Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Verlengingsstudie van PRX-102 tot 60 maanden

10 september 2023 bijgewerkt door: Protalix

Een multicenter uitbreidingsonderzoek van PRX-102 toegediend door middel van intraveneuze infusies om de 2 weken gedurende maximaal 60 maanden aan volwassen Fabry-patiënten

Evaluatie van de voortdurende veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsparameters van PRX-102 bij volwassen Fabry-patiënten die met succes de behandeling met PRX-102 hebben afgerond in onderzoeken PB-102-F01 en PB-102-F02.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een open-label studie om de lopende veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsparameters van PRX-102 bij volwassen Fabry-patiënten (≥18 jaar) te evalueren. De geïncludeerde patiënten kregen elke 2 weken (+/- 3 dagen) 1,0 mg/kg PRX-102 als intraveneuze infusie gedurende maximaal 60 maanden en niet minder dan 36 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Paraguay
      • Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Spanje
      • Zaragoza, Spanje, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • O & O Alpan

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Afronding van studie PB-102-F02
  • De patiënt tekent geïnformeerde toestemming
  • Vrouwelijke patiënten en mannelijke patiënten van wie de partner zwanger kan worden, komen overeen om een ​​medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken, met uitzondering van de ritmemethode. Aanvaardbare anticonceptiemethoden zijn onder meer hormonale producten, spiraaltjes of condooms voor mannen of vrouwen. Anticonceptie moet gedurende de hele studie en gedurende 3 maanden na beëindiging van de behandeling worden gebruikt.

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van een medische, emotionele, gedrags- of psychologische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker en/of medisch directeur, de naleving door de patiënt van de vereisten van het onderzoek zou belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PRX-102 (pegunigalsidase-alfa)
PRX-102 (pegunigalsidase alfa) 1,0 mg/kg IV elke 2 weken (+/- 3 dagen)
Biologisch: PRX-102 (pegunigalsidase alfa)
PRX-102 1 mg/kg elke 2 weken
Andere namen:
  • pegunigalsidase alfa
  • Recombinant humaan alfa-galactosidase-A

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.03
Tijdsspanne: Elke twee weken tot 60 maanden
De resultaten vertegenwoordigen het aantal tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE) die als definitief, waarschijnlijk of mogelijk gerelateerd aan de studiebehandeling werden beschouwd.
Elke twee weken tot 60 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Plasma Lyso-Gb3-concentratie
Tijdsspanne: Basislijn en maand 60
Globotriaosylsphingosine (Lyso-Gb3) is een biomarker die specifiek is voor de ziekte van Fabry en die werd gemeten bij baseline, elke 3 maanden tot 24 maanden en vervolgens elke 6 maanden tot het einde van de studie. Baseline en maand 60 en verandering ten opzichte van de gerapporteerde baseline.
Basislijn en maand 60
Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: Basislijn en maand 60
eGFR werd berekend op basis van de serumcreatininewaarden volgens de CKD-EPI-vergelijking. De absolute verandering in eGFR vanaf baselinemeting bij bezoek 1 tot maand 60 werd samengevat met behulp van beschrijvende statistieken. Baseline en maand 60 gerapporteerd.
Basislijn en maand 60

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Protalix

Medewerkers

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 januari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

26 augustus 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

9 november 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 november 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 november 2013

Eerst geplaatst (Geschat)

11 november 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PB-102-F03

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op PRX-102 (pegunigalsidase alfa)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hungary

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren