Um estudo para avaliar o efeito de uma única infusão de VAY736 na atividade da doença em pacientes com esclerose múltipla recorrente-remitente
9 de dezembro de 2020 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de prova de conceito randomizado, parcialmente cego, controlado por placebo para avaliar o efeito de uma única infusão de VAY736 na atividade da doença medida por exames de ressonância magnética cerebral em pacientes com esclerose múltipla recorrente-remitente
Este foi um estudo randomizado, parcialmente cego, controlado por placebo, não confirmatório para avaliar os efeitos de uma única infusão de VAY736 na atividade da doença medida por ressonância magnética cerebral em pacientes com esclerose múltipla recorrente-remitente (EMRR).
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo foi planejado para ser conduzido em aproximadamente 96 pacientes.
No entanto, após inscrever 8 pacientes, o recrutamento foi encerrado com base em considerações estratégicas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
8
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Novartis Investigative Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92103
- Novartis Investigative Site
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Hradec Kralove, Tcheca, 501 03
- Novartis Investigative Site
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Kharkiv, Ucrânia, 61068
- Novartis Investigative Site
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Lviv, Ucrânia, 79010
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 55 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais critérios de inclusão:
- Pacientes masculinos e femininos de 18 a 55 anos.
- Diagnóstico de EM conforme definido pelos critérios revisados de McDonald de 2010 (Polman et al 2011).
Um curso remitente-recorrente da doença com:
- pelo menos 1 recaída documentada durante os 12 meses anteriores (mas não dentro de 30 dias antes da randomização), ou
- uma lesão com aumento de Gd positivo na ressonância magnética cerebral na triagem.
- Uma pontuação na Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) de 0-5,0 inclusive na triagem.
- Nenhuma evidência de recaída dentro de 30 dias antes da randomização.
Principais critérios de exclusão:
- Uma manifestação de outro tipo de EM que não seja EMRR.
- Achados na triagem ou ressonância magnética cerebral basal inconsistentes com o diagnóstico de EM.
- História de doença crônica do sistema imunológico que não seja EM, ou uma síndrome de imunodeficiência conhecida.
- Pontue "sim" no item 4 ou no item 5 da seção de Ideação Suicida do C-SSRS, se esta ideação ocorreu nos últimos 6 meses, ou "sim" em qualquer item da seção de Comportamento Suicida, exceto para o "Não Comportamento autolesivo suicida" (item também incluído na seção Comportamento Suicida), se esse comportamento ocorreu nos últimos 2 anos.
- Mulheres com potencial para engravidar e Mulheres grávidas ou amamentando (lactantes).
- Triagem de valores laboratoriais de CBC (hemograma completo) da seguinte forma:
- Níveis de hemoglobina abaixo de 10,0 g/dL
- Contagem total de leucócitos inferior a 3.000 células/µL
- Neutropenia, definida como contagem absoluta de neutrófilos inferior a 1500 células/mm3
- Plaquetas inferiores a 100.000/µL
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: VAY736
Infusão intravenosa de VAY736
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Infusão intravenosa única de VAY736 (10 mg/kg)
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo para VAY736
Placebo correspondente (bolsa de infusão) administrado por via intravenosa.
Pacientes randomizados com placebo receberam administração opcional de VAY736 após a semana 16
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Placebo para VAY736
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de novas lesões intensificadoras de gadolínio (Gd) ponderadas em T1 nas semanas 8, 12 e 16
Prazo: Semana 8, Semana 12, Semana 16
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O efeito de VAY736, em comparação com placebo no número cumulativo de novas lesões realçadas por gadolínio [Gd] em ressonância magnética cerebral ponderada em T1 na população de pacientes com esclerose múltipla recorrente-remitente (EMRR) nas semanas 8, 12 e 16.
Somente estatísticas descritivas realizadas.
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Semana 8, Semana 12, Semana 16
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de todas as lesões de aumento de gadolínio (Gd) ponderadas em T1 nas semanas 4, 8, 12 e 16
Prazo: Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16
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A ressonância magnética (MRI) do cérebro foi realizada na triagem/linha de base, semana 4, semana 8, semana 12 e semana 16 para avaliar todas as lesões realçadas por gadolínio (Gd) ponderadas em T1.
Cada ressonância magnética foi revisada por um neurorradiologista local.
Somente estatísticas descritivas realizadas.
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Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16
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Número de novas lesões intensificadoras de gadolínio (Gd) ponderadas em T1 nas semanas 4, 8, 12 e 16
Prazo: Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16
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A ressonância magnética (MRI) do cérebro foi realizada na triagem/linha de base, semana 4, semana 8, semana 12 e semana 16 para avaliar todas as novas lesões realçadas por gadolínio (Gd) ponderadas em T1.
Cada ressonância magnética foi revisada por um neurorradiologista local.
Somente estatísticas descritivas realizadas.
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Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16
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Número de lesões novas ou crescentes de gadolínio (Gd) ponderadas em T2 nas semanas 4, 8, 12 e 16
Prazo: Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16
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A ressonância magnética (MRI) do cérebro foi realizada na triagem/linha de base, semana 4, semana 8, semana 12 e semana 16 para avaliar lesões hiperintensas em T2 (lesões novas ou aumentadas ponderadas em T2).
Cada ressonância magnética foi revisada por um neurorradiologista local.
Somente estatísticas descritivas realizadas.
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Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16
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Carga da doença em T2 (volume total de lesões ponderadas em T2) nas semanas 4, 8, 12 e 16.
Prazo: Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16
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A ressonância magnética (MRI) do cérebro foi realizada na triagem/linha de base, semana 4, semana 8, semana 12 e semana 16 para avaliar a carga da doença em T2.
Cada ressonância magnética foi revisada por um neurorradiologista local.
Somente estatísticas descritivas realizadas.
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Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16
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Número de indivíduos sem qualquer nova atividade de doença de ressonância magnética nas semanas 4, 8, 12 e 16.
Prazo: Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16
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A ressonância magnética (MRI) do cérebro foi realizada na triagem/linha de base, semana 4, semana 8, semana 12 e semana 16 para avaliar os pacientes sem qualquer nova atividade da doença de ressonância magnética (sem novas lesões com aumento de Gd nem novas ou ampliadas lesões T2 ).
Cada ressonância magnética foi revisada por um neurorradiologista local.
Somente estatísticas descritivas realizadas.
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Semana 4, Semana 8, Semana 12, Semana 16
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Proporção de pacientes livres de recaídas durante as 16 semanas do período de tratamento.
Prazo: Semana 0 (dia 1), semana 4, semana 8, semana 12, semana 16
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Uma recidiva é definida como o aparecimento de uma nova anormalidade neurológica, ou piora de anormalidade neurológica previamente estável, ou melhora de anormalidade neurológica pré-existente, separados por pelo menos 30 dias do início de um evento clínico desmielinizante precedente.
A anormalidade deve estar presente por pelo menos 24 horas e ocorrer na ausência de febre (<37,5 C) ou infecção.
Uma recaída foi considerada confirmada quando confirmada por um médico certificado pela escala de status de incapacidade estendida (EDSS) que não estava envolvido no tratamento do paciente, era cego para a alocação do tratamento e não tinha acesso aos prontuários médicos do paciente.
Foi recomendado que isso ocorresse dentro de 5 dias após o início dos sintomas.
Uma recaída foi confirmada quando acompanhada por um aumento de pelo menos meio ponto (0,5) no EDSS ou um aumento de 1 ponto em dois Sistemas Funcionais (SF) diferentes do EDSS ou 2 pontos em um dos SF (excluindo Intestino/Bexiga ou EF Cerebral).
Somente estatísticas descritivas realizadas.
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Semana 0 (dia 1), semana 4, semana 8, semana 12, semana 16
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Número de participantes com eventos adversos durante o tratamento, eventos adversos graves e morte
Prazo: Desde a primeira dosagem (administração única, dia 1) até a visita final do estudo (EOS), dependendo da recuperação das células B (variando da semana 48 a 216)
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Análise de frequências absolutas e relativas para Evento Adverso (EA) emergente do tratamento, Evento Adverso Grave (SAE) e Mortes por Classe Primária de Órgãos (SOC) para demonstrar que VAY736 é seguro para o tratamento de pacientes com esclerose múltipla recorrente-remitente por meio do monitoramento de parâmetros de segurança clínicos e laboratoriais relevantes.
Somente estatísticas descritivas realizadas.
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Desde a primeira dosagem (administração única, dia 1) até a visita final do estudo (EOS), dependendo da recuperação das células B (variando da semana 48 a 216)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de dezembro de 2013
Conclusão Primária (Real)
5 de maio de 2015
Conclusão do estudo (Real)
13 de setembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de janeiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de janeiro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
16 de janeiro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de janeiro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de dezembro de 2020
Última verificação
1 de outubro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CVAY736X2202
- 2013-002324-16 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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