Une étude visant à évaluer l'effet d'une seule perfusion de VAY736 sur l'activité de la maladie chez des patients atteints de sclérose en plaques récurrente-rémittente
9 décembre 2020 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Une étude randomisée, partiellement en aveugle, contrôlée par placebo et de preuve de concept pour évaluer l'effet d'une seule perfusion de VAY736 sur l'activité de la maladie telle que mesurée par des IRM cérébrales chez des patients atteints de sclérose en plaques récurrente-rémittente
Il s'agissait d'une étude randomisée, partiellement en aveugle, contrôlée par placebo et non confirmatoire visant à évaluer les effets d'une seule perfusion de VAY736 sur l'activité de la maladie, telle que mesurée par des IRM cérébrales chez des patients atteints de sclérose en plaques récurrente-rémittente (SEP-RR).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude devait être menée sur environ 96 patients.
Cependant, après avoir recruté 8 patients, le recrutement a été interrompu pour des raisons stratégiques.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
8
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Hradec Kralove, Tchéquie, 501 03
- Novartis Investigative Site
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Kharkiv, Ukraine, 61068
- Novartis Investigative Site
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Lviv, Ukraine, 79010
- Novartis Investigative Site
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California
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Long Beach, California, États-Unis, 90806
- Novartis Investigative Site
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San Diego, California, États-Unis, 92103
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 55 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion clés :
- Patients masculins et féminins âgés de 18 à 55 ans.
- Diagnostic de SEP tel que défini par les critères McDonald révisés de 2010 (Polman et al 2011).
Une maladie récurrente-rémittente avec :
- au moins 1 rechute documentée au cours des 12 mois précédents (mais pas dans les 30 jours précédant la randomisation), ou
- une lésion positive rehaussant le Gd sur l'IRM cérébrale lors du dépistage.
- Un score EDSS (Expanded Disability Status Scale) de 0 à 5,0 inclus lors du dépistage.
- Aucune preuve de rechute dans les 30 jours précédant la randomisation.
Principaux critères d'exclusion :
- Une manifestation d'un autre type de SEP autre que la RRMS.
- Les résultats du dépistage ou de l'IRM cérébrale de référence ne concordent pas avec le diagnostic de SEP.
- Antécédents de maladie chronique du système immunitaire autre que la SEP ou syndrome d'immunodéficience connu.
- Cochez « oui » à l'item 4 ou à l'item 5 de la section Idées suicidaires du C-SSRS, si cette idée s'est produite au cours des 6 derniers mois, ou « oui » à n'importe quel item de la section Comportement suicidaire, à l'exception de la Comportement d'automutilation suicidaire » (élément également inclus dans la section Comportement suicidaire), si ce comportement s'est produit au cours des 2 dernières années.
- Femmes en âge de procréer et Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes).
- Dépistage des valeurs de laboratoire CBC (numération globulaire complète) comme suit :
- Taux d'hémoglobine inférieur à 10,0 g/dL
- Nombre total de leucocytes inférieur à 3 000 cellules/µL
- Neutropénie, définie comme un nombre absolu de neutrophiles inférieur à 1500 cellules/mm3
- Plaquettes inférieures à 100 000/µL
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: VAY736
Perfusion intraveineuse de VAY736
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Perfusion intraveineuse unique de VAY736 (10 mg/kg)
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo contre VAY736
Placebo correspondant (poche de perfusion) administré par voie intraveineuse.
Les patients randomisés sous placebo se sont vu proposer l'administration facultative de VAY736 après la semaine 16
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Placebo contre VAY736
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de nouvelles lésions rehaussées de gadolinium (Gd) en pondération T1 aux semaines 8, 12 et 16
Délai: Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16
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L'effet de VAY736, par rapport au placebo, sur le nombre cumulé de nouvelles lésions rehaussées par le gadolinium [Gd] sur les IRM cérébrales pondérées en T1 dans la population de patients atteints de sclérose en plaques récurrente-rémittente (SEP-RR) aux semaines 8, 12 et 16.
Seules les statistiques descriptives sont effectuées.
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Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Nombre de lésions rehaussées par le gadolinium (Gd) pondérées en T1 aux semaines 4, 8, 12 et 16
Délai: Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16
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Une imagerie par résonance magnétique (IRM) du cerveau a été réalisée lors du dépistage/de référence, de la semaine 4, de la semaine 8, de la semaine 12 et de la semaine 16 pour évaluer toutes les lésions rehaussées de gadolinium (Gd) pondérées en T1.
Chaque IRM a été examinée par un neuro-radiologue local.
Seules les statistiques descriptives sont effectuées.
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Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16
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Nombre de nouvelles lésions rehaussées de gadolinium (Gd) en pondération T1 aux semaines 4, 8, 12 et 16
Délai: Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16
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Une imagerie par résonance magnétique (IRM) du cerveau a été réalisée lors du dépistage/de référence, de la semaine 4, de la semaine 8, de la semaine 12 et de la semaine 16 pour évaluer toutes les nouvelles lésions rehaussées de gadolinium (Gd) pondérées en T1.
Chaque IRM a été examinée par un neuro-radiologue local.
Seules les statistiques descriptives sont effectuées.
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Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16
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Nombre de lésions rehaussées par le gadolinium (Gd) en pondération T2 nouvelle ou en expansion aux semaines 4, 8, 12 et 16
Délai: Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16
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Une imagerie par résonance magnétique (IRM) du cerveau a été réalisée lors du dépistage/de référence, de la semaine 4, de la semaine 8, de la semaine 12 et de la semaine 16 pour évaluer les lésions hyperintenses en T2 (lésions nouvelles ou élargies pondérées en T2).
Chaque IRM a été examinée par un neuro-radiologue local.
Seules les statistiques descriptives sont effectuées.
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Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16
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Fardeau de la maladie en T2 (volume total des lésions pondérées en T2) aux semaines 4, 8, 12 et 16.
Délai: Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16
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Une imagerie par résonance magnétique (IRM) du cerveau a été réalisée lors du dépistage/au départ, à la semaine 4, à la semaine 8, à la semaine 12 et à la semaine 16 pour évaluer le fardeau de la maladie en T2.
Chaque IRM a été examinée par un neuro-radiologue local.
Seules les statistiques descriptives sont effectuées.
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Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16
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Nombre de sujets sans nouvelle activité de la maladie IRM aux semaines 4, 8, 12 et 16.
Délai: Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16
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Une imagerie par résonance magnétique (IRM) du cerveau a été réalisée lors du dépistage/au départ, semaine 4, semaine 8, semaine 12 et semaine 16 pour évaluer les patients sans aucune nouvelle activité de la maladie par IRM (pas de nouvelles lésions rehaussant Gd ni de lésions T2 nouvelles ou élargies ).
Chaque IRM a été examinée par un neuro-radiologue local.
Seules les statistiques descriptives sont effectuées.
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Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16
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Proportion de patients sans rechute au cours des 16 semaines de la période de traitement.
Délai: Semaine 0 (Jour 1), Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16
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Une rechute est définie comme l'apparition d'une nouvelle anomalie neurologique, ou l'aggravation d'une anomalie neurologique préexistante précédemment stable ou en amélioration, séparée d'au moins 30 jours après le début d'un événement clinique démyélinisant précédent.
L'anomalie doit être présente depuis au moins 24 heures et survenir en l'absence de fièvre (<37,5 C) ou d'infection.
Une rechute était considérée comme confirmée lorsqu'elle était confirmée par un médecin certifié sur l'échelle d'état d'invalidité étendue (EDSS) qui n'était pas impliqué dans le traitement du patient, n'était pas informé de l'attribution du traitement et n'avait pas accès aux dossiers médicaux du patient.
Il a été recommandé que cela se produise dans les 5 jours suivant l'apparition des symptômes.
Une rechute était confirmée lorsqu'elle s'accompagnait d'une augmentation d'au moins un demi-point (0,5) sur l'EDSS ou d'une augmentation de 1 point sur deux Systèmes Fonctionnels (FS) différents de l'EDSS ou de 2 points sur l'un des FS (hors intestin/vessie ou FS cérébrale).
Seules les statistiques descriptives sont effectuées.
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Semaine 0 (Jour 1), Semaine 4, Semaine 8, Semaine 12, Semaine 16
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Nombre de participants présentant des événements indésirables pendant le traitement, des événements indésirables graves et des décès
Délai: De la première dose (administration unique, jour 1) jusqu'à la visite de fin d'étude (EOS) en fonction de la récupération des lymphocytes B (allant de la semaine 48 à la 216)
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Analyse des fréquences absolues et relatives des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et des décès par classe de système d'organe primaire (SOC) apparus sous traitement pour démontrer que le VAY736 est sûr pour le traitement des patients atteints de sclérose en plaques récurrente-rémittente par le biais du surveillance des paramètres de sécurité cliniques et de laboratoire pertinents.
Seules les statistiques descriptives sont effectuées.
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De la première dose (administration unique, jour 1) jusqu'à la visite de fin d'étude (EOS) en fonction de la récupération des lymphocytes B (allant de la semaine 48 à la 216)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 décembre 2013
Achèvement primaire (Réel)
5 mai 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
13 septembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 janvier 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 janvier 2014
Première publication (Estimation)
16 janvier 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
5 janvier 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 décembre 2020
Dernière vérification
1 octobre 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CVAY736X2202
- 2013-002324-16 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Oui
Description du régime IPD
Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.
La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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