Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

PRX-102:n jatkotutkimus jopa 60 kuukaudeksi

sunnuntai 10. syyskuuta 2023 päivittänyt: Protalix

PRX-102:n monikeskuslaajennustutkimus, joka annetaan suonensisäisillä infuusioilla 2 viikon välein jopa 60 kuukauden ajan aikuisille Fabry-potilaille

Arvioida PRX-102:n jatkuvaa turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa koskevia parametreja aikuisilla Fabry-potilailla, jotka ovat onnistuneesti saaneet päätökseen PRX-102-hoidon tutkimuksissa PB-102-F01 ja PB-102-F02.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Avoin tutkimus PRX-102:n jatkuvan turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon parametrien arvioimiseksi aikuisilla Fabry-potilailla (≥18-vuotiaat). Mukaan otetut potilaat saivat 1,0 mg/kg PRX-102:ta suonensisäisenä infuusiona 2 viikon välein (+/- 3 päivää) enintään 60 kuukauden ajan ja vähintään 36 kuukauden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Zaragoza, Espanja, 50012
        • Hospital de Dia Quiron Zaragoza
  • Paraguay
      • Asunción, Paraguay
        • Instituto Privado de Hematologia E Investigacion Clinica (I.P.H.I.C)
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
        • University of Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75226
        • Institute of Metabolic Disease
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • O & O Alpan

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkimuksen PB-102-F02 suorittaminen
  • Potilas allekirjoittaa tietoisen suostumuksen
  • Naispotilaat ja miespotilaat, joiden kumppanit olivat hedelmällisessä iässä, suostuvat käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, ei rytmimenetelmää. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat hormonaaliset tuotteet, kohdunsisäinen laite tai miesten tai naisten kondomit. Ehkäisyä tulee käyttää koko tutkimuksen ajan ja 3 kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa lääketieteellinen, emotionaalinen, käyttäytymiseen liittyvä tai psykologinen tila, joka tutkijan ja/tai lääketieteellisen johtajan arvion mukaan häiritsisi potilaan noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PRX-102 (pegunigalsidaasi alfa)
PRX-102 (pegunigalsidaasi alfa) 1,0 mg/kg IV 2 viikon välein (+/- 3 päivää)
Biologinen: PRX-102 (pegunigalsidaasi alfa)
PRX-102 1 mg/kg 2 viikon välein
Muut nimet:
  • pegunigalsidaasi alfa
  • Rekombinantti ihmisen alfa-galaktosidaasi-A

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia CTCAE v4.03:n arvioiden mukaan
Aikaikkuna: Kahden viikon välein 60 kuukauteen asti
Tulokset edustavat niiden hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) määrää, joiden katsottiin ehdottomasti, todennäköisesti tai mahdollisesti liittyvän tutkimushoitoon.
Kahden viikon välein 60 kuukauteen asti

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman Lyso-Gb3-pitoisuus
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 60
Globotriaosyylisfingosiini (Lyso-Gb3) on Fabryn taudille spesifinen biomarkkeri, joka mitattiin lähtötilanteessa 3 kuukauden välein 24 kuukauteen asti ja sitten 6 kuukauden välein tutkimuksen loppuun asti. Lähtötilanne ja kuukausi 60 sekä muutos lähtötilanteesta raportoitu.
Perustaso ja kuukausi 60
Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR)
Aikaikkuna: Perustaso ja kuukausi 60
eGFR laskettiin seerumin kreatiniiniarvojen perusteella CKD-EPI-yhtälön mukaisesti. eGFR:n absoluuttinen muutos käynnin 1 lähtötilanteen mittauksesta kuukauteen 60 tehtiin yhteenveto käyttämällä kuvaavia tilastoja. Raportoitu lähtötilanne ja kuukausi 60.
Perustaso ja kuukausi 60

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Protalix

Yhteistyökumppanit

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 16. tammikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 26. elokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 9. marraskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 5. marraskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. marraskuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 11. marraskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 10. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PB-102-F03

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa