Een studie om het effect te beoordelen van een enkele infusie van VAY736 op ziekteactiviteit bij patiënten met relapsing-remitting multiple sclerose
9 december 2020 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Een gerandomiseerde, gedeeltelijk blinde, placebogecontroleerde, proof-of-concept-studie om het effect van een enkele infusie van VAY736 op ziekteactiviteit te beoordelen, zoals gemeten door hersen-MRI-scans bij patiënten met relapsing-remitting multiple sclerose
Dit was een gerandomiseerde, gedeeltelijk geblindeerde, placebogecontroleerde, niet-bevestigende studie om de effecten van een enkele infusie van VAY736 op de ziekteactiviteit te beoordelen, zoals gemeten door hersen-MRI-scans bij patiënten met relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS).
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De studie was gepland om te worden uitgevoerd bij ongeveer 96 patiënten.
Na het inschrijven van 8 patiënten werd de rekrutering echter beëindigd op basis van strategische overwegingen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
8
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Kharkiv, Oekraïne, 61068
- Novartis Investigative Site
-
Lviv, Oekraïne, 79010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Hradec Kralove, Tsjechië, 501 03
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
California
-
Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
- Novartis Investigative Site
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92103
- Novartis Investigative Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke patiënten van 18 tot 55 jaar.
- Diagnose van MS zoals gedefinieerd door de herziene McDonald-criteria uit 2010 (Polman et al 2011).
Een relapsing-remitting verloop van de ziekte met:
- ten minste 1 gedocumenteerde terugval tijdens de voorgaande 12 maanden (maar niet binnen 30 dagen voorafgaand aan randomisatie), of
- een positieve Gd-aankleurende laesie op MRI-scan van de hersenen bij screening.
- Een Expanded Disability Status Scale (EDSS)-score van 0-5,0 inclusief bij screening.
- Geen bewijs van een terugval binnen 30 dagen voorafgaand aan randomisatie.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Een manifestatie van een ander type MS dan RRMS.
- Bevindingen van screening of baseline hersen-MRI komen niet overeen met de diagnose MS.
- Geschiedenis van een andere chronische ziekte van het immuunsysteem dan MS, of een bekend immunodeficiëntiesyndroom.
- Scoor "ja" op item 4 of item 5 van de sectie Suïcidaal gedrag van de C-SSRS, als deze ideevorming zich in de afgelopen 6 maanden heeft voorgedaan, of "ja" op een willekeurig item van de sectie Suïcidaal gedrag, met uitzondering van de "Geen- Suïcidaal zelfbeschadigend gedrag" (item ook opgenomen in de sectie Suïcidaal gedrag), als dit gedrag in de afgelopen 2 jaar heeft plaatsgevonden.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd en zwangere of zogende (zogende) vrouwen.
- Screening van CBC (volledig bloedbeeld) laboratoriumwaarden als volgt:
- Hemoglobinegehalte lager dan 10,0 g/dl
- Totaal aantal leukocyten minder dan 3.000 cellen/µL
- Neutropenie, gedefinieerd als het absolute aantal neutrofielen van minder dan 1500 cellen/mm3
- Bloedplaatjes minder dan 100.000/µL
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: VAY736
Intraveneuze infusie van VAY736
|
Eenmalige intraveneuze infusie van VAY736 (10 mg/kg)
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo naar VAY736
Bijpassende placebo (infuuszak) intraveneus toegediend.
Placebo-gerandomiseerde patiënten kregen na week 16 optionele VAY736-toediening aangeboden
|
Placebo naar VAY736
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal nieuwe T1-gewogen gadolinium (Gd)-aankleurende laesies in week 8, 12 en 16
Tijdsspanne: Week 8, week 12, week 16
|
Het effect van VAY736, vergeleken met placebo, op het cumulatieve aantal nieuwe gadolinium [Gd]-aankleurende laesies op T1-gewogen MRI-scans van de hersenen bij patiëntenpopulatie met relapsing-remitting multiple sclerose (RRMS) in week 8, 12 en 16.
Alleen beschrijvende statistieken uitgevoerd.
|
Week 8, week 12, week 16
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal alle T1-gewogen gadolinium (Gd)-aankleurende laesies in week 4, 8, 12 en 16
Tijdsspanne: Week 4, week 8, week 12, week 16
|
Magnetic Resonance Imaging (MRI) -scanning van de hersenen werd uitgevoerd bij screening / basislijn, week 4, week 8, week 12 en week 16 om alle T1-gewogen gadolinium (Gd) aankleurende laesies te beoordelen.
Elke MRI-scan werd beoordeeld door een lokale neuro-radioloog.
