Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prodloužení studie PRX-102 až na 60 měsíců

10. září 2023 aktualizováno: Protalix

Multicentrická rozšiřující studie PRX-102 podávaná intravenózními infuzemi každé 2 týdny po dobu až 60 měsíců dospělým pacientům s Fabryho chorobou

Vyhodnotit průběžné parametry bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti PRX-102 u dospělých pacientů s Fabryho chorobou, kteří úspěšně dokončili léčbu PRX-102 ve studiích PB-102-F01 a PB-102-F02.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Otevřená studie hodnotící probíhající parametry bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti PRX-102 u dospělých pacientů s Fabryho chorobou (ve věku ≥ 18 let). Zařazení pacienti dostávali 1,0 mg/kg PRX-102 jako intravenózní infuzi každé 2 týdny (+/- 3 dny) po dobu až 60 měsíců a ne méně než 36 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Paraguay
      • Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • Spojené státy
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • O & O Alpan
  • Španělsko
      • Zaragoza, Španělsko, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ukončení studia PB-102-F02
  • Pacient podepíše informovaný souhlas
  • Pacientky a pacientky, jejichž spolupartneři byli v plodném věku, souhlasí s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce, která nezahrnuje metodu rytmu. Mezi přijatelné metody antikoncepce patří hormonální přípravky, nitroděložní tělísko nebo mužské či ženské kondomy. Antikoncepce by měla být používána po celou dobu trvání studie a 3 měsíce po ukončení léčby.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emočního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku zkoušejícího a/nebo ředitele lékaře narušoval pacientovo dodržování požadavků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PRX-102 (pegunigalsidáza alfa)
PRX-102 (pegunigalsidáza alfa) 1,0 mg/kg IV každé 2 týdny (+/- 3 dny)
Biologický: PRX-102 (pegunigalsidáza alfa)
PRX-102 1 mg/kg každé 2 týdny
Ostatní jména:
  • pegunigalsidase alfa
  • Rekombinantní lidská alfa galaktosidáza-A

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.03
Časové okno: Každé dva týdny až do 60 měsíců
Výsledky představují počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), které byly považovány za definitivně, pravděpodobně nebo možná související se studovanou léčbou.
Každé dva týdny až do 60 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická koncentrace Lyso-Gb3
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 60
Globotriaosylsfingosin (Lyso-Gb3) je biomarker specifický pro Fabryho chorobu, který byl měřen na začátku studie každé 3 měsíce až do 24 měsíců a poté každých 6 měsíců až do konce studie. Byl hlášen výchozí stav a měsíc 60 a změna od výchozího stavu.
Výchozí stav a měsíc 60
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: Výchozí stav a 60. měsíc
eGFR byla vypočtena na základě hodnot sérového kreatininu podle rovnice CKD-EPI. Absolutní změna eGFR od základního měření při návštěvě 1 až 60. měsíc byla shrnuta pomocí deskriptivní statistiky. Základní stav a měsíc 60 hlášeny.
Výchozí stav a 60. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Protalix

Spolupracovníci

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

26. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

9. listopadu 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

11. listopadu 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PB-102-F03

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit