Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A PRX-102 kiterjesztési tanulmánya akár 60 hónapig

2023. szeptember 10. frissítette: Protalix

A PRX-102 többközpontú kiterjesztési vizsgálata, amelyet 2 hetente intravénás infúzióval adnak be, legfeljebb 60 hónapig felnőtt Fabry betegeknek

A PRX-102 folyamatos biztonságossági, tolerálhatósági és hatékonysági paramétereinek értékelése olyan felnőtt Fabry-betegeknél, akik sikeresen befejezték a PRX-102 kezelést a PB-102-F01 és PB-102-F02 vizsgálatokban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Nyílt vizsgálat a PRX-102 folyamatos biztonságossági, tolerálhatósági és hatékonysági paramétereinek értékelésére felnőtt Fabry-betegeknél (18 évesnél idősebb). A bevont betegek 1,0 mg/ttkg PRX-102-t kaptak intravénás infúzióban 2 hetente (+/- 3 naponként) legfeljebb 60 hónapig, de legalább 36 hónapig.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

15

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • Egyesült Államok
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • O & O Alpan
  • Paraguay
      • Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Spanyolország
      • Zaragoza, Spanyolország, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A PB-102-F02 tanulmány befejezése
  • A beteg beleegyezését írja alá
  • Nőbetegek és férfibetegek, akiknek partnerei fogamzóképes korban voltak, vállalják, hogy orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak, a ritmusmódszer kivételével. Az elfogadható fogamzásgátlási módszerek közé tartoznak a hormonális termékek, a méhen belüli eszköz vagy a férfi vagy női óvszer. A vizsgálat teljes időtartama alatt és a kezelés befejezése után 3 hónapig fogamzásgátlást kell alkalmazni.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen orvosi, érzelmi, viselkedési vagy pszichológiai állapot megléte, amely a vizsgáló és/vagy az orvos igazgató megítélése szerint akadályozná a beteg vizsgálat követelményeinek való megfelelését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PRX-102 (pegunigalsidáz alfa)
PRX-102 (pegunigalsidáz alfa) 1,0 mg/kg IV 2 hetente (+/- 3 nap)
Biológiai: PRX-102 (pegunigalzidáz alfa)
PRX-102 1 mg/kg 2 hetente
Más nevek:
  • pegunigalzidáz alfa
  • Rekombináns humán alfa-galaktozidáz-A

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben résztvevők száma a CTCAE v4.03 szerint.
Időkeret: Kéthetente 60 hónapig
Az eredmények a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) számát mutatják, amelyeket határozottan, valószínűleg vagy esetleg a vizsgálati kezeléssel összefüggőnek tekintettek.
Kéthetente 60 hónapig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Plazma Lyso-Gb3 koncentrációja
Időkeret: Alapállapot és 60. hónap
A globotriaozilszfingozin (Lyso-Gb3) a Fabry-betegségre specifikus biomarker, amelyet a kiindulási állapotnál mértek 3 havonta 24 hónapig, majd 6 havonta a vizsgálat végéig. Kiindulási állapot és 60. hónap, valamint a kiindulási értékhez viszonyított változás jelentett.
Alapállapot és 60. hónap
Becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR)
Időkeret: Alapállapot és 60. hónap
Az eGFR-t a szérum kreatinin értékek alapján számítottuk ki a CKD-EPI egyenlet szerint. Az eGFR abszolút változását az 1. vizitnél mért kiindulási értékről a 60. hónapra leíró statisztikák segítségével összegezték. Kiindulási helyzet és 60. hónap jelentették.
Alapállapot és 60. hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Protalix

Együttműködők

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. január 16.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. augusztus 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. november 9.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. november 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. november 5.

Első közzététel (Becsült)

2013. november 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 10.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PB-102-F03

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a PRX-102 (pegunigalzidáz alfa)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cambodia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel