En studie for å vurdere effekten av en enkelt infusjon av VAY736 på sykdomsaktivitet hos pasienter med residiverende-remitterende multippel sklerose
9. desember 2020 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En randomisert, delvis blind, placebokontrollert, bevis-av-konsept-studie for å vurdere effekten av en enkelt infusjon av VAY736 på sykdomsaktivitet målt ved hjerne-MR-skanning hos pasienter med residiverende-remitterende multippel sklerose
Dette var en randomisert, delvis blindet, placebokontrollert, ikke-bekreftende studie for å vurdere effekten av en enkelt infusjon av VAY736 på sykdomsaktiviteten målt ved hjerne-MR-skanning hos pasienter med residiverende-remitterende multippel sklerose (RRMS).
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studien var planlagt utført på omtrent 96 pasienter.
Etter å ha registrert 8 pasienter ble imidlertid rekrutteringen avsluttet ut fra strategiske hensyn.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
8
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Long Beach, California, Forente stater, 90806
- Novartis Investigative Site
-
San Diego, California, Forente stater, 92103
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Hradec Kralove, Tsjekkia, 501 03
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kharkiv, Ukraina, 61068
- Novartis Investigative Site
-
Lviv, Ukraina, 79010
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 55 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Mannlige og kvinnelige pasienter i alderen 18 til 55 år.
- Diagnose av MS som definert av de reviderte McDonald-kriteriene fra 2010 (Polman et al 2011).
Et tilbakefallende-remitterende sykdomsforløp med:
- minst 1 dokumentert tilbakefall i løpet av de foregående 12 månedene (men ikke innen 30 dager før randomisering), eller
- en positiv Gd-forsterkende lesjon ved MR-skanning av hjernen ved screening.
- En utvidet funksjonshemmingsstatusskala (EDSS) poengsum på 0-5,0 inkludert ved screening.
- Ingen bevis på tilbakefall innen 30 dager før randomisering.
Viktige eksklusjonskriterier:
- En manifestasjon av en annen type MS enn RRMS.
- Funn på screening eller baseline MR av hjernen som ikke stemmer overens med diagnosen MS.
- Anamnese med kronisk sykdom i immunsystemet annet enn MS, eller et kjent immunsviktsyndrom.
- Sett «ja» på punkt 4 eller punkt 5 i avsnittet om selvmordstanker i C-SSRS, hvis denne tanken har oppstått i løpet av de siste 6 månedene, eller «ja» på et hvilket som helst punkt i avsnittet om selvmordsatferd, bortsett fra «Ikke- Suicidal selvskadende atferd" (elementet er også inkludert i avsnittet om selvmordsatferd), hvis denne atferden har skjedd i løpet av de siste 2 årene.
- Kvinner i fertil alder og gravide eller ammende (ammende) kvinner.
- Screening av CBC (komplett blodtelling) laboratorieverdier som følger:
- Hemoglobinnivåer under 10,0 g/dL
- Totalt antall leukocytter er mindre enn 3000 celler/µL
- Nøytropeni, definert som absolutt nøytrofiltall mindre enn 1500 celler/mm3
- Blodplater mindre enn 100 000/µL
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: VAY736
Intravenøs infusjon av VAY736
|
Enkel intravenøs infusjon av VAY736 (10 mg/kg)
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo til VAY736
Matchende placebo (infusjonspose) administrert intravenøst.
Placebo randomiserte pasienter ble tilbudt valgfri VAY736-administrasjon etter uke 16
|
Placebo til VAY736
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall nye T1-vektede gadolinium (Gd)-forsterkende lesjoner i uke 8, 12 og 16
Tidsramme: Uke 8, Uke 12, Uke 16
|
Effekten av VAY736, sammenlignet med placebo, på det kumulative antallet nye gadolinium [Gd]-forsterkende lesjoner på T1-vektede MR-skanninger i hjernen hos pasienter med residiverende-remitterende multippel sklerose (RRMS) i uke 8, 12 og 16.
Kun beskrivende statistikk utført.
|
Uke 8, Uke 12, Uke 16
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall T1-vektede gadolinium (Gd)-forsterkende lesjoner i uke 4, 8, 12 og 16
Tidsramme: Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16
|
Magnetic resonance imaging (MRI)-skanning av hjernen ble utført ved screening/baseline, uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 for å vurdere alle T1-vektede Gadolinium (Gd)-forsterkende lesjoner.
Hver MR-skanning ble gjennomgått av en lokal nevro-radiolog.
Kun beskrivende statistikk utført.
|
Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16
|
|
Antall nye T1-vektede gadolinium (Gd)-forsterkende lesjoner i uke 4, 8, 12 og 16
Tidsramme: Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16
|
Magnetisk resonansavbildning (MRI)-skanning av hjernen ble utført ved screening/baseline, uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 for å vurdere alle nye T1-vektede Gadolinium (Gd)-forsterkende lesjoner.
Hver MR-skanning ble gjennomgått av en lokal nevro-radiolog.
Kun beskrivende statistikk utført.
|
Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16
|
|
Antall nye eller forstørrende T2-vektede gadolinium (Gd)-forsterkende lesjoner i uke 4, 8, 12 og 16
Tidsramme: Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16
|
Magnetisk resonanstomografi (MRI)-skanning av hjernen ble utført ved screening/baseline, uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 for å vurdere T2 hyperintense lesjoner (nye eller forstørrende T2-vektede lesjoner).
Hver MR-skanning ble gjennomgått av en lokal nevro-radiolog.
Kun beskrivende statistikk utført.
|
Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16
|
|
T2-sykdomsbyrde (totalt volum av T2-vektede lesjoner) i uke 4, 8, 12 og 16.
Tidsramme: Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16
|
Magnetisk resonanstomografi (MRI)-skanning av hjernen ble utført ved screening/baseline, uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 for å vurdere T2 sykdomsbyrden.
Hver MR-skanning ble gjennomgått av en lokal nevro-radiolog.
Kun beskrivende statistikk utført.
|
Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16
|
|
Antall forsøkspersoner uten ny MR-sykdomsaktivitet i uke 4, 8, 12 og 16.
Tidsramme: Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16
|
Magnetisk resonanstomografi (MRI)-skanning av hjernen ble utført ved screening/baseline, uke 4, uke 8, uke 12 og uke 16 for å vurdere pasienter uten noen ny MR-sykdomsaktivitet (ingen nye Gd-forsterkende lesjoner eller nye eller forstørrende T2-lesjoner ).
Hver MR-skanning ble gjennomgått av en lokal nevro-radiolog.
Kun beskrivende statistikk utført.
|
Uke 4, Uke 8, Uke 12, Uke 16
|
|
Andel tilbakefallsfrie pasienter i løpet av de 16 ukene av behandlingsperioden.
Tidsramme: Uke 0 (dag 1), uke 4, uke 8, uke 12, uke 16
|
Et tilbakefall er definert som utseendet på en ny nevrologisk abnormitet, eller forverring av tidligere stabil, eller forbedring av eksisterende nevrologisk abnormitet, atskilt med minst 30 dager fra begynnelsen av en tidligere klinisk demyeliniserende hendelse.
Unormaliteten må være tilstede i minst 24 timer og oppstå ved fravær av feber (<37,5 C) eller infeksjon.
Et tilbakefall ble ansett som bekreftet når det ble bekreftet av en Extended Disability Status Scale (EDSS)-sertifisert lege som ikke var involvert i behandlingen av pasienten, var blindet for behandlingstildeling og ikke hadde tilgang til pasientjournaler.
Det ble anbefalt at dette skjer innen 5 dager etter symptomdebut.
Et tilbakefall ble bekreftet når det ble ledsaget av en økning på minst et halvt poeng (0,5) på EDSS eller en økning på 1 poeng på to forskjellige funksjonelle systemer (FS) av EDSS eller 2 poeng på en av FS (unntatt tarm/blære eller cerebral FS).
Kun beskrivende statistikk utført.
|
Uke 0 (dag 1), uke 4, uke 8, uke 12, uke 16
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser under behandling, alvorlige bivirkninger og dødsfall
Tidsramme: Fra første dosering (enkelt administrering, dag 1) til slutten av studiebesøk (EOS) avhengig av B-cellegjenoppretting (fra uke 48 til 216)
|
Analyse av absolutte og relative frekvenser for behandlingsutviklede bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE) og dødsfall etter primær systemorganklasse (SOC) for å demonstrere at VAY736 er trygt for behandling av pasienter med residiverende-remitterende multippel sklerose gjennom overvåking av relevante kliniske og laboratoriesikkerhetsparametere.
Kun beskrivende statistikk utført.
|
Fra første dosering (enkelt administrering, dag 1) til slutten av studiebesøk (EOS) avhengig av B-cellegjenoppretting (fra uke 48 til 216)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. desember 2013
Primær fullføring (Faktiske)
5. mai 2015
Studiet fullført (Faktiske)
13. september 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. januar 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. januar 2014
Først lagt ut (Anslag)
16. januar 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. januar 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. desember 2020
Sist bekreftet
1. oktober 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CVAY736X2202
- 2013-002324-16 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivelse
Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.
Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .