Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przedłużenie badania PRX-102 do 60 miesięcy

10 września 2023 zaktualizowane przez: Protalix

Wieloośrodkowe rozszerzenie badania PRX-102 podawanego we wlewie dożylnym co 2 tygodnie przez okres do 60 miesięcy dorosłym pacjentom Fabry

Ocena bieżących parametrów bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności PRX-102 u dorosłych pacjentów Fabry, którzy pomyślnie ukończyli leczenie PRX-102 w badaniach PB-102-F01 i PB-102-F02.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Otwarte badanie mające na celu ocenę trwających parametrów bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności PRX-102 u dorosłych pacjentów Fabry'ego (≥18 lat). Zakwalifikowani pacjenci otrzymywali 1,0 mg/kg PRX-102 we wlewie dożylnym co 2 tygodnie (+/- 3 dni) przez okres do 60 miesięcy i nie krócej niż 36 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Zaragoza, Hiszpania, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Paragwaj
      • Asunción, Paragwaj
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • O & O Alpan
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończenie badania PB-102-F02
  • Pacjent podpisuje świadomą zgodę
  • Pacjentki i pacjenci płci męskiej, których partnerzy byli w wieku rozrodczym, wyrażają zgodę na stosowanie akceptowalnej medycznie metody antykoncepcji, z wyłączeniem metody rytmicznej. Dopuszczalne metody antykoncepcji obejmują produkty hormonalne, wkładki wewnątrzmaciczne lub prezerwatywy dla mężczyzn lub kobiet. Antykoncepcję należy stosować przez cały czas trwania badania i przez 3 miesiące po zakończeniu leczenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza i/lub dyrektora medycznego mógłby kolidować z przestrzeganiem przez pacjenta wymagań badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PRX-102 (pegunigalzydaza alfa)
PRX-102 (pegunigalzydaza alfa) 1,0 mg/kg dożylnie co 2 tygodnie (+/- 3 dni)
Biologiczny: PRX-102 (pegunigalzydaza alfa)
PRX-102 1 mg/kg co 2 tygodnie
Inne nazwy:
  • pegunigalzydaza alfa
  • Rekombinowana ludzka alfa-galaktozydaza-A

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.03
Ramy czasowe: Co dwa tygodnie do 60 miesięcy
Wyniki przedstawiają liczbę zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), które uznano za zdecydowanie, prawdopodobnie lub prawdopodobnie związane z badanym leczeniem.
Co dwa tygodnie do 60 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie Lyso-Gb3 w osoczu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i miesiąc 60
Globotriaozylosfingozyna (Lyso-Gb3) jest biomarkerem specyficznym dla choroby Fabry'ego, który mierzono na początku badania, co 3 miesiące do 24 miesięcy, a następnie co 6 miesięcy do końca badania. Wartość wyjściowa i Miesiąc 60 oraz zgłoszone zmiany w stosunku do wartości początkowej.
Wartość wyjściowa i miesiąc 60
Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i miesiąc 60
eGFR obliczono na podstawie wartości kreatyniny w surowicy zgodnie z równaniem CKD-EPI. Bezwzględną zmianę eGFR od pomiaru początkowego podczas wizyty 1 do miesiąca 60 podsumowano za pomocą statystyk opisowych. Zgłoszono punkt odniesienia i miesiąc 60.
Wartość bazowa i miesiąc 60

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Protalix

Współpracownicy

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 listopada 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 listopada 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 listopada 2013

Pierwszy wysłany (Szacowany)

11 listopada 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PB-102-F03

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj