Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhedsopfølgningsundersøgelse af patienter, der har modtaget HepaStem (SAF001)

23. maj 2019 opdateret af: Promethera Therapeutics

Langsigtet sikkerhedsopfølgningsundersøgelse af patienter, der har modtaget infusioner af HepaStem

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhedsopfølgning af patienter, der er blevet behandlet med HepaStem.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med SAF001-studiet er langtidssikkerhedsovervågning af patienterne efter infusion med HepaStem. Endvidere følges udviklingen af ​​både den metaboliske tilstand og livskvaliteten. Overvågningen vil så vidt muligt efterligne standardopfølgningen af ​​de respektive sygdomme (standard of care). Overvågningen ophører, når patienten gennemgår en organtransplantation eller deltager i et andet forskningsstudie. Denne overvågning vil vare op til maksimalt 48 måneder.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

9

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Mont-Saint-Guibert, Belgien, 1435
        • Promethera Biosciences

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 23 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

SAF001-undersøgelsen vil omfatte alle patienter, der har modtaget infusioner af HepaStem i et tidligere interventionsstudie udført af Promethera Biosciences.

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

- Person, der har modtaget HepaStem under en tidligere interventionel klinisk undersøgelse, og som har afsluttet deres deltagelse i denne undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

- Forsøgspersonen har modtaget modne leverceller, anden stamcelletransplantation end HepaStem eller organlevertransplantation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Medfødte fejl i levermetabolismen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Karakterisering af den langsigtede sikkerhedsprofil for HepaStem-behandling.
Tidsramme: 4 år

Vurdering af sikkerhed vil blive opnået ved at evaluere følgende parametre

  • Fysisk undersøgelse
  • Vitale tegn
  • Laboratorieundersøgelser
  • Levertumormarkører
  • Autoimmune markører relateret til leverpatologi
  • Anti-HLA-antistoffer, der er specifikke for donorcellehaplotyper
  • Morfologi af lever, galdegange og portalsystem ved ultralyd
  • Morfologi af nyrerne ved ultralyd
  • Ikke-alvorlige eller alvorlige bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) relateret til HepaStem-behandling.
4 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At karakterisere sygdomsudviklingen efter at have modtaget HepaStem-behandling og at rapportere om generel sikkerhed.
Tidsramme: 4 år

Denne vurdering er baseret på en vurdering af:

  • Rapport om kognitive færdigheder, adfærd og sundhedsrelaterede livskvalitetsindikatorer
  • Ikke-alvorlige eller alvorlige bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) relateret til samtidig medicinering eller andre årsager

Indikation I: Crigler-Najjar syndrom

  • Hyppighed og sværhedsgrad af metabolisk dekompensation
  • Metaboliske parametre (serum total bilirubin)
  • Rapport om understøttende behandling og eventuel justering af fototerapi og medicin (f.eks. phenobarbital behandling)

Indikation II: Ureacyklusforstyrrelser

  • Hyppighed og sværhedsgrad af metabolisk dekompensation
  • Metaboliske parametre (NH3-værdier, aminosyrer i plasma)

  • Rapport om understøttende behandling og eventuel justering af:

    • diæt (naturligt proteinindtag, totalt proteinindtag, aminosyretilskud)
    • Medicin (f.eks. nitrogenopfangere)
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Françoise Smets, MD, Cliniques universitaires Saint-Luc (Belgium)
  • Ledende efterforsker: Dries Dobbelaere, MD/Prof, CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre (France)
  • Ledende efterforsker: Isabel Gonçalves, MD/Prof, Hospital Pediátrico de Coimbra (Portugal)
  • Ledende efterforsker: Stephanie Grunewald, MD, Great Ormond Street Children Hospital
  • Ledende efterforsker: Giuliano Torre, MD, IRCCS OSPEDALE PEDIATRICO DEL BAMBINO GESÃ (Roma)
  • Ledende efterforsker: Hanna Mandel, MD, Rambam Health Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. januar 2014

Først opslået (Skøn)

31. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. maj 2019

Sidst verificeret

1. maj 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SAF001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Urea cyklus lidelser

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner