Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de Extensión de PRX-102 hasta por 60 Meses

10 de septiembre de 2023 actualizado por: Protalix

Un estudio de extensión multicéntrico de PRX-102 administrado mediante infusiones intravenosas cada 2 semanas durante un máximo de 60 meses a pacientes adultos de Fabry

Evaluar los parámetros continuos de seguridad, tolerabilidad y eficacia de PRX-102 en pacientes adultos con Fabry que completaron con éxito el tratamiento con PRX-102 en los estudios PB-102-F01 y PB-102-F02.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un estudio abierto para evaluar los parámetros continuos de seguridad, tolerabilidad y eficacia de PRX-102 en pacientes adultos con Fabry (≥18 años de edad). Los pacientes inscritos recibieron 1,0 mg/kg de PRX-102 como infusión intravenosa cada 2 semanas (+/- 3 días) durante un máximo de 60 meses y no menos de 36 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Zaragoza, España, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • O & O Alpan
  • Paraguay
      • Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Finalización del estudio PB-102-F02
  • El paciente firma el consentimiento informado.
  • Las pacientes femeninas y los pacientes masculinos cuyas parejas estaban en edad fértil aceptan usar un método anticonceptivo médicamente aceptable, sin incluir el método del ritmo. Los métodos anticonceptivos aceptables incluyen productos hormonales, dispositivos intrauterinos o condones masculinos o femeninos. Se deben utilizar métodos anticonceptivos durante toda la duración del estudio y durante los 3 meses posteriores a la finalización del tratamiento.

Criterio de exclusión:

  • Presencia de cualquier condición médica, emocional, conductual o psicológica que, a juicio del Investigador y/o Director Médico, podría interferir con el cumplimiento del paciente con los requisitos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PRX-102 (pegunigalsidasa alfa)
PRX-102 (pegunigalsidasa alfa) 1,0 mg/kg IV cada 2 semanas (+/- 3 días)
Biológico: PRX-102 (pegunigalsidasa alfa)
PRX-102 1 mg/kg cada 2 semanas
Otros nombres:
  • pegunigalsidasa alfa
  • Alfa galactosidasa-A humana recombinante

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.03
Periodo de tiempo: Cada dos semanas hasta los 60 meses
Los resultados representan el número de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) que se consideraron definitivamente, probablemente o posiblemente relacionados con el tratamiento del estudio.
Cada dos semanas hasta los 60 meses

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración plasmática de Lyso-Gb3
Periodo de tiempo: Línea de base y mes 60
La globotriaosilesfingosina (Lyso-Gb3) es un biomarcador específico de la enfermedad de Fabry, que se midió al inicio, cada 3 meses hasta los 24 meses y luego cada 6 meses hasta el final del estudio. Línea de base y Mes 60 y cambio con respecto a la Línea de base informada.
Línea de base y mes 60
Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: Línea base y mes 60
El FGe se calculó a partir de los valores de creatinina sérica según la ecuación CKD-EPI. El cambio absoluto en la TFGe desde la medición inicial en la visita 1 hasta el Mes 60 se resumió mediante estadísticas descriptivas. Se informó la línea de base y el mes 60.
Línea base y mes 60

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Protalix

Colaboradores

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de enero de 2014

Finalización primaria (Actual)

26 de agosto de 2020

Finalización del estudio (Actual)

9 de noviembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de noviembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de noviembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimado)

11 de noviembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PB-102-F03

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Fabry

Ensayos clínicos sobre PRX-102 (pegunigalsidasa alfa)

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Czech Republic

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir