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Verlängerungsstudie von PRX-102 für bis zu 60 Monate

10. September 2023 aktualisiert von: Protalix

Eine multizentrische Verlängerungsstudie zu PRX-102, das erwachsenen Fabry-Patienten alle 2 Wochen für bis zu 60 Monate durch intravenöse Infusionen verabreicht wurde

Bewertung der laufenden Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsparameter von PRX-102 bei erwachsenen Fabry-Patienten, die die Behandlung mit PRX-102 in den Studien PB-102-F01 und PB-102-F02 erfolgreich abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine offene Studie zur Bewertung der laufenden Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsparameter von PRX-102 bei erwachsenen Fabry-Patienten (≥ 18 Jahre). Eingeschriebene Patienten erhielten 1,0 mg/kg PRX-102 als intravenöse Infusion alle 2 Wochen (+/- 3 Tage) für bis zu 60 Monate und nicht weniger als 36 Monate.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Paraguay
      • Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • O & O Alpan
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss der Studie PB-102-F02
  • Der Patient unterschreibt die Einverständniserklärung
  • Patientinnen und Patienten, deren Partner im gebärfähigen Alter waren, verpflichten sich, eine medizinisch vertretbare Verhütungsmethode anzuwenden, ausgenommen die Rhythmusmethode. Zu den akzeptablen Verhütungsmethoden gehören Hormonpräparate, Intrauterinpessare oder Kondome für Männer oder Frauen. Während der gesamten Dauer der Studie und für 3 Monate nach Beendigung der Behandlung sollte eine Empfängnisverhütung angewendet werden.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Prüfarztes und/oder des medizinischen Direktors die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Patienten beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PRX-102 (Pegunigalsidase alfa)
PRX-102 (Pegunigalsidase alfa) 1,0 mg/kg i.v. alle 2 Wochen (+/- 3 Tage)
Biologisch: PRX-102 (Pegunigalsidase alfa)
PRX-102 1 mg/kg alle 2 Wochen
Andere Namen:
  • Pegunigalsidase alfa
  • Rekombinante humane alpha-Galactosidase-A

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE v4.03
Zeitfenster: Alle zwei Wochen bis zu 60 Monaten
Die Ergebnisse stellen die Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAE) dar, die als definitiv, wahrscheinlich oder möglicherweise im Zusammenhang mit der Studienbehandlung angesehen wurden.
Alle zwei Wochen bis zu 60 Monaten

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasma-Lyso-Gb3-Konzentration
Zeitfenster: Baseline und Monat 60
Globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3) ist ein Morbus-Fabry-spezifischer Biomarker, der zu Studienbeginn, alle 3 Monate bis zu 24 Monaten und dann alle 6 Monate bis zum Ende der Studie gemessen wurde. Baseline und Monat 60 und Änderung gegenüber Baseline gemeldet.
Baseline und Monat 60
Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: Baseline und Monat 60
Die eGFR wurde basierend auf den Serumkreatininwerten gemäß der CKD-EPI-Gleichung berechnet. Die absolute Veränderung der eGFR von der Baseline-Messung bei Visite 1 bis Monat 60 wurde anhand deskriptiver Statistiken zusammengefasst. Baseline und Monat 60 gemeldet.
Baseline und Monat 60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Protalix

Mitarbeiter

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. Januar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. August 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. November 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. November 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. November 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

11. November 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PB-102-F03

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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