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Studio di follow-up sulla sicurezza a lungo termine dei pazienti che hanno ricevuto HepaStem (SAF001)

23 maggio 2019 aggiornato da: Promethera Therapeutics

Studio di follow-up sulla sicurezza a lungo termine di pazienti che hanno ricevuto infusioni di HepaStem

Lo scopo di questo studio è valutare il follow-up di sicurezza a lungo termine dei pazienti che sono stati trattati con HepaStem.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario dello studio SAF001 è la sorveglianza della sicurezza a lungo termine dei pazienti dopo l'infusione con HepaStem. Inoltre, viene seguita l'evoluzione sia della condizione metabolica che della qualità della vita. Per quanto possibile, la sorveglianza imiterà il follow-up standard delle rispettive malattie (standard di cura). La sorveglianza terminerà quando il paziente sarà sottoposto a trapianto d'organo o prenderà parte a un altro studio di ricerca. Tale sorveglianza durerà fino ad un massimo di 48 mesi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

9

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Mont-Saint-Guibert, Belgio, 1435
        • Promethera Biosciences

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 23 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Lo studio SAF001 includerà tutti i pazienti che hanno ricevuto infusioni di HepaStem in qualsiasi precedente studio interventistico condotto da Prometera Biosciences.

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

- Soggetti che hanno ricevuto HepaStem durante un precedente studio clinico interventistico e che hanno interrotto la loro partecipazione a tale studio.

Criteri di esclusione:

- Il soggetto ha ricevuto cellule epatiche mature, trapianto di cellule staminali diverse da HepaStem o trapianto di fegato d'organo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Errori congeniti del metabolismo epatico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratterizzazione del profilo di sicurezza a lungo termine della terapia HepaStem.
Lasso di tempo: 4 anni

La valutazione della sicurezza sarà ottenuta valutando i seguenti parametri

  • Esame fisico
  • Segni vitali
  • Test di laboratorio
  • Marcatori tumorali del fegato
  • Marcatori autoimmuni correlati alla patologia epatica
  • Anticorpi anti-HLA specifici per gli aplotipi delle cellule del donatore
  • Morfologia del fegato, delle vie biliari e del sistema portale mediante ecografia
  • Morfologia dei reni mediante ecografia
  • Eventi avversi non gravi o gravi di interesse speciale (AESI) ed eventi avversi gravi (SAE) correlati alla terapia con HepaStem.
4 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratterizzare l'evoluzione della malattia dopo aver ricevuto la terapia HepaStem e riferire sulla sicurezza generale.
Lasso di tempo: 4 anni

Questa valutazione si basa sulla valutazione di:

  • Rapporto sulle capacità cognitive, sul comportamento e sugli indicatori di qualità della vita relativi alla salute
  • Eventi avversi non gravi o gravi di interesse speciale (AESI) ed eventi avversi gravi (SAE) correlati a farmaci concomitanti o altre cause

Indicazione I: sindrome di Crigler-Najjar

  • Frequenza e gravità dello scompenso metabolico
  • Parametri metabolici (bilirubina totale sierica)
  • Relazione sul trattamento di supporto e su eventuali aggiustamenti della fototerapia e dei farmaci (ad es. trattamento con fenobarbital)

Indicazione II: Disturbi del ciclo dell'urea

  • Frequenza e gravità dello scompenso metabolico
  • Parametri metabolici (valori di NH3, amminoacidi nel plasma)

  • Relazione sul trattamento di supporto ed eventuali aggiustamenti di:

    • dieta (apporto proteico naturale, apporto proteico totale, integratori di aminoacidi)
    • Farmaci (ad es. Scavenger di azoto)
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Promethera Therapeutics

Investigatori

  • Investigatore principale: Françoise Smets, MD, Cliniques universitaires Saint-Luc (Belgium)
  • Investigatore principale: Dries Dobbelaere, MD/Prof, CHRU de Lille - Hopital Jeanne de Flandre (France)
  • Investigatore principale: Isabel Gonçalves, MD/Prof, Hospital Pediátrico de Coimbra (Portugal)
  • Investigatore principale: Stephanie Grunewald, MD, Great Ormond Street Children Hospital
  • Investigatore principale: Giuliano Torre, MD, IRCCS OSPEDALE PEDIATRICO DEL BAMBINO GESÃ (Roma)
  • Investigatore principale: Hanna Mandel, MD, Rambam Health Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 gennaio 2014

Primo Inserito (Stima)

31 gennaio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 maggio 2019

Ultimo verificato

1 maggio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SAF001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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