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Studio di estensione di PRX-102 fino a 60 mesi

10 settembre 2023 aggiornato da: Protalix

Uno studio di estensione multicentrico sul PRX-102 somministrato mediante infusioni endovenose ogni 2 settimane per un massimo di 60 mesi a pazienti adulti di Fabry

Valutare i parametri di sicurezza, tollerabilità ed efficacia in corso di PRX-102 in pazienti Fabry adulti che hanno completato con successo il trattamento con PRX-102 negli studi PB-102-F01 e PB-102-F02.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio in aperto per valutare i parametri di sicurezza, tollerabilità ed efficacia in corso di PRX-102 in pazienti Fabry adulti (≥18 anni di età). I pazienti arruolati hanno ricevuto 1,0 mg/kg di PRX-102 come infusione endovenosa ogni 2 settimane (+/- 3 giorni) per un massimo di 60 mesi e non meno di 36 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Paraguay
      • Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • Spagna
      • Zaragoza, Spagna, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • O & O Alpan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento dello studio PB-102-F02
  • Il paziente firma il consenso informato
  • Le pazienti di sesso femminile e i pazienti di sesso maschile i cui co-partner erano potenzialmente fertili accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico, escluso il metodo del ritmo. I metodi contraccettivi accettabili includono prodotti ormonali, dispositivo intrauterino o preservativi maschili o femminili. La contraccezione deve essere utilizzata per tutta la durata dello studio e per 3 mesi dopo la fine del trattamento.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio dello sperimentatore e/o del direttore medico, interferirebbe con la conformità del paziente ai requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PRX-102 (pegunigalsidasi alfa)
PRX-102 (pegunigalsidase alfa) 1,0 mg/kg IV ogni 2 settimane (+/- 3 giorni)
Biologico: PRX-102 (pegunigalsidasi alfa)
PRX-102 1 mg/kg ogni 2 settimane
Altri nomi:
  • pegunigalsidasi alfa
  • Alfa galattosidasi-A umana ricombinante

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.03
Lasso di tempo: Ogni due settimane fino a 60 mesi
I risultati rappresentano il numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) che sono stati considerati sicuramente, probabilmente o possibilmente correlati al trattamento in studio.
Ogni due settimane fino a 60 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di Lyso-Gb3
Lasso di tempo: Basale e mese 60
La globotriaosilsfingosina (Lyso-Gb3) è un biomarcatore specifico della malattia di Fabry, che è stato misurato al basale, ogni 3 mesi fino a 24 mesi e poi ogni 6 mesi fino alla fine dello studio. Basale e mese 60 e variazione rispetto al basale riportati.
Basale e mese 60
Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR)
Lasso di tempo: Basale e mese 60
eGFR è stato calcolato sulla base dei valori di creatinina sierica secondo l'equazione CKD-EPI. La variazione assoluta di eGFR dalla misurazione basale alla visita 1 al mese 60 è stata riassunta utilizzando statistiche descrittive. Basale e mese 60 riportati.
Basale e mese 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Protalix

Collaboratori

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

26 agosto 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

9 novembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 novembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 novembre 2013

Primo Inserito (Stimato)

11 novembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PB-102-F03

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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