Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av PRX-102 i opptil 60 måneder

10. september 2023 oppdatert av: Protalix

En multisenterutvidelsesstudie av PRX-102 administrert ved intravenøse infusjoner annenhver uke i opptil 60 måneder til voksne Fabry-pasienter

For å evaluere de pågående sikkerhets-, tolerabilitets- og effektparametrene til PRX-102 hos voksne Fabry-pasienter som har fullført behandling med PRX-102 i studiene PB-102-F01 og PB-102-F02.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En åpen studie for å evaluere de pågående sikkerhets-, tolerabilitets- og effektparametrene til PRX-102 hos voksne Fabry-pasienter (≥18 år). Pasienter som ble inkludert fikk 1,0 mg/kg PRX-102 som en intravenøs infusjon hver 2. uke (+/- 3 dager) i opptil 60 måneder og ikke mindre enn 36 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • O & O Alpan
  • Paraguay
      • Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Spania
      • Zaragoza, Spania, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Gjennomføring av studie PB-102-F02
  • Pasienten skriver under på informert samtykke
  • Kvinnelige pasienter og mannlige pasienter hvis medpartnere var i fertil alder er enige om å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode, ikke inkludert rytmemetoden. Akseptable prevensjonsmetoder inkluderer hormonelle produkter, intrauterin enhet eller kondomer for menn eller kvinner. Prevensjon skal brukes under hele studiens varighet og i 3 måneder etter avsluttet behandling.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av enhver medisinsk, emosjonell, atferdsmessig eller psykologisk tilstand som, etter etterforskeren og/eller medisinsk direktørs vurdering, ville forstyrre pasientens etterlevelse av kravene i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PRX-102 (pegunigalsidase alfa)
PRX-102 (pegunigalsidase alfa) 1,0 mg/kg IV hver 2. uke (+/- 3 dager)
Biologisk: PRX-102 (pegunigalsidase alfa)
PRX-102 1 mg/kg annenhver uke
Andre navn:
  • pegunigalsidase alfa
  • Rekombinant human alfa-galaktosidase-A

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.03
Tidsramme: Annenhver uke opptil 60 måneder
Resultatene representerer antall behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) som ble vurdert som definitivt, sannsynlig eller mulig relatert til studiebehandling.
Annenhver uke opptil 60 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasma Lyso-Gb3 Konsentrasjon
Tidsramme: Grunnlinje og måned 60
Globotriaosylsfingosin (Lyso-Gb3) er Fabrys sykdomsspesifikke biomarkør, som ble målt ved baseline, hver 3. måned opp til 24. måned og deretter hver 6. måned frem til slutten av studien. Baseline og måned 60 og endring fra Baseline rapportert.
Grunnlinje og måned 60
Estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR)
Tidsramme: Grunnlinje og måned 60
eGFR ble beregnet basert på serumkreatininverdiene i henhold til CKD-EPI-ligningen. Den absolutte endringen i eGFR fra baseline-måling ved besøk 1 til måned 60 ble oppsummert ved hjelp av beskrivende statistikk. Baseline og måned 60 rapportert.
Grunnlinje og måned 60

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Protalix

Samarbeidspartnere

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. januar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

26. august 2020

Studiet fullført (Faktiske)

9. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. november 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. november 2013

Først lagt ut (Antatt)

11. november 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PB-102-F03

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere