Uno studio per valutare l'effetto di una singola infusione di VAY736 sull'attività della malattia nei pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente
9 dicembre 2020 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Uno studio proof-of-concept randomizzato, parzialmente cieco, controllato con placebo per valutare l'effetto di una singola infusione di VAY736 sull'attività della malattia misurata mediante scansioni MRI cerebrali in pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente
Questo era uno studio randomizzato, parzialmente in cieco, controllato con placebo, non di conferma per valutare gli effetti di una singola infusione di VAY736 sull'attività della malattia misurata mediante scansioni MRI cerebrali in pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente (RRMS).
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio doveva essere condotto su circa 96 pazienti.
Tuttavia, dopo aver arruolato 8 pazienti, il reclutamento è stato interrotto sulla base di considerazioni strategiche.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
8
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Hradec Kralove, Cechia, 501 03
- Novartis Investigative Site
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California
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Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
- Novartis Investigative Site
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San Diego, California, Stati Uniti, 92103
- Novartis Investigative Site
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Kharkiv, Ucraina, 61068
- Novartis Investigative Site
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Lviv, Ucraina, 79010
- Novartis Investigative Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 55 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile e femminile di età compresa tra 18 e 55 anni.
- Diagnosi di SM come definita dai criteri McDonald rivisti nel 2010 (Polman et al 2011).
Un decorso recidivante-remittente con:
- almeno 1 ricaduta documentata durante i 12 mesi precedenti (ma non entro 30 giorni prima della randomizzazione), o
- una lesione che aumenta il Gd positiva alla risonanza magnetica cerebrale allo screening.
- Un punteggio EDSS (Expanded Disability Status Scale) compreso tra 0 e 5,0 incluso allo screening.
- Nessuna evidenza di recidiva nei 30 giorni precedenti la randomizzazione.
Principali criteri di esclusione:
- Manifestazione di un altro tipo di SM diverso dalla SMRR.
- Risultati sullo screening o sulla risonanza magnetica cerebrale di base incoerenti con la diagnosi di SM.
- Storia di malattia cronica del sistema immunitario diversa dalla SM o sindrome da immunodeficienza nota.
- Assegna un punteggio "sì" all'elemento 4 o all'elemento 5 della sezione Ideazione suicidaria del C-SSRS, se questa ideazione si è verificata negli ultimi 6 mesi, o "sì" a qualsiasi elemento della sezione Comportamento suicidario, ad eccezione di "Non- Comportamento suicidario autolesionistico" (item incluso anche nella sezione Comportamento suicidario), se tale comportamento si è verificato negli ultimi 2 anni.
- Donne in età fertile e donne in gravidanza o in allattamento (in allattamento).
- Screening dei valori di laboratorio CBC (emocromo completo) come segue:
- Livelli di emoglobina inferiori a 10,0 g/dL
- Conta leucocitaria totale inferiore a 3.000 cellule/µL
- Neutropenia, definita come conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1500 cellule/mm3
- Piastrine inferiori a 100.000/µL
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: VAY736
Infusione endovenosa di VAY736
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Singola infusione endovenosa di VAY736 (10 mg/kg)
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo a VAY736
Placebo corrispondente (sacca per infusione) somministrato per via endovenosa.
Ai pazienti randomizzati con placebo è stata offerta la somministrazione facoltativa di VAY736 dopo la settimana 16
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Placebo a VAY736
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di nuove lesioni captanti il gadolinio (Gd) pesate in T1 alle settimane 8, 12 e 16
Lasso di tempo: Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16
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L'effetto di VAY736, rispetto al placebo, sul numero cumulativo di nuove lesioni captanti il gadolinio [Gd] su scansioni MRI cerebrali pesate in T1 nella popolazione di pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR) alle settimane 8, 12 e 16.
Vengono eseguite solo statistiche descrittive.
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Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di tutte le lesioni captanti il gadolinio (Gd) pesate in T1 alle settimane 4, 8, 12 e 16
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16
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La risonanza magnetica (MRI) del cervello è stata eseguita allo screening/basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12 e settimana 16 per valutare tutte le lesioni che aumentano il gadolinio (Gd) pesate in T1.
Ogni scansione MRI è stata esaminata da un neuro-radiologo locale.
Vengono eseguite solo statistiche descrittive.
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Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16
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Numero di nuove lesioni captanti il gadolinio (Gd) pesate in T1 alle settimane 4, 8, 12 e 16
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16
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La risonanza magnetica (MRI) del cervello è stata eseguita allo screening/basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16 per valutare tutte le nuove lesioni che aumentano il gadolinio (Gd) pesate in T1.
Ogni scansione MRI è stata esaminata da un neuro-radiologo locale.
Vengono eseguite solo statistiche descrittive.
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Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16
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Numero di lesioni captanti il gadolinio (Gd) pesate in T2 nuove o in espansione alle settimane 4, 8, 12 e 16
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16
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La risonanza magnetica per immagini (MRI) del cervello è stata eseguita allo screening/basale, settimana 4, settimana 8, settimana 12 e settimana 16 per valutare le lesioni iperintense in T2 (lesioni pesate in T2 nuove o in espansione).
Ogni scansione MRI è stata esaminata da un neuro-radiologo locale.
Vengono eseguite solo statistiche descrittive.
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Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16
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Carico di malattia T2 (volume totale delle lesioni pesate in T2) alle settimane 4, 8, 12 e 16.
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16
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La risonanza magnetica (MRI) del cervello è stata eseguita allo screening/basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16 per valutare il carico T2 della malattia.
Ogni scansione MRI è stata esaminata da un neuro-radiologo locale.
Vengono eseguite solo statistiche descrittive.
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Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16
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Numero di soggetti senza alcuna nuova attività della malattia MRI alle settimane 4, 8, 12 e 16.
Lasso di tempo: Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16
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La risonanza magnetica (MRI) del cervello è stata eseguita allo screening/basale, alla settimana 4, alla settimana 8, alla settimana 12 e alla settimana 16 per valutare i pazienti senza alcuna nuova attività della malattia alla RM (nessuna nuova lesione captante il Gd né lesioni T2 nuove o in espansione) ).
Ogni scansione MRI è stata esaminata da un neuro-radiologo locale.
Vengono eseguite solo statistiche descrittive.
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Settimana 4, Settimana 8, Settimana 12, Settimana 16
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Proporzione di pazienti senza recidiva nelle 16 settimane del periodo di trattamento.
Lasso di tempo: Settimana 0 (giorno 1), settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
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Una ricaduta è definita come la comparsa di una nuova anomalia neurologica, o il peggioramento di un'anomalia neurologica preesistente precedentemente stabile, o il miglioramento, separati da almeno 30 giorni dall'insorgenza di un precedente evento clinico demielinizzante.
L'anomalia deve essere presente da almeno 24 ore e manifestarsi in assenza di febbre (<37,5 C) o infezione.
Una ricaduta è stata considerata confermata quando confermata da un medico certificato EDSS (Extended Disability Status Scale) che non era coinvolto nel trattamento del paziente, era cieco rispetto all'assegnazione del trattamento e non aveva accesso alle cartelle cliniche del paziente.
È stato raccomandato che ciò avvenga entro 5 giorni dall'insorgenza dei sintomi.
Una recidiva è stata confermata quando è stata accompagnata da un aumento di almeno mezzo punto (0,5) sull'EDSS o da un aumento di 1 punto su due diversi Sistemi Funzionali (FS) dell'EDSS o di 2 punti su uno dei FS (esclusi intestino/vescica o FS cerebrale).
Vengono eseguite solo statistiche descrittive.
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Settimana 0 (giorno 1), settimana 4, settimana 8, settimana 12, settimana 16
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Numero di partecipanti con eventi avversi durante il trattamento, eventi avversi gravi e morte
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione (singola somministrazione, giorno 1) fino alla visita di fine studio (EOS) a seconda del recupero delle cellule B (dalla settimana 48 alla 216)
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Analisi delle frequenze assolute e relative per eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e decessi in base alla classificazione primaria per sistemi e organi (SOC) per dimostrare che VAY736 è sicuro per il trattamento di pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente attraverso il monitoraggio dei parametri rilevanti di sicurezza clinica e di laboratorio.
Vengono eseguite solo statistiche descrittive.
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Dalla prima somministrazione (singola somministrazione, giorno 1) fino alla visita di fine studio (EOS) a seconda del recupero delle cellule B (dalla settimana 48 alla 216)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
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Pubblicazioni e link utili
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Collegamenti utili
Studiare le date dei record
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 dicembre 2013
Completamento primario (Effettivo)
5 maggio 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
13 settembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 gennaio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 gennaio 2014
Primo Inserito (Stima)
16 gennaio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 gennaio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 dicembre 2020
Ultimo verificato
1 ottobre 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CVAY736X2202
- 2013-002324-16 (Numero EudraCT)
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Sì
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Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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