Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование PRX-102 на срок до 60 месяцев

10 сентября 2023 г. обновлено: Protalix

Многоцентровое расширенное исследование PRX-102, вводимого внутривенно каждые 2 недели на срок до 60 месяцев взрослым пациентам Фабри

Оценить текущие параметры безопасности, переносимости и эффективности PRX-102 у взрослых пациентов Fabry, которые успешно завершили лечение PRX-102 в исследованиях PB-102-F01 и PB-102-F02.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Открытое исследование для оценки текущих параметров безопасности, переносимости и эффективности PRX-102 у взрослых пациентов Fabry (≥18 лет). Зарегистрированные пациенты получали 1,0 мг/кг PRX-102 в виде внутривенной инфузии каждые 2 недели (+/- 3 дня) на срок до 60 месяцев и не менее 36 месяцев.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Zaragoza, Испания, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Парагвай
      • Asunción, Парагвай
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • O & O Alpan

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Завершение исследования ПБ-102-Ф02
  • Пациент подписывает информированное согласие
  • Пациенты женского пола и пациенты мужского пола, партнеры которых были детородного возраста, соглашаются использовать приемлемый с медицинской точки зрения метод контрацепции, за исключением метода ритма. Приемлемые методы контрацепции включают гормональные препараты, внутриматочную спираль, мужские или женские презервативы. Следует использовать контрацепцию на протяжении всего исследования и в течение 3 месяцев после прекращения лечения.

Критерий исключения:

  • Наличие любого медицинского, эмоционального, поведенческого или психологического состояния, которое, по мнению исследователя и/или медицинского директора, может помешать соблюдению пациентом требований исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: PRX-102 (пегунигальсидаза альфа)
PRX-102 (пегунигалзидаза альфа) 1,0 мг/кг внутривенно каждые 2 недели (+/- 3 дня)
Биологический: PRX-102 (пегунигалсидаза альфа)
PRX-102 1 мг/кг каждые 2 недели
Другие имена:
  • пегунигалсидаза альфа
  • Рекомбинантная альфа-галактозидаза-А человека

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v4.03
Временное ограничение: Каждые две недели до 60 месяцев
Результаты представляют количество нежелательных явлений, возникших на фоне лечения (TEAE), которые были сочтены определенно, вероятно или возможно связанными с исследуемым лечением.
Каждые две недели до 60 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Плазменная концентрация Lyso-Gb3
Временное ограничение: Исходный уровень и месяц 60
Глоботриаозилсфингозин (Lyso-Gb3) является биомаркером, специфичным для болезни Фабри, который измеряли в начале исследования, каждые 3 месяца до 24 месяцев, а затем каждые 6 месяцев до конца исследования. Базовый уровень и 60-й месяц, а также изменение по сравнению с базовым уровнем.
Исходный уровень и месяц 60
Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ)
Временное ограничение: Исходный уровень и 60-й месяц
рСКФ рассчитывали на основе значений креатинина сыворотки по уравнению CKD-EPI. Абсолютное изменение рСКФ по сравнению с исходным измерением при посещении 1 до месяца 60 суммировалось с использованием описательной статистики. Сообщается исходный уровень и 60-й месяц.
Исходный уровень и 60-й месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Protalix

Соавторы

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 января 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

26 августа 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 ноября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 ноября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 ноября 2013 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

11 ноября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 сентября 2023 г.

Последняя проверка

1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PB-102-F03

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться