achèvement primaire (Réel)

26 août 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

9 novembre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 novembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 novembre 2013

Première publication (Estimé)

11 novembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PB-102-F03

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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