Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesstudie af PRX-102 i op til 60 måneder

10. september 2023 opdateret af: Protalix

En multicenter forlængelsesundersøgelse af PRX-102 administreret ved intravenøse infusioner hver anden uge i op til 60 måneder til voksne Fabry-patienter

At evaluere de igangværende sikkerheds-, tolerabilitets- og effektivitetsparametre for PRX-102 hos voksne Fabry-patienter, som har gennemført behandling med PRX-102 med succes i studierne PB-102-F01 og PB-102-F02.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et åbent studie for at evaluere de igangværende sikkerheds-, tolerabilitets- og effektivitetsparametre for PRX-102 hos voksne Fabry-patienter (≥18 år). De indrullerede patienter fik 1,0 mg/kg PRX-102 som en intravenøs infusion hver 2. uge (+/- 3 dage) i op til 60 måneder og ikke mindre end 36 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • O & O Alpan
  • Paraguay
      • Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Afslutning af studie PB-102-F02
  • Patienten underskriver informeret samtykke
  • Kvindelige patienter og mandlige patienter, hvis medpartnere var i den fødedygtige alder, er enige om at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode, der ikke inkluderer rytmemetoden. Acceptable præventionsmetoder omfatter hormonelle produkter, intrauterin enhed eller kondomer til mænd eller kvinder. Prævention bør anvendes i hele undersøgelsens varighed og i 3 måneder efter behandlingens ophør.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, der efter investigator og/eller lægedirektørs vurdering ville forstyrre patientens overholdelse af undersøgelsens krav

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PRX-102 (pegunigalsidase alfa)
PRX-102 (pegunigalsidase alfa) 1,0 mg/kg IV hver 2. uge (+/- 3 dage)
Biologisk: PRX-102 (pegunigalsidase alfa)
PRX-102 1 mg/kg hver 2. uge
Andre navne:
  • pegunigalsidase alfa
  • Rekombinant human alfa-galactosidase-A

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.03
Tidsramme: Hver anden uge op til 60 måneder
Resultater repræsenterer antallet af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), der blev anset for at være bestemt, sandsynligvis eller muligvis relateret til undersøgelsesbehandling.
Hver anden uge op til 60 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma Lyso-Gb3 Koncentration
Tidsramme: Baseline og måned 60
Globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3) er Fabrys sygdomsspecifik biomarkør, som blev målt ved baseline, hver 3. måned op til 24 måneder og derefter hver 6. måned op til slutningen af ​​undersøgelsen. Baseline og måned 60 og ændring fra baseline rapporteret.
Baseline og måned 60
Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Baseline og måned 60
eGFR blev beregnet baseret på serum-kreatininværdierne ifølge CKD-EPI-ligningen. Den absolutte ændring i eGFR fra baseline-måling ved besøg 1 til måned 60 blev opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik. Baseline og måned 60 rapporteret.
Baseline og måned 60

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Protalix

Samarbejdspartnere

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. august 2020

Studieafslutning (Faktiske)

9. november 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. november 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. november 2013

Først opslået (Anslået)

11. november 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PB-102-F03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner