Studie k posouzení účinku jedné infuze VAY736 na aktivitu onemocnění u pacientů s relaps-remitující roztroušenou sklerózou
9. prosince 2020 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals
Randomizovaná, částečně slepá, placebem kontrolovaná studie s důkazem o konceptu k posouzení účinku jedné infuze VAY736 na aktivitu onemocnění měřenou skenováním MRI mozku u pacientů s relaps-remitující roztroušenou sklerózou
Jednalo se o randomizovanou, částečně zaslepenou, placebem kontrolovanou, nepotvrzující studii k posouzení účinků jedné infuze VAY736 na aktivitu onemocnění měřenou skeny MRI mozku u pacientů s relaps-remitující roztroušenou sklerózou (RRMS).
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie měla být provedena u přibližně 96 pacientů.
Po zařazení 8 pacientů byl však nábor na základě strategických úvah ukončen.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Long Beach, California, Spojené státy, 90806
- Novartis Investigative Site
-
San Diego, California, Spojené státy, 92103
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kharkiv, Ukrajina, 61068
- Novartis Investigative Site
-
Lviv, Ukrajina, 79010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Hradec Kralove, Česko, 501 03
- Novartis Investigative Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 55 let (Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Pacienti muži a ženy ve věku 18 až 55 let.
- Diagnóza RS definovaná revidovanými kritérii McDonald z roku 2010 (Polman et al 2011).
Recidivující-remitující průběh onemocnění s:
- alespoň 1 zdokumentovaný relaps během předchozích 12 měsíců (ale ne během 30 dnů před randomizací), nebo
- pozitivní Gd-enhancující léze na MRI mozku při screeningu.
- Skóre EDSS (Expanded Disability Status Scale) 0-5,0 včetně při screeningu.
- Žádné známky relapsu během 30 dnů před randomizací.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Projev jiného typu RS než RRMS.
- Nálezy ze screeningu nebo výchozí MRI mozku v rozporu s diagnózou RS.
- Anamnéza chronického onemocnění imunitního systému jiného než RS nebo známého syndromu imunodeficience.
- Bodujte „ano“ v položce 4 nebo 5 v sekci Sebevražedné myšlenky v C-SSRS, pokud se tato myšlenka objevila v posledních 6 měsících, nebo „ano“ u kterékoli položky v sekci Sebevražedné chování, s výjimkou „Ne- Sebevražedné sebepoškozující chování“ (položka rovněž zahrnuta v sekci Sebevražedné chování), pokud k tomuto chování došlo v posledních 2 letech.
- Ženy ve fertilním věku a těhotné nebo kojící (kojící) ženy.
- Screening laboratorních hodnot CBC (kompletní krevní obraz) takto:
- Hladiny hemoglobinu pod 10,0 g/dl
- Celkový počet leukocytů nižší než 3 000 buněk/µl
- Neutropenie, definovaná jako absolutní počet neutrofilů nižší než 1500 buněk/mm3
- Krevní destičky méně než 100 000/µl
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: VAY736
Intravenózní infuze VAY736
|
Jedna intravenózní infuze VAY736 (10 mg/kg)
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo na VAY736
Odpovídající placebo (infuzní vak) podávané intravenózně.
Randomizovaným pacientům s placebem bylo po 16. týdnu nabídnuto volitelné podávání VAY736
|
Placebo na VAY736
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet nových T1 vážených gadolinium (Gd)-enhancujících lézí v týdnech 8, 12 a 16
Časové okno: 8. týden, 12. týden, 16. týden
|
Účinek VAY736 ve srovnání s placebem na kumulativní počet nových lézí zvyšujících gadolinium [Gd] na T1 vážených MRI skenech mozku u populace pacientů s relabující-remitující roztroušenou sklerózou (RRMS) v týdnech 8, 12 a 16.
Byla provedena pouze popisná statistika.
|
8. týden, 12. týden, 16. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet všech T1-vážených lézí zvyšujících gadolinium (Gd) ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
Časové okno: 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden
|
Skenování mozku magnetickou rezonancí (MRI) bylo provedeno při screeningu/základním stavu, týden 4, týden 8, týden 12 a týden 16, aby se vyhodnotily všechny T1 vážené gadolinium (Gd) zvýrazněné léze.
Každé vyšetření magnetickou rezonancí bylo přezkoumáno místním neuroradiologem.
Byla provedena pouze popisná statistika.
|
4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden
|
|
Počet nových T1 vážených gadolinium (Gd)-enhancujících lézí ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
Časové okno: 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden
|
Skenování mozku magnetickou rezonancí (MRI) bylo provedeno při screeningu/základním stavu, týden 4, týden 8, týden 12 a týden 16, aby se vyhodnotily všechny nové T1 vážené gadolinium (Gd) zvýrazněné léze.
Každé vyšetření magnetickou rezonancí bylo přezkoumáno místním neuroradiologem.
Byla provedena pouze popisná statistika.
|
4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden
|
|
Počet nových nebo zvětšujících se T2 vážených gadolinium (Gd)-enhancujících lézí ve 4., 8., 12. a 16. týdnu
Časové okno: 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden
|
Skenování mozku magnetickou rezonancí (MRI) bylo prováděno při screeningu/základním stavu, týden 4, týden 8, týden 12 a týden 16, aby se vyhodnotily T2 hyperintenzivní léze (nové nebo zvětšující se T2-vážené léze).
Každé vyšetření magnetickou rezonancí bylo přezkoumáno místním neuroradiologem.
Byla provedena pouze popisná statistika.
|
4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden
|
|
T2 zátěž nemocí (celkový objem T2-vážených lézí) v týdnech 4, 8, 12 a 16.
Časové okno: 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden
|
Skenování mozku magnetickou rezonancí (MRI) bylo prováděno při screeningu/základním stavu, týden 4, týden 8, týden 12 a týden 16, aby se vyhodnotila T2 zátěž onemocněním.
Každé vyšetření magnetickou rezonancí bylo přezkoumáno místním neuroradiologem.
Byla provedena pouze popisná statistika.
|
4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden
|
|
Počet subjektů bez jakékoli nové aktivity MRI onemocnění ve 4., 8., 12. a 16. týdnu.
Časové okno: 4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden
|
Skenování mozku magnetickou rezonancí (MRI) bylo provedeno při screeningu/výchozím stavu, týden 4, týden 8, týden 12 a týden 16, aby se vyhodnotili pacienti bez jakékoli nové aktivity MRI onemocnění (žádné nové léze zesilující Gd ani nové nebo zvětšující se léze T2 ).
Každé vyšetření magnetickou rezonancí bylo přezkoumáno místním neuroradiologem.
Byla provedena pouze popisná statistika.
|
4. týden, 8. týden, 12. týden, 16. týden
|
|
Podíl pacientů bez relapsu během 16 týdnů léčebného období.
Časové okno: Týden 0 (den 1), týden 4, týden 8, týden 12, týden 16
|
Recidiva je definována jako objevení se nové neurologické abnormality nebo zhoršení dříve stabilní nebo zlepšení již existující neurologické abnormality, oddělené alespoň 30 dny od začátku předchozí klinické demyelinizační příhody.
Abnormalita musí být přítomna alespoň 24 hodin a musí se objevit bez horečky (<37,5 C) nebo infekce.
Recidiva byla považována za potvrzenou, když byla potvrzena lékařem s certifikací EDSS (Extended Disability status scale), který se nepodílel na léčbě pacienta, neměl možnost přidělovat léčbu a neměl přístup k lékařským záznamům pacienta.
Bylo doporučeno, aby k tomu došlo do 5 dnů od nástupu příznaků.
Recidiva byla potvrzena, když byla doprovázena zvýšením alespoň o půl bodu (0,5) na EDSS nebo zvýšením o 1 bod na dvou různých funkčních systémech (FS) EDSS nebo o 2 body na jednom z FS (s výjimkou Střevní/močový měchýř nebo cerebrální FS).
Byla provedena pouze popisná statistika.
|
Týden 0 (den 1), týden 4, týden 8, týden 12, týden 16
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky během léčby, závažnými nežádoucími účinky a úmrtím
Časové okno: Od první dávky (jednorázové podání, den 1) až do konce studijní návštěvy (EOS) v závislosti na obnově B buněk (v rozmezí od týdne 48 do 216)
|
Analýza absolutních a relativních četností nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE) a úmrtí podle primární třídy orgánových systémů (SOC) s cílem prokázat, že VAY736 je bezpečný pro léčbu pacientů s relaps-remitující roztroušenou sklerózou prostřednictvím monitorování příslušných klinických a laboratorních bezpečnostních parametrů.
Byla provedena pouze popisná statistika.
|
Od první dávky (jednorázové podání, den 1) až do konce studijní návštěvy (EOS) v závislosti na obnově B buněk (v rozmezí od týdne 48 do 216)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. prosince 2013
Primární dokončení (Aktuální)
5. května 2015
Dokončení studie (Aktuální)
13. září 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. ledna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. ledna 2014
První zveřejněno (Odhad)
16. ledna 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. ledna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. prosince 2020
Naposledy ověřeno
1. října 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CVAY736X2202
- 2013-002324-16 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Popis plánu IPD
Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.
Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .