再発寛解型多発性硬化症患者の疾患活動性に対するVAY736の単回注入の効果を評価する研究
2020年12月9日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
再発寛解型多発性硬化症患者の脳 MRI スキャンで測定した疾患活動性に対する VAY736 の単回注入の効果を評価する、ランダム化、部分盲検、プラセボ対照の概念実証研究
これは、再発寛解型多発性硬化症（RRMS）患者の脳MRIスキャンで測定した疾患活動性に対するVAY736の単回注入の影響を評価する、ランダム化、部分盲検、プラセボ対照の非確認的研究でした。
調査の概要
詳細な説明
この研究は約96人の患者を対象に実施される予定だった。
しかし、8人の患者を登録した後、戦略的考慮に基づいて募集は中止された。
研究の種類
介入
入学 (実際)
8
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～55年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な包含基準:
- 18歳から55歳までの男性と女性の患者。
- 2010 年に改訂されたマクドナルド基準によって定義された MS の診断 (Polman et al 2011)。
再発寛解を繰り返す疾患の経過:
- 過去 12 か月間に少なくとも 1 回の再発が記録されている（ただし、無作為化前の 30 日以内ではない）、または
- スクリーニング時の脳 MRI スキャンで Gd 増強病変が陽性。
- スクリーニング時の拡張障害ステータススケール (EDSS) スコアは 0 ～ 5.0 です。
- 無作為化前の 30 日以内に再発の証拠はない。
主な除外基準:
- RRMS 以外の別のタイプの MS の発現。
- スクリーニングまたはベースライン脳 MRI の所見が MS の診断と一致しない。
- MS以外の免疫系の慢性疾患、または既知の免疫不全症候群の病歴。
- C-SSRS の自殺念慮セクションの項目 4 または項目 5 で、この念慮が過去 6 か月以内に発生した場合は「はい」とスコアを付けるか、「自殺念慮」セクションのいずれかの項目で「はい」をスコアします。自殺的自傷行為」（「自殺的行為」セクションにも含まれる項目）、この行為が過去 2 年間に発生した場合。
- 出産の可能性のある女性、妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。
- CBC (全血球計算) 検査値を次のようにスクリーニングします。
- ヘモグロビンレベルが10.0 g/dL未満
- 総白血球数が 3,000 細胞/μL 未満
- 好中球減少症、好中球の絶対数が 1500 細胞/mm3 未満として定義されます。
- 血小板100,000/μL未満
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：VAY736
VAY736の点滴静注
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VAY736 (10 mg/kg) の単回静脈内注入
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボからVAY736
対応するプラセボ (点滴バッグ) を静脈内投与します。
プラセボを無作為化した患者には、16週後にオプションでVAY736の投与が提案された
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プラセボからVAY736
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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8週目、12週目、16週目における新たなT1強調ガドリニウム（Gd）増強病変の数
時間枠：第8週、第12週、第16週
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再発寛解型多発性硬化症（RRMS）患者集団における8、12、16週目のT1強調脳MRIスキャンにおける新規ガドリニウム[Gd]増強病変の累積数に対するプラセボと比較したVAY736の効果。
記述統計のみが実行されます。
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第8週、第12週、第16週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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4、8、12、および 16 週目のすべての T1 強調ガドリニウム (Gd) 増強病変の数
時間枠：第4週、第8週、第12週、第16週
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スクリーニング/ベースライン、第 4 週、第 8 週、第 12 週、および第 16 週に脳の磁気共鳴画像法 (MRI) スキャンを実行し、T1 強調ガドリニウム (Gd) 増強病変をすべて評価しました。
各 MRI スキャンは地元の神経放射線科医によって検査されました。
記述統計のみが実行されます。
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第4週、第8週、第12週、第16週
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4、8、12、16週目の新規T1強調ガドリニウム(Gd)増強病変の数
時間枠：第4週、第8週、第12週、第16週
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スクリーニング/ベースライン、第 4 週、第 8 週、第 12 週、および第 16 週に脳の磁気共鳴画像法 (MRI) スキャンを実行し、すべての新しい T1 強調ガドリニウム (Gd) 増強病変を評価しました。
各 MRI スキャンは地元の神経放射線科医によって検査されました。
記述統計のみが実行されます。
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第4週、第8週、第12週、第16週
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4、8、12、16週目のT2強調ガドリニウム(Gd)増強病変の新規または拡大の数
時間枠：第4週、第8週、第12週、第16週
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スクリーニング/ベースライン、第 4 週、第 8 週、第 12 週、および第 16 週に脳の磁気共鳴画像法 (MRI) スキャンを実行し、T2 高信号病変 (新規または拡大している T2 強調病変) を評価しました。
各 MRI スキャンは地元の神経放射線科医によって検査されました。
記述統計のみが実行されます。
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第4週、第8週、第12週、第16週
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4、8、12、および 16 週目の T2 疾患負荷 (T2 強調病変の総体積)。
時間枠：第4週、第8週、第12週、第16週
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疾患の T2 負荷を評価するために、脳の磁気共鳴画像法 (MRI) スキャンをスクリーニング/ベースライン、4 週目、8 週目、12 週目、および 16 週目に実施しました。
各 MRI スキャンは地元の神経放射線科医によって検査されました。
記述統計のみが実行されます。
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第4週、第8週、第12週、第16週
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4、8、12、16週目に新たなMRI疾患活動性が見られなかった被験者の数。
時間枠：第4週、第8週、第12週、第16週
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脳の磁気共鳴画像法（MRI）スキャンは、スクリーニング/ベースライン、4週目、8週目、12週目、および16週目に実施され、新たなMRI疾患活動性のない患者を評価した（新たなGd増強病変も新規または拡大したT2病変もない） ）。
各 MRI スキャンは地元の神経放射線科医によって検査されました。
記述統計のみが実行されます。
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第4週、第8週、第12週、第16週
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16週間の治療期間にわたる再発のない患者の割合。
時間枠：0週目（1日目）、4週目、8週目、12週目、16週目
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再発は、以前の臨床的脱髄事象の発症から少なくとも 30 日が経過した、新たな神経学的異常の出現、または以前は安定していた神経学的異常の悪化、または既存の神経学的異常の改善として定義されます。
異常は少なくとも 24 時間存在し、発熱 (37.5 度未満) または感染がない状態で発生する必要があります。
再発は、患者の治療に関与しておらず、治療の割り当てについて知らされておらず、患者の医療記録にアクセスできない拡張障害状態尺度（EDSS）認定の医師によって確認された場合に確定したとみなされた。
これは症状の発症から 5 日以内に起こることが推奨されています。
再発は、EDSS の少なくとも 0.5 ポイント (0.5) の増加、または EDSS の 2 つの異なる機能システム (FS) で 1 ポイントの増加、または FS の 1 つで 2 ポイントの増加を伴った場合に確認されました (FS を除く)。腸/膀胱または大脳FS)。
記述統計のみが実行されます。
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0週目（1日目）、4週目、8週目、12週目、16週目
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治療中の有害事象、重篤な有害事象、死亡を経験した参加者の数
時間枠：B細胞の回復に応じて、最初の投与（単回投与、1日目）から治験終了（EOS）まで（48週から216週の範囲）
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VAY736が再発寛解型多発性硬化症患者の治療に安全であることを実証するため、治療緊急有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）、死亡の絶対頻度と相対頻度を原発臓器分類（SOC）ごとに分析。関連する臨床および実験室の安全性パラメーターのモニタリング。
記述統計のみが実行されます。
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B細胞の回復に応じて、最初の投与（単回投与、1日目）から治験終了（EOS）まで（48週から216週の範囲）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年12月20日
一次修了 (実際)
2015年5月5日
研究の完了 (実際)
2018年9月13日
試験登録日
最初に提出
2014年1月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年1月14日
最初の投稿 (見積もり)
2014年1月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月9日
最終確認日
2019年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CVAY736X2202
- 2013-002324-16 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
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この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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