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HepaStem (SAF001) 投与を受けた患者の長期安全性追跡調査

2019年5月23日 更新者：Promethera Therapeutics

HepaStem の注入を受けた患者の長期安全性追跡調査

この研究の目的は、HepaStem による治療を受けた患者の長期的な安全性追跡調査を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

詳細な説明

SAF001 研究の主な目的は、HepaStem 注入後の患者の長期安全性監視です。 さらに、代謝状態と生活の質の両方の進化も追跡されます。 可能な限り、監視はそれぞれの疾患の標準的な追跡調査 (標準治療) を模倣します。 患者が臓器移植を受けるか、別の研究に参加すると、監視は終了する。 この監視は最長 48 か月間継続されます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

9

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ベルギー
      • Mont-Saint-Guibert、ベルギー、1435
        • Promethera Biosciences

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

23年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

SAF001研究には、プロメセラ・バイオサイエンスが実施した過去の介入研究でHepaStemの注入を受けたすべての患者が含まれる。

説明

主な包含基準:

-以前の介入臨床研究中にHepaStemの投与を受けており、その研究への参加を中止した被験者。

除外基準:

-対象者は成熟肝細胞、HepaStem以外の幹細胞移植、または臓器肝移植を受けています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
肝臓代謝の先天異常

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HepaStem 療法の長期安全性プロファイルの特徴付け。
時間枠：4年

安全性の評価は、次のパラメータを評価することによって行われます。

  • 身体検査
  • バイタルサイン
  • 臨床検査
  • 肝腫瘍マーカー
  • 肝臓の病理に関連する自己免疫マーカー
  • ドナー細胞のハプロタイプに特異的な抗 HLA 抗体
  • 超音波による肝臓、胆管、門脈系の形態
  • 超音波による腎臓の形態
  • HepaStem 療法に関連する非重篤または重篤な特別有害事象 (AESI) および重篤な有害事象 (SAE)。
4年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HepaStem療法を受けた後の疾患の進行を特徴づけ、一般的な安全性について報告する。
時間枠：4年

この評価は次の評価に基づいています。

  • 認知スキル、行動、健康関連の生活の質の指標に関するレポート
  • 併用薬またはその他の原因に関連する非重篤または重篤な特別な有害事象 (AESI) および重篤な有害事象 (SAE)

適応症 I: クリグラー・ナジャール症候群

  • 代謝不全の頻度と重症度
  • 代謝パラメータ（血清総ビリルビン）
  • 支持療法および光線療法と投薬の調整（例：フェノバルビタール治療）に関する報告

適応症 II: 尿素サイクル障害

  • 代謝不全の頻度と重症度
  • 代謝パラメータ（NH3値、血漿中のアミノ酸）

  • 支持療法と以下の調整について報告します。

    • 食事（自然タンパク質摂取量、総タンパク質摂取量、アミノ酸サプリメント）
    • 薬剤（窒素捕捉剤など）
4年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Promethera Therapeutics

捜査官

  • 主任研究者：Françoise Smets, MD、Cliniques universitaires Saint-Luc (Belgium)
  • 主任研究者：Dries Dobbelaere, MD/Prof、CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre (France)
  • 主任研究者：Isabel Gonçalves, MD/Prof、Hospital Pediátrico de Coimbra (Portugal)
  • 主任研究者：Stephanie Grunewald, MD、Great Ormond Street Children Hospital
  • 主任研究者：Giuliano Torre, MD、IRCCS OSPEDALE PEDIATRICO DEL BAMBINO GESÃ (Roma)
  • 主任研究者：Hanna Mandel, MD、Rambam Health Corporation

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2013年3月1日

一次修了 (実際)

2018年4月1日

研究の完了 (実際)

2019年2月1日

試験登録日

最初に提出

2014年1月29日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年1月30日

最初の投稿 (見積もり)

2014年1月31日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年5月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年5月23日

最終確認日

2019年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • SAF001

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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