Alleen beschrijvende statistieken uitgevoerd.
|
Week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Aantal nieuwe T1-gewogen gadolinium (Gd)-aankleurende laesies in week 4, 8, 12 en 16
Tijdsspanne: Week 4, week 8, week 12, week 16
|
Magnetic Resonance Imaging (MRI)-scanning van de hersenen werd uitgevoerd bij screening/baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16 om alle nieuwe T1-gewogen gadolinium (Gd)-aankleurende laesies te beoordelen.
Elke MRI-scan werd beoordeeld door een lokale neuro-radioloog.
Alleen beschrijvende statistieken uitgevoerd.
|
Week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Aantal nieuwe of vergrote T2-gewogen gadolinium (Gd)-aankleurende laesies in week 4, 8, 12 en 16
Tijdsspanne: Week 4, week 8, week 12, week 16
|
Magnetic Resonance Imaging (MRI) -scanning van de hersenen werd uitgevoerd bij screening / baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16 om T2 hyperintense laesies (nieuwe of vergrote T2-gewogen laesies) te beoordelen.
Elke MRI-scan werd beoordeeld door een lokale neuro-radioloog.
Alleen beschrijvende statistieken uitgevoerd.
|
Week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
T2-ziektelast (totaal volume van T2-gewogen laesies) in week 4, 8, 12 en 16.
Tijdsspanne: Week 4, week 8, week 12, week 16
|
Magnetic Resonance Imaging (MRI) -scanning van de hersenen werd uitgevoerd bij screening / baseline, week 4, week 8, week 12 en week 16 om de T2-ziektelast te beoordelen.
Elke MRI-scan werd beoordeeld door een lokale neuro-radioloog.
Alleen beschrijvende statistieken uitgevoerd.
|
Week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Aantal proefpersonen zonder enige nieuwe MRI-ziekteactiviteit in week 4, 8, 12 en 16.
Tijdsspanne: Week 4, week 8, week 12, week 16
|
Magnetic Resonance Imaging (MRI) -scanning van de hersenen werd uitgevoerd bij screening/basislijn, week 4, week 8, week 12 en week 16 om patiënten te beoordelen zonder enige nieuwe MRI-ziekteactiviteit (geen nieuwe Gd-aankleurende laesies noch nieuwe of groter wordende T2-laesies). ).
Elke MRI-scan werd beoordeeld door een lokale neuro-radioloog.
Alleen beschrijvende statistieken uitgevoerd.
|
Week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Percentage terugvalvrije patiënten gedurende de 16 weken van de behandelingsperiode.
Tijdsspanne: Week 0 (dag 1), week 4, week 8, week 12, week 16
|
Een terugval wordt gedefinieerd als het optreden van een nieuwe neurologische afwijking, of verslechtering van eerder stabiele, of verbeterende reeds bestaande neurologische afwijking, met een tussenpoos van ten minste 30 dagen vanaf het begin van een voorafgaande klinische demyeliniserende gebeurtenis.
De afwijking moet minimaal 24 uur aanwezig zijn en optreden bij afwezigheid van koorts (<37,5 C) of infectie.
Een terugval werd als bevestigd beschouwd wanneer deze werd bevestigd door een door een Extended Disability Status Scale (EDSS) gecertificeerde arts die niet betrokken was bij de behandeling van de patiënt, blind was voor de toewijzing van behandelingen en geen toegang had tot de medische dossiers van de patiënt.
Het werd aanbevolen om dit binnen 5 dagen na het begin van de symptomen te doen.
Een terugval werd bevestigd wanneer het gepaard ging met een toename van ten minste een half punt (0,5) op de EDSS of een toename van 1 punt op twee verschillende functionele systemen (FS) van de EDSS of 2 punten op een van de FS (exclusief Darm/Blaas of Cerebrale FS).
Alleen beschrijvende statistieken uitgevoerd.
|
Week 0 (dag 1), week 4, week 8, week 12, week 16
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen tijdens de behandeling, ernstige bijwerkingen en overlijden
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosering (eenmalige toediening, dag 1) tot aan het einde van het studiebezoek (EOS), afhankelijk van het herstel van de B-cellen (variërend van week 48 tot 216)
|
Analyse van absolute en relatieve frequenties voor tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE), ernstige ongewenste voorvallen (SAE) en sterfgevallen per primaire systeem/orgaanklasse (SOC) om aan te tonen dat VAY736 veilig is voor de behandeling van patiënten met relapsing-remitting multiple sclerose door middel van de monitoring van relevante klinische en laboratoriumveiligheidsparameters.
Alleen beschrijvende statistieken uitgevoerd.
|
Vanaf de eerste dosering (eenmalige toediening, dag 1) tot aan het einde van het studiebezoek (EOS), afhankelijk van het herstel van de B-cellen (variërend van week 48 tot 216)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 december 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
5 mei 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
13 september 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 januari 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 januari 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
16 januari 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 januari 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 december 2020
Laatst geverifieerd
1 oktober 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CVAY736X2202
- 2013-002324-16 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Ja
Beschrijving IPD-plan
Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.
Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .