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Estudo de extensão do PRX-102 por até 60 meses

10 de setembro de 2023 atualizado por: Protalix

Um estudo de extensão multicêntrico de PRX-102 administrado por infusões intravenosas a cada 2 semanas por até 60 meses para pacientes adultos Fabry

Avaliar os parâmetros contínuos de segurança, tolerabilidade e eficácia do PRX-102 em pacientes adultos de Fabry que concluíram com sucesso o tratamento com PRX-102 nos estudos PB-102-F01 e PB-102-F02.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo aberto para avaliar os parâmetros contínuos de segurança, tolerabilidade e eficácia do PRX-102 em pacientes adultos com Fabry (≥18 anos de idade). Os pacientes inscritos receberam 1,0 mg/kg de PRX-102 como uma infusão intravenosa a cada 2 semanas (+/- 3 dias) por até 60 meses e não menos que 36 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Zaragoza, Espanha, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • O & O Alpan
  • Paraguai
      • Asunción, Paraguai
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Conclusão do estudo PB-102-F02
  • O paciente assina consentimento informado
  • Pacientes do sexo feminino e pacientes do sexo masculino cujos parceiros tinham potencial para engravidar concordam em usar um método contraceptivo clinicamente aceitável, não incluindo o método do ritmo. Métodos aceitáveis ​​de contracepção incluem produtos hormonais, dispositivo intra-uterino ou preservativos masculinos ou femininos. A contracepção deve ser usada durante todo o estudo e por 3 meses após o término do tratamento.

Critério de exclusão:

  • Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador e/ou do Diretor Médico, possa interferir na adesão do paciente aos requisitos do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PRX-102 (pegunigalsidase alfa)
PRX-102 (pegunigalsidase alfa) 1,0 mg/kg IV a cada 2 semanas (+/- 3 dias)
Biológico: PRX-102 (pegunigalsidase alfa)
PRX-102 1 mg/kg a cada 2 semanas
Outros nomes:
  • pegunigalsidase alfa
  • Alfa galactosidase-A humana recombinante

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo CTCAE v4.03
Prazo: A cada duas semanas até 60 meses
Os resultados representam o número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) que foram considerados definitivamente, provavelmente ou possivelmente relacionados ao tratamento do estudo.
A cada duas semanas até 60 meses

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração plasmática de liso-Gb3
Prazo: Linha de base e mês 60
Globotriaosilesfingosina (Lyso-Gb3) é um biomarcador específico da doença de Fabry, que foi medido na linha de base, a cada 3 meses até 24 meses e depois a cada 6 meses até o final do estudo. Linha de base e mês 60 e alteração da linha de base relatada.
Linha de base e mês 60
Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: Linha de base e mês 60
A eGFR foi calculada com base nos valores de creatinina sérica de acordo com a equação CKD-EPI. A mudança absoluta na eGFR desde a medição inicial na visita 1 até o Mês 60 foi resumida usando estatísticas descritivas. Linha de base e mês 60 relatados.
Linha de base e mês 60

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Protalix

Colaboradores

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de janeiro de 2014

Conclusão Primária (Real)

26 de agosto de 2020

Conclusão do estudo (Real)

9 de novembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de novembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de novembro de 2013

Primeira postagem (Estimado)

11 de novembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PB-102-F03

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